Jednoramenná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti valoktokogenu Roxaparvovec u pacientů s hemofilií A v dávce 4E13 vg/kg (GENEr8-2)
26. září 2023 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Otevřená jednoramenná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BMN 270, adeno-asociovaného viru vektorem zprostředkovaného genového přenosu lidského faktoru VIII v dávce 4E13vg/kg u pacientů s hemofilií A se zbytkovými hladinami FVIII ≤1IU/dl Příjem profylaktických infuzí FVIII
Tato klinická studie fáze III posoudí účinnost BMN 270 definovanou jako aktivita FVIII během týdnů 49-52 po intravenózní infuzi BMN 270 a zhodnotí dopad BMN 270 na použití exogenní substituční terapie FVIII a počet krvácivých epizod od týdne 5 až týden 52.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži ve věku ≥ 18 let s hemofilií A a reziduálními hladinami FVIII ≤ 1 IU/dl, jak dokládá anamnéza.
- Musí být na profylaktické substituční terapii FVIII po dobu nejméně 12 měsíců před vstupem do studie.
- Ošetřeno/vystaveno koncentrátům FVIII nebo kryoprecipitátu po dobu minimálně 150 dnů expozice.
- Žádná předchozí dokumentovaná historie detekovatelného inhibitoru FVIII nižšího než 0,6 jednotek Bethesda (BU).
Kritéria vyloučení:
- Detekovatelné již existující protilátky proti kapsidě AAV5.
- Jakýkoli důkaz aktivní infekce nebo jakékoli imunosupresivní poruchy, včetně infekce HIV.
- Významná jaterní dysfunkce, předchozí jaterní biopsie prokazující významnou fibrózu, jaterní cirhózu jakékoli etiologie nebo jaterní malignitu v anamnéze.
- Důkaz jakékoli poruchy krvácení, která nesouvisí s hemofilií A.
- Aktivní hepatitida C.
- Předchozí ošetření jakýmkoli vektorem/přenosovým činidlem genu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Valoctocogene Roxaparvovec Open Label
Jednorázové podání valoktokogenu roxaparvovec v dávce 4E13 vg/kg
|
Adeno-asociovaný virus vektorem zprostředkovaný genový přenos lidského faktoru VIII u hemofilie A
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna mediánu aktivity faktoru VIII (FVIII).
Časové okno: 52. týden
|
Změna aktivity FVIII, měřená chromogenním substrátovým testem, v týdnu 52 po infuzi BMN 270.
|
52. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v ročním využití (IU/kg) exogenní substituční terapie FVIII
Časové okno: Týdny 5 až 52
|
Změna ročního využití (IU/kg) exogenní substituční terapie FVIII během 5. až 52. týdne po infuzi BMN 270 oproti výchozímu využití exogenní substituční terapie FVIII
|
Týdny 5 až 52
|
|
Změna v ročním počtu epizod krvácení vyžadujících léčbu exogenní substitucí FVIII
Časové okno: Týdny 5 až Týden 52
|
Změna ročního počtu krvácivých epizod vyžadujících exogenní substituční léčbu FVIII (annualizovaná míra krvácení, ABR) během 5. až 52. týdne studie po infuzi BMN 270 oproti výchozí hodnotě ABR
|
Týdny 5 až Týden 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. března 2018
Primární dokončení (Aktuální)
22. května 2019
Dokončení studie (Aktuální)
5. června 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. prosince 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. ledna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
8. ledna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 270-302
- 2017-003573-34 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .