Eenarmige studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van valoctocogene Roxaparvovec bij hemofilie A-patiënten bij een dosis van 4E13 vg/kg (GENEr8-2)
26 september 2023 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
Een fase 3 open-label, eenarmig onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van BMN 270, een adeno-geassocieerd virus vector-gemedieerde genoverdracht van humane factor VIII bij een dosis van 4E13vg/kg bij hemofilie A-patiënten met resterende FVIII-spiegels ≤1IU/dL Profylactische FVIII-infusies ontvangen
Deze klinische fase III-studie zal de werkzaamheid beoordelen van BMN 270 gedefinieerd als FVIII-activiteit, gedurende weken 49-52 na intraveneuze infusie van BMN 270 en zal de impact beoordelen van BMN 270 op het gebruik van exogene FVIII-substitutietherapie en het aantal bloedingsepisoden van week 5 tot week 52.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen ≥ 18 jaar met hemofilie A en resterende FVIII-spiegels ≤ 1 IE/dL zoals blijkt uit medische voorgeschiedenis.
- Moet gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie profylactische FVIII-substitutietherapie hebben gehad.
- Behandeld/blootgesteld aan FVIII-concentraten of cryoprecipitaat gedurende minimaal 150 blootstellingsdagen.
- Geen eerdere gedocumenteerde geschiedenis van een detecteerbare FVIII-remmer van minder dan 0,6 Bethesda-eenheden (BU).
Uitsluitingscriteria:
- Detecteerbare reeds bestaande antilichamen tegen de AAV5-capside.
- Elk bewijs van een actieve infectie of een immunosuppressieve stoornis, inclusief HIV-infectie.
- Significante leverdisfunctie, eerdere leverbiopsie die significante fibrose aantoont, levercirrose van welke etiologie dan ook of voorgeschiedenis van levermaligniteit.
- Bewijs van een bloedingsstoornis die geen verband houdt met hemofilie A.
- Actieve hepatitis C.
- Voorafgaande behandeling met een vector/genoverdrachtsmiddel.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Valoctocogene Roxaparvovec Open Label
Eenmalige toediening van valoctocogene roxaparvovec in een dosis van 4E13 vg/kg
|
Adeno-geassocieerde virusvector-gemedieerde genoverdracht van menselijke factor VIII bij hemofilie A
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van de mediane factor VIII (FVIII) activiteit
Tijdsspanne: Week 52
|
Verandering van de FVIII-activiteit, zoals gemeten met chromogene substraatassay, in week 52 na BMN 270-infusie.
|
Week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in het gebruik op jaarbasis (IE/kg) van exogene FVIII-substitutietherapie
Tijdsspanne: Week 5 tot en met week 52
|
Verandering in het gebruik op jaarbasis (IE/kg) van exogene FVIII-substitutietherapie gedurende week 5 tot week 52 na infusie met BMN 270 ten opzichte van het uitgangsgebruik van exogene FVIII-substitutietherapie
|
Week 5 tot en met week 52
|
|
Verandering in het op jaarbasis berekende aantal bloedingsepisoden waarvoor een exogene FVIII-substitutiebehandeling nodig is
Tijdsspanne: Week 5 tot en met week 52
|
Verandering in het geannualiseerde aantal bloedingsepisodes waarvoor een exogene FVIII-vervangingsbehandeling nodig was (annualized blooding rate, ABR) gedurende week 5 tot week 52 van het onderzoek na infusie van BMN 270 vanaf de baseline ABR
|
Week 5 tot en met week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 maart 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 mei 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
5 juni 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 december 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 januari 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 januari 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 oktober 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 270-302
- 2017-003573-34 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .