Jednoramienne badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania waloktokogenu roksaparwowek u pacjentów z hemofilią A w dawce 4E13 vg/kg (GENEr8-2)
26 września 2023 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Otwarte, jednoramienne badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BMN 270, transferu genu czynnika VIII za pośrednictwem wirusa związanego z adenowirusami w dawce 4E13vg/kg u pacjentów z hemofilią A z resztkowym stężeniem FVIII ≤1 j.m./dL Otrzymywanie profilaktycznych infuzji czynnika VIII
W tym badaniu klinicznym III fazy zostanie oceniona skuteczność BMN 270 zdefiniowana jako aktywność FVIII w ciągu 49-52 tygodni po dożylnym wlewie BMN 270 oraz oceniony zostanie wpływ BMN 270 na stosowanie terapii zastępczej egzogennym FVIII oraz liczbę epizodów krwawień od tygodnia 5 do 52 tygodnia.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni w wieku ≥ 18 lat z hemofilią typu A i resztkowym poziomem czynnika VIII ≤ 1 j.m./dl potwierdzonym wywiadem lekarskim.
- Musi być na profilaktycznej terapii zastępczej FVIII przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania.
- Traktowane/wystawione na działanie koncentratów czynnika VIII lub krioprecypitatu przez co najmniej 150 dni ekspozycji.
- Brak wcześniejszej udokumentowanej historii wykrywalnego inhibitora FVIII poniżej 0,6 jednostek Bethesda (BU).
Kryteria wyłączenia:
- Wykrywalne wcześniej istniejące przeciwciała przeciwko kapsydowi AAV5.
- Wszelkie dowody czynnej infekcji lub zaburzenia immunosupresyjne, w tym zakażenie wirusem HIV.
- Znacząca dysfunkcja wątroby, wcześniejsza biopsja wątroby wykazująca znaczne zwłóknienie, marskość wątroby o dowolnej etiologii lub nowotwór wątroby w wywiadzie.
- Dowody na jakąkolwiek skazę krwotoczną niezwiązaną z hemofilią A.
- Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu C.
- Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek wektorem/środkiem przenoszącym geny.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Waloktokogen Roksaparwowek Otwarta etykieta
Jednorazowe podanie waloktokogenu roksaparwowek w dawce 4E13 vg/kg
|
Transfer genów ludzkiego czynnika VIII za pośrednictwem wektora wirusa związanego z adenowirusami w hemofilii A
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana mediany aktywności czynnika VIII (FVIII).
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Zmiana aktywności czynnika VIII, mierzona za pomocą testu z substratem chromogennym, w 52. tygodniu po infuzji BMN 270.
|
Tydzień 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana rocznego zużycia (j.m./kg) terapii zastępczej egzogennym FVIII
Ramy czasowe: Tygodnie od 5 do 52 tygodnia
|
Zmiana rocznego zużycia (j.m./kg) terapii zastępczej egzogennym FVIII w okresie od 5. do 52. tygodnia po infuzji BMN 270 w stosunku do wyjściowego zużycia terapii zastępczej egzogennym FVIII
|
Tygodnie od 5 do 52 tygodnia
|
|
Zmiana rocznej liczby epizodów krwawienia wymagających leczenia zastępczego egzogennym FVIII
Ramy czasowe: Tygodnie 5 do tygodnia 52
|
Zmiana w rocznej liczbie epizodów krwawień wymagających leczenia zastępczego egzogennym FVIII (roczny wskaźnik krwawień, ABR) w okresie od 5 do 52 tygodnia badania po infuzji BMN 270 w stosunku do wyjściowego ABR
|
Tygodnie 5 do tygodnia 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 marca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 maja 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 czerwca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 grudnia 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 stycznia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 stycznia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 października 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 270-302
- 2017-003573-34 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .