Estudo de braço único para avaliar a eficácia e segurança de Valoctocogene Roxaparvovec em pacientes com hemofilia A em uma dose de 4E13 vg/kg (GENEr8-2)
26 de setembro de 2023 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo de braço único aberto de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do BMN 270, uma transferência gênica mediada por vetor de vírus adeno-associado do fator VIII humano em uma dose de 4E13vg/kg em pacientes com hemofilia A pacientes com níveis residuais de FVIII ≤1UI/dL recebendo infusões profiláticas de FVIII
Este estudo clínico de Fase III avaliará a eficácia do BMN 270 definido como atividade de FVIII, durante as semanas 49-52 após a infusão intravenosa de BMN 270 e avaliará o impacto do BMN 270 no uso de terapia de reposição exógena de FVIII e o número de episódios de sangramento da semana 5 à semana 52.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ≥ 18 anos de idade com hemofilia A e níveis residuais de FVIII ≤ 1 UI/dL conforme evidenciado pelo histórico médico.
- Deve ter estado em terapia de reposição profilática de FVIII por pelo menos 12 meses antes da entrada no estudo.
- Tratado/exposto a concentrados de FVIII ou crioprecipitado por um mínimo de 150 dias de exposição.
- Nenhuma história anterior documentada de um inibidor de FVIII detectável de menos de 0,6 Unidades Bethesda (BU).
Critério de exclusão:
- Anticorpos pré-existentes detectáveis para o capsídeo AAV5.
- Qualquer evidência de infecção ativa ou qualquer distúrbio imunossupressor, incluindo infecção por HIV.
- Disfunção hepática significativa, biópsia hepática anterior mostrando fibrose significativa, cirrose hepática de qualquer etiologia ou história de malignidade hepática.
- Evidência de qualquer distúrbio hemorrágico não relacionado à hemofilia A.
- Hepatite C ativa.
- Tratamento prévio com qualquer agente de transferência de vetor/gene.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Valoctocogene Roxaparvovec Open Label
Administração única de valoctocogene roxaparvovec na dose de 4E13 vg/kg
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Transferência gênica mediada por vetor de vírus adenoassociado do fator VIII humano na hemofilia A
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da atividade mediana do fator VIII (FVIII)
Prazo: Semana 52
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Alteração da atividade de FVIII, medida pelo ensaio de substrato cromogênico, na semana 52 após a infusão de BMN 270.
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Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na utilização anualizada (UI/kg) da terapia de reposição exógena de FVIII
Prazo: Semanas 5 até a Semana 52
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Alteração na utilização anualizada (UI/kg) da terapia de reposição exógena de FVIII durante a semana 5 até a semana 52 após a infusão de BMN 270 a partir da utilização inicial da terapia de reposição exógena de FVIII
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Semanas 5 até a Semana 52
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Alteração no número anualizado de episódios hemorrágicos que requerem tratamento exógeno de reposição de FVIII
Prazo: Semanas 5 até a Semana 52
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Alteração no número anualizado de episódios hemorrágicos que requerem tratamento de substituição exógena de FVIII (taxa de sangramento anualizada, ABR) durante a semana 5 até a semana 52 do estudo após infusão de BMN 270 a partir do ABR basal
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Semanas 5 até a Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de março de 2018
Conclusão Primária (Real)
22 de maio de 2019
Conclusão do estudo (Real)
5 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de dezembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de janeiro de 2018
Primeira postagem (Real)
8 de janeiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 270-302
- 2017-003573-34 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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