Enarmsstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Valoctocogene Roxaparvovec i hemofili A-pasienter ved en dose på 4E13 vg/kg (GENEr8-2)
26. september 2023 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En fase 3 åpen, enkeltarmsstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BMN 270, en adeno-assosiert virusvektormediert genoverføring av human faktor VIII i en dose på 4E13vg/kg i hemofili A-pasienter med gjenværende FVIII-nivåer ≤1IU/dL Mottak av profylaktiske FVIII-infusjoner
Denne kliniske fase III-studien vil vurdere effekten av BMN 270 definert som FVIII-aktivitet, i ukene 49-52 etter intravenøs infusjon av BMN 270 og vurdere effekten av BMN 270 på bruk av eksogen FVIII-erstatningsterapi og antall blødningsepisoder fra uke 5 til uke 52.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
1
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn ≥ 18 år med hemofili A og gjenværende FVIII-nivåer ≤ 1 IE/dL som dokumentert av medisinsk historie.
- Må ha vært på profylaktisk FVIII-erstatningsterapi i minst 12 måneder før studiestart.
- Behandlet/eksponert for FVIII-konsentrater eller kryopresipitat i minimum 150 eksponeringsdager.
- Ingen tidligere dokumentert historie med en påvisbar FVIII-hemmer på mindre enn 0,6 Bethesda-enheter (BU).
Ekskluderingskriterier:
- Påviselige forhåndseksisterende antistoffer mot AAV5-kapsiden.
- Ethvert bevis på aktiv infeksjon eller immunsuppressiv lidelse, inkludert HIV-infeksjon.
- Betydelig leverdysfunksjon, tidligere leverbiopsi som viser betydelig fibrose, levercirrhose av enhver etiologi eller historie med levermalignitet.
- Bevis på blødningsforstyrrelser som ikke er relatert til hemofili A.
- Aktiv hepatitt C.
- Forutgående behandling med et hvilket som helst vektor/genoverføringsmiddel.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Valoctocogene Roxaparvovec Open Label
Enkel administrering av valoktokogen roxaparvovec i en dose på 4E13 vg/kg
|
Adeno-assosiert virusvektor-mediert genoverføring av human faktor VIII i hemofili A
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring av median faktor VIII (FVIII) aktivitet
Tidsramme: Uke 52
|
Endring av FVIII-aktiviteten, målt ved kromogent substratanalyse, ved uke 52 etter BMN 270-infusjon.
|
Uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i årlig bruk (IE/kg) av eksogen FVIII-erstatningsterapi
Tidsramme: Uke 5 til og med uke 52
|
Endring i den årlige utnyttelsen (IE/kg) av eksogen FVIII-erstatningsterapi i løpet av uke 5 til uke 52 etter BMN 270-infusjon fra baseline-bruken av eksogen FVIII-erstatningsterapi
|
Uke 5 til og med uke 52
|
|
Endring i det årlige antallet blødningsepisoder som krever eksogen FVIII-erstatningsbehandling
Tidsramme: Uke 5 til uke 52
|
Endring i det årlige antall blødningsepisoder som krever eksogen FVIII-erstatningsbehandling (årlig blødningsrate, ABR) i løpet av uke 5 til uke 52 av studien post-BMN 270 infusjon fra baseline ABR
|
Uke 5 til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. mars 2018
Primær fullføring (Faktiske)
22. mai 2019
Studiet fullført (Faktiske)
5. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. desember 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. januar 2018
Først lagt ut (Faktiske)
8. januar 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. oktober 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 270-302
- 2017-003573-34 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .