Enarmsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Valoctocogene Roxaparvovec i hemofili A-patienter vid en dos av 4E13 vg/kg (GENEr8-2)
26 september 2023 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical
En fas 3 öppen, enkelarmsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BMN 270, en adenoassocierad virusvektormedierad genöverföring av human faktor VIII i en dos av 4E13vg/kg i hemofili A-patienter med kvarvarande FVIII-nivåer ≤1IU/dL Mottagning av profylaktiska FVIII-infusioner
Denna kliniska fas III-studie kommer att bedöma effekten av BMN 270 definierad som FVIII-aktivitet, under veckorna 49-52 efter intravenös infusion av BMN 270 och bedöma effekten av BMN 270 på användningen av exogen FVIII-ersättningsterapi och antalet blödningsepisoder från veckan 5 till vecka 52.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Män ≥ 18 år med hemofili A och kvarvarande FVIII-nivåer ≤ 1 IE/dL enligt medicinsk historia.
- Måste ha varit på profylaktisk FVIII-ersättningsterapi i minst 12 månader innan studiestart.
- Behandlas/exponeras för FVIII-koncentrat eller kryoprecipitat i minst 150 exponeringsdagar.
- Ingen tidigare dokumenterad historia av en detekterbar FVIII-hämmare på mindre än 0,6 Bethesda-enheter (BU).
Exklusions kriterier:
- Detekterbara redan existerande antikroppar mot AAV5-kapsiden.
- Alla tecken på aktiv infektion eller någon immunsuppressiv störning, inklusive HIV-infektion.
- Signifikant leverdysfunktion, tidigare leverbiopsi som visar signifikant fibros, levercirros av någon etiologi eller historia av levermalignitet.
- Bevis på någon blödningsrubbning som inte är relaterad till hemofili A.
- Aktiv hepatit C.
- Tidigare behandling med något vektor/genöverföringsmedel.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Valoctocogene Roxaparvovec Open Label
Engångsadministrering av valoktokogen roxaparvovec i en dos av 4E13 vg/kg
|
Adeno-associerat virusvektormedierad genöverföring av human faktor VIII i hemofili A
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring av medianfaktor VIII (FVIII) aktivitet
Tidsram: Vecka 52
|
Förändring av FVIII-aktiviteten, mätt med kromogen substratanalys, vecka 52 efter BMN 270-infusion.
|
Vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i den årliga användningen (IE/kg) av exogen FVIII-ersättningsterapi
Tidsram: Vecka 5 till och med vecka 52
|
Förändring i den årliga användningen (IE/kg) av exogen FVIII-ersättningsterapi under vecka 5 till vecka 52 efter BMN 270-infusion från baslinjeanvändningen av exogen FVIII-ersättningsterapi
|
Vecka 5 till och med vecka 52
|
|
Förändring i det årliga antalet blödningsepisoder som kräver exogen FVIII-ersättningsbehandling
Tidsram: Vecka 5 till vecka 52
|
Förändring i det årliga antalet blödningsepisoder som kräver exogen FVIII-ersättningsbehandling (årlig blödningsfrekvens, ABR) under vecka 5 till vecka 52 av studien efter BMN 270-infusion från ABR vid baslinjen
|
Vecka 5 till vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 mars 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
22 maj 2019
Avslutad studie (Faktisk)
5 juni 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 december 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 januari 2018
Första postat (Faktisk)
8 januari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 oktober 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 september 2023
Senast verifierad
1 september 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 270-302
- 2017-003573-34 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .