Estudio de un solo brazo para evaluar la eficacia y la seguridad del valoctocogén roxaparvovec en pacientes con hemofilia A a una dosis de 4E13 vg/kg (GENEr8-2)
26 de septiembre de 2023 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio abierto de fase 3 de un solo brazo para evaluar la eficacia y la seguridad de BMN 270, una transferencia génica mediada por vectores de virus adenoasociados de factor VIII humano a una dosis de 4E13vg/kg en pacientes con hemofilia A con niveles residuales de FVIII ≤1UI/dL Recibir infusiones profilácticas de FVIII
Este estudio clínico de Fase III evaluará la eficacia de BMN 270 definido como actividad de FVIII, durante las semanas 49-52 después de la infusión intravenosa de BMN 270 y evaluará el impacto de BMN 270 en el uso de la terapia de reemplazo de FVIII exógeno y el número de episodios hemorrágicos desde la semana 5 a la semana 52.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres ≥ 18 años de edad con hemofilia A y niveles residuales de FVIII ≤ 1 UI/dL según lo evidencie el historial médico.
- Debe haber estado en terapia de reemplazo profiláctica de FVIII durante al menos 12 meses antes del ingreso al estudio.
- Tratado/expuesto a concentrados de FVIII o crioprecipitado durante un mínimo de 150 días de exposición.
- Sin antecedentes documentados previos de un inhibidor de FVIII detectable de menos de 0,6 Unidades Bethesda (BU).
Criterio de exclusión:
- Anticuerpos preexistentes detectables contra la cápside de AAV5.
- Cualquier evidencia de infección activa o cualquier trastorno inmunosupresor, incluida la infección por VIH.
- Disfunción hepática significativa, biopsia hepática previa que muestre fibrosis significativa, cirrosis hepática de cualquier etiología o antecedentes de malignidad hepática.
- Evidencia de cualquier trastorno hemorrágico no relacionado con la hemofilia A.
- Hepatitis C activa.
- Tratamiento previo con cualquier vector/agente de transferencia génica.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Valoctocogén Roxaparvovec Etiqueta abierta
Administración única de valoctocogén roxaparvovec a una dosis de 4E13 vg/kg
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Transferencia génica mediada por vectores de virus adenoasociados del factor VIII humano en la hemofilia A
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de la Actividad Mediana del Factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Semana 52
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Cambio de la actividad de FVIII, medido por ensayo de sustrato cromogénico, en la Semana 52 después de la infusión de BMN 270.
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Semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la Utilización Anualizada (UI/kg) de la Terapia de Reemplazo de FVIII Exógeno
Periodo de tiempo: Semanas 5 a Semana 52
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Cambio en la utilización anualizada (UI/kg) de la terapia de reemplazo de FVIII exógeno durante la Semana 5 a la Semana 52 después de la infusión de BMN 270 desde la utilización inicial de la terapia de reemplazo de FVIII exógeno
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Semanas 5 a Semana 52
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Cambio en el número anualizado de episodios de sangrado que requieren tratamiento de reemplazo de FVIII exógeno
Periodo de tiempo: Semanas 5 a Semana 52
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Cambio en el número anualizado de episodios de sangrado que requieren tratamiento de reemplazo de FVIII exógeno (tasa de sangrado anualizada, ABR) durante la semana 5 a la semana 52 del estudio después de la infusión de BMN 270 desde la ABR inicial
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Semanas 5 a Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de marzo de 2018
Finalización primaria (Actual)
22 de mayo de 2019
Finalización del estudio (Actual)
5 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de diciembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
8 de enero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Terapia de genes
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Factor VIII
- Enfermedades genéticas
- Trastornos hemorrágicos
- Hemofilia A
- Coagulantes
- Innato
- Trastornos de la coagulación
- Desorden sanguineo
- Trastornos hereditarios de la coagulación de la sangre
- Trastornos de proteínas de coagulación
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 270-302
- 2017-003573-34 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .