지방부종 또는 결절성 피부병 치료를 위한 RZL-012의 안전성 및 유효성 평가
2024년 1월 15일 업데이트: Raziel Therapeutics Ltd.
무릎 위에 상당한 지방이 포함된 지방부종 여성 또는 결절성 피부병이 있는 여성과 남성의 치료를 위한 RZL-012의 안전성 및 효능 평가를 위한 공개 라벨, 2a상 임상 시험
지방부종과 Dercum's 질병은 희귀 지방 장애로 알려져 있습니다. 그들은 지방종, 과도한 림프액 및 기타 여러 증상의 형태로 비정상적인 지방 축적을 초래하는 고통스럽고 진행성 장애입니다.
이 시험은 특정 부위에서 지방 분해를 유발하고 통증 완화와 삶의 질 향상을 가져오는 지방을 감소시켜 지방부종과 더컴병을 치료하는 새로운 화합물인 RZL-012를 연구하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
공개된 방대한 양의 정보는 일부 사람들에게 비만이 과도한 음식 섭취, 잘못된 음식 선택, 운동 부족의 결과가 아님을 증명합니다. 미토콘드리아 문제, 새는 림프관 및 기타 돌연변이는 전통적인 식단과 운동을 통해 손실될 수 없는 지방 성장을 촉진하고 유지할 수 있습니다. Lipedema와 Dercum의 질병은 희귀 지방 장애로 알려져 있습니다. 이들은 지방종, 과도한 림프액 및 기타 여러 증상의 형태로 지방이 비정상적으로 축적되는 고통스럽고 진행성인 장애입니다.
RZL-012는 유리한 해부학적 부위에서 새로운 열 발생 조직 생성을 가능하게 하는 새로운 분자입니다. 그 결과 여분으로 축적된 지방은 열로 바뀌어 지방분해를 유도하게 됩니다. 이것은 무릎 위에 상당한 지방이 포함된 지방부종을 가진 여성 또는 결절성 더컴병을 가진 여성 및 남성에서 RZL-012의 안전성, 효능 및 지방분해 유도를 평가하기 위한 공개 라벨 2a상 임상 시험입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- University of Arizona Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
20년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 65세 이하의 폐경후(최소 2세) 여성, 무릎 위 상당한 지방을 포함하는 지방부종 또는 결절성 더컴병이 있는 20-65세 남성의 결절성 더컴병.
- 병력에 의해 최근 3개월 동안 체중이 안정적인 대상자.
- 더컴병 환자의 경우 - 초음파로 판단한 직경 2cm 이상의 결절을 최소 2개 이상 주입
- 지방부종 환자의 경우 - 둘레 50cm로 결정되는 무릎 위의 상당한 피하지방
- 일반적으로 병력, 신체 검사, ECG 및 대사 매개변수(공복 혈당 농도 < 100 mg, 정상 혈압)에 중점을 둔 검사실 평가에 따라 건강한 것으로 간주됩니다.
- 피험자는 방문 일정 및 프로토콜 요구 사항을 준수하고 연구를 완료할 수 있어야 합니다.
- 피험자는 연구의 조사 특성을 알고 있음을 나타내는 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 피하 주사를 견딜 수 없습니다.
- 조절되지 않는 심장, 간, 신장 또는 신경학적/정신적 장애가 있는 피험자는 연구자의 의견으로 피험자를 상당한 위험에 빠뜨리는 것은 적합하지 않습니다.
- B형 간염 표면 항원(HbSAg), C형 간염 바이러스(HCV) 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 혈액 선별 검사 양성 또는 알코올 또는 남용 약물에 대한 양성 소변 선별 검사(의사가 처방하지 않은 경우).
- 1차 또는 2차 면역결핍, 자가면역 질환의 임상 병력이 있는 피험자 또는 코르티코스테로이드와 같은 면역억제제를 복용하는 피험자는 자격이 없습니다.
- 의학적 검토, 신체 검사 결과, PI(또는 의학적 자격을 갖춘 지명자)는 피험자가 연구에 적합하지 않은 것으로 간주합니다.
- 주사 제형의 성분에 대한 알려진 민감도.
- 치료 부위의 이전 상처, 문신 또는 감염.
- RZL-012 주사 부위에 수술 또는 주사제와 같은 사전 침습적 치료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 집단 1 - 더쿰병
결절 크기 - 직경(cm) 2-2.9, 3-3.9, 4-8 RZL-012 총 투여량(mg) 10 15 20 NOAEL당 투여량 1/25, 1/18.75, 1/12.5
주입 횟수: 2,3,4
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투약 요법은 여러 부위에 RZL-012를 단일 용량으로 주사하는 것입니다.
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활성 비교기: 집단 2 - 지방부종
RZL-012 총 투여량(mg) 60, 80 NOAEL당 투여량: 1/4.6888, 1/3.125 주사 횟수: 12, 16
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투약 요법은 여러 부위에 RZL-012를 단일 용량으로 주사하는 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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코호트에서 경험한 3등급 이상의 견딜 수 없는 부작용 발생률
기간: 0~14일
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코호트에서 1명 이상의 피험자가 견딜 수 없는 부작용을 경험하지 않는 한 시험은 진행됩니다.
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0~14일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지방부종 환자의 경우 - 주사 부위 무릎 위 지방감소
기간: 0-56일
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기준선과 비교하여 무릎 위 다리 둘레를 측정하여 평가합니다.
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0-56일
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더컴병 환자의 경우 - 주사 부위의 국소 피하 지방 감소.
기간: 0-56일
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기준선과 비교하여 초음파로 평가할 때 결절 크기 및/또는 n 수의 결절 감소로 평가
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0-56일
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체지방 감소 효과 지속시간 연장
기간: 0-56일
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56일 동안 다리 둘레 측정으로 평가
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0-56일
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조직 변화의 설명
기간: 0-56일
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초음파를 통해 주사 부위의 결절 품질을 평가하고 기준선과 비교
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0-56일
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국소 통증 개선
기간: 0-56일
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비교 통증 척도에 의해 평가되고 기준선과 비교됩니다.
비교 통증 척도 범위는 다음과 같습니다: 1-3 경미한 통증, 4-6 중등도 통증, 7-10 심한 통증.
값이 높을수록 최악의 결과를 나타냅니다.
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0-56일
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통증 개선
기간: 0-56일
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진통제 사용 감소로 평가하고 기준선과 비교했습니다.
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0-56일
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지방부종 대상자의 신체 기능 개선
기간: 0-56일
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하지 기능 척도(LEFS)로 평가합니다.
LEFS는 환자가 신체 기능 활동에 어려움이 있는지 평가하는 데 사용됩니다.
각 신체 기능 활동에 대해 더 높은 값이 더 나쁜 결과로 간주될 때 범위는 1-4입니다.
하위 척도를 결합하여 총점을 계산합니다.
신체 기능의 백분율은 총점을 80으로 나누어 계산합니다.
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0-56일
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지방부종 환자의 경우 - 주사 부위의 국소 피하지방 감소
기간: 0-56일
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56일 동안 초음파 영상으로 평가
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0-56일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Karen Herbst, MD, University of Arizona
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 28일
기본 완료 (실제)
2019년 5월 2일
연구 완료 (실제)
2019년 5월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 8일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 15일
마지막으로 확인됨
2019년 4월 1일
추가 정보
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