Étude à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de Valoctocogene Roxaparvovec chez les patients atteints d'hémophilie A à une dose de 4E13 vg/kg (GENEr8-2)
26 septembre 2023 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Une étude ouverte de phase 3 à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BMN 270, un transfert de gène du facteur VIII humain par vecteur de virus adéno-associé à une dose de 4E13vg/kg chez les patients atteints d'hémophilie A présentant des taux résiduels de FVIII ≤1UI/dL recevant des perfusions prophylactiques de FVIII
Cette étude clinique de phase III évaluera l'efficacité du BMN 270 défini comme l'activité du FVIII, au cours des semaines 49 à 52 suivant la perfusion intraveineuse de BMN 270 et évaluera l'impact du BMN 270 sur l'utilisation de la thérapie de remplacement du FVIII exogène et le nombre d'épisodes hémorragiques de la semaine 5 à la semaine 52.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
1
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Hommes ≥ 18 ans atteints d'hémophilie A et taux résiduels de FVIII ≤ 1 UI/dL, comme en témoignent les antécédents médicaux.
- Doit avoir suivi un traitement prophylactique de remplacement du FVIII pendant au moins 12 mois avant l'entrée à l'étude.
- Traité/exposé à des concentrés de FVIII ou à un cryoprécipité pendant au moins 150 jours d'exposition.
- Aucun antécédent documenté d'un inhibiteur détectable du FVIII inférieur à 0,6 unités Bethesda (UB).
Critère d'exclusion:
- Anticorps préexistants détectables contre la capside AAV5.
- Tout signe d'infection active ou de tout trouble immunosuppresseur, y compris l'infection par le VIH.
- Dysfonctionnement hépatique important, biopsie hépatique antérieure montrant une fibrose importante, cirrhose du foie de toute étiologie ou antécédent de malignité hépatique.
- Preuve de tout trouble de la coagulation non lié à l'hémophilie A.
- Hépatite C active.
- Traitement préalable avec tout vecteur/agent de transfert de gène.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Valoctocogene Roxaparvovec Open Label
Administration unique de valoctocogène roxaparvovec à la dose de 4E13 vg/kg
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Transfert de gène médié par un vecteur de virus adéno-associé du facteur VIII humain dans l'hémophilie A
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de l'activité médiane du facteur VIII (FVIII)
Délai: Semaine 52
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Modification de l'activité du FVIII, mesurée par dosage du substrat chromogénique, à la semaine 52 après la perfusion de BMN 270.
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Semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de l'utilisation annualisée (UI/kg) de la thérapie de remplacement du FVIII exogène
Délai: Semaines 5 à Semaine 52
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Modification de l'utilisation annualisée (UI/kg) du traitement de remplacement du FVIII exogène au cours de la Semaine 5 à la Semaine 52 après la perfusion de BMN 270 par rapport à l'utilisation initiale du traitement de remplacement du FVIII exogène
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Semaines 5 à Semaine 52
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Changement du nombre annualisé d'épisodes hémorragiques nécessitant un traitement de remplacement du FVIII exogène
Délai: Semaines 5 à Semaine 52
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Modification du nombre annualisé d'épisodes hémorragiques nécessitant un traitement de remplacement du FVIII exogène (taux de saignement annualisé, ABR) au cours de la semaine 5 à la semaine 52 de l'étude après la perfusion de BMN 270 par rapport à l'ABR initial
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Semaines 5 à Semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 mars 2018
Achèvement primaire (Réel)
22 mai 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
5 juin 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 décembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 janvier 2018
Première publication (Réel)
8 janvier 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 octobre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 270-302
- 2017-003573-34 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .