评估 Valoctocogene Roxaparvovec 在血友病 A 患者中的疗效和安全性的单臂研究，剂量为 4E13 vg/kg (GENEr8-2)

纳入标准：

1. ≥ 18 岁患有 A 型血友病且残留 FVIII 水平≤ 1 IU/dL 的男性，有病史证明。
2. 在进入研究之前必须已经接受了至少 12 个月的预防性 FVIII 替代疗法。
3. 处理/暴露于 FVIII 浓缩物或冷沉淀物至少 150 天。
4. 以前没有记录到低于 0.6 Bethesda 单位 (BU) 的可检测 FVIII 抑制剂的历史记录。

排除标准：

1. 可检测到 AAV5 衣壳的预先存在的抗体。
2. 任何活动性感染或任何免疫抑制疾病的证据，包括 HIV 感染。
3. 显着肝功能障碍，既往肝活检显示显着纤维化，任何病因的肝硬化或肝恶性肿瘤病史。
4. 与血友病 A 无关的任何出血性疾病的证据。
5. 活动性丙型肝炎。
6. 预先使用任何载体/基因转移剂进行治疗。