4E13 vg/kgの用量で血友病A患者におけるValoctocogene Roxaparvovecの有効性と安全性を評価するための単群試験 (GENEr8-2)
2023年9月26日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
血友病 A 患者における 4E13vg/kg の用量でのアデノ随伴ウイルスベクター媒介性ヒト第 VIII 因子の遺伝子導入である BMN 270 の有効性と安全性を評価するための第 3 相非盲検単群試験≤1IU/dL 予防的 FVIII 輸液を受けている
この第 III 相臨床試験では、BMN 270 の静脈内注入後 49 ～ 52 週の間に、FVIII 活性として定義される BMN 270 の有効性を評価し、外因性 FVIII 補充療法の使用と週からの出血エピソードの数に対する BMN 270 の影響を評価します。 5週目から52週目。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -血友病Aの18歳以上の男性で、病歴から証明されるように、残存FVIIIレベルが1 IU / dL以下。
- -研究に参加する前に少なくとも12か月間、予防的FVIII補充療法を受けている必要があります。
- -FVIII濃縮物またはクリオプレシピテートに最低150日間暴露/暴露された。
- 0.6 ベセスダ ユニット (BU) 未満の検出可能な FVIII インヒビターの過去の記録はありません。
除外基準:
- AAV5キャプシドに対する検出可能な既存の抗体。
- -HIV感染を含む活動性感染症または免疫抑制障害の証拠。
- -重大な肝機能障害、重大な線維症を示す以前の肝生検、あらゆる病因の肝硬変または肝悪性腫瘍の病歴。
- -血友病Aに関連しない出血性疾患の証拠。
- アクティブな C 型肝炎。
- -ベクター/遺伝子導入剤による前治療。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：Valoctocogene Roxaparvovec オープン ラベル
Valoctocogene roxaparvovec 4E13 vg/kg の単回投与
|
血友病Aにおけるヒト第VIII因子のアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
第VIII因子（FVIII）活性の中央値の変化
時間枠：52週目
|
BMN 270 注入後 52 週目の発色基質アッセイで測定した FVIII 活性の変化。
|
52週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
外因性 FVIII 補充療法の年間使用量 (IU/kg) の変化
時間枠：5週目から52週目
|
外因性 FVIII 補充療法のベースライン利用からの BMN 270 注入後 5 週から 52 週までの外因性 FVIII 補充療法の年間利用量 (IU/kg) の変化
|
5週目から52週目
|
|
外因性第VIII因子補充療法を必要とする出血エピソードの年間数の変化
時間枠：5週目から52週目
|
ベースラインABRからのBMN 270注入後の研究の5週目から52週目までの外因性FVIII補充療法を必要とする出血エピソードの年間数の変化（年間出血率、ABR）
|
5週目から52週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年3月14日
一次修了 (実際)
2019年5月22日
研究の完了 (実際)
2023年6月5日
試験登録日
最初に提出
2017年12月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年1月4日
最初の投稿 (実際)
2018年1月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月26日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
血友病Aの臨床試験
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agencyまだ募集していません
-
King Saud University完了
-
Medical University of Vienna完了
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International と他の協力者完了
-
University of Wisconsin, MadisonTropical Diseases Research Centre, Zambia; Particles for Humanity, PBCまだ募集していません
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完了
-
University of California, DavisHelen Keller International完了
Valoctocogene Roxaparvovecの臨床試験
-
BioMarin Pharmaceutical積極的、募集していない血友病Aアメリカ, 台湾, イギリス, オーストラリア, イスラエル, ベルギー, ブラジル, フランス, ドイツ, イタリア, 大韓民国, 南アフリカ, スペイン
-
BioMarin Pharmaceutical積極的、募集していない
-
BioMarin Pharmaceutical積極的、募集していない血友病Aアメリカ, オーストラリア, 台湾, ブラジル
-
BioMarin Pharmaceutical募集インヒビターを有する血友病A | 抗第 VIII 因子を有する血友病 Aアメリカ, イギリス, 台湾, イスラエル, 大韓民国, 南アフリカ, ブラジル, イタリア, ドイツ