RZL-012:n turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi lipedeema- tai kyhmydercum-taudin hoidossa
maanantai 15. tammikuuta 2024 päivittänyt: Raziel Therapeutics Ltd.
Avoin, vaiheen 2a kliininen tutkimus RZL-012:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi naisilla, joilla on runsaasti polven yläpuolella olevaa rasvaa sisältävää lipedeemaa, tai naisilla ja miehillä, joilla on nodulaarinen dercum-tauti
Lipedema ja Dercumin tauti tunnetaan harvinaisina rasvasairauksina; ne ovat tuskallisia, eteneviä häiriöitä, jotka johtavat epänormaaliin rasvan kertymiseen lipoomien, ylimääräisen lymfaattisen nesteen ja monien muiden oireiden muodossa.
Tämän kokeen tarkoituksena on tutkia RZL-012:ta, uutta yhdistettä lipedeeman ja Dercumin taudin hoidossa laukaisemalla lipolyysiä valituissa kohdissa ja vähentämällä rasvaa, mikä helpottaa kipua ja parantaa elämänlaatua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Suuri määrä julkaistua tietoa osoittaa, että joidenkin ihmisten lihavuus ei johdu liiallisesta ruuankulutuksesta, huonoista ruokavalinnoista ja laiminlyönneistä liikunnasta. Ongelmat mitokondrioissa, vuotavissa imusolmukkeissa ja muissa mutaatioissa voivat edistää ja ylläpitää rasvan kasvua, jota ei voida menettää perinteisellä ruokavaliolla ja liikunnalla. Lipedema ja Dercumin tauti tunnetaan harvinaisina rasvasairauksina. Nämä ovat tuskallisia ja eteneviä häiriöitä, jotka johtavat epänormaaliin rasvan kertymiseen lipoomien, ylimääräisen lymfaattisen nesteen ja monien muiden oireiden muodossa.
RZL-012 on uusi molekyyli, joka mahdollistaa termogeenisen kudoksen de novo -muodostuksen suotuisissa anatomisissa kohdissa. Tämän seurauksena ylimääräinen kertynyt rasva muuttuu lämmöksi ja aiheuttaa lipolyysin. Tämä on avoin, vaiheen 2a kliininen tutkimus RZL-012:n turvallisuuden, tehokkuuden ja lipolyysin induktion arvioimiseksi naisilla, joilla on lipedeema, johon liittyy runsaasti polven yläpuolella olevaa rasvaa, tai naisilla ja miehillä, joilla on nodulaarinen Dercum-tauti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- University of Arizona Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
20 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Postmenopausaalisilla (vähintään 2-vuotiailla) naisilla, jotka ovat enintään 65-vuotiaita, joilla on lipedeema, johon liittyy runsaasti polven yläpuolella olevaa rasvaa, tai nodulaarinen Dercum-tauti näillä naisilla ja 20–65-vuotiailla miehillä, joilla on nodulaarinen Dercum-tauti.
- Potilaat, joiden paino on vakaa viimeisen 3 kuukauden aikana sairaushistorian perusteella.
- Dercumin tautia sairastaville - injektoidaan vähintään 2 kyhmyä, joiden kunkin halkaisija on vähintään 2 cm ultraäänellä määritettynä
- Lipedeemapotilaille - Huomattava ihonalainen rasvakudos polven yläpuolella 50 cm:n ympärysmitan perusteella
- Yleisesti katsotaan terveeksi sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, EKG:n ja laboratorioarvioinnin perusteella painottaen erityisesti aineenvaihdunnan parametreja (paastoglukoosipitoisuus < 100 mg, normaali verenpaine).
- Koehenkilöiden on kyettävä noudattamaan käyntiaikataulua ja protokollavaatimuksia ja oltava käytettävissä suorittamaan tutkimus.
- Tutkittavien on allekirjoitettava tietoinen suostumus, joka osoittaa, että he ovat tietoisia tutkimuksen tutkittavasta luonteesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei voi sietää ihonalaista injektiota.
- Koehenkilöt, joilla on hallitsemattomia sydämen, maksan, munuaisten tai neurologisia/psykiatrisia häiriöitä ja jotka tutkijan mielestä altistavat kohteen merkittävälle riskille, eivät ole kelvollisia.
- Positiivinen verenseulonta hepatiitti B -pinta-antigeenille (HbSAg), hepatiitti C -virukselle (HCV) tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) tai positiivinen virtsan seulonta alkoholin tai huumeiden väärinkäytön varalta (ellei lääkäri ole määrännyt).
- Potilaat, joilla on kliininen historia primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos, autoimmuunisairaus tai jotka käyttävät immunosuppressiivisia lääkkeitä, kuten kortikosteroideja, eivät ole tukikelpoisia.
- Lääketieteellisen tarkastelun ja fyysisen tutkimuksen tuloksena PI (tai lääketieteellisesti pätevä ehdokas) katsoo, että kohde ei sovellu tutkimukseen.
- Tunnettu herkkyys injektiovalmisteen aineosille.
- Aiempi haava, tatuointi tai infektio hoidetulla alueella.
- Aikaisempi invasiivinen hoito, kuten leikkaus tai ruiskeena annettava lääke RZL-012-injektioalueella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Kohortti 1 - Dercumin tauti
Nodulaarisen koko - halkaisija (cm) 2-2,9, 3-3,9, 4-8 RZL-012:n kokonaisannos (mg) 10 15 20 Annos per NOAEL 1/25, 1/18,75, 1/12,5
Injektioiden määrä: 2,3,4
|
Annostusohjelma on RZL-012:n yhden annoksen hoitoinjektio useisiin kohtiin
|
|
Active Comparator: Kohortti 2 - Lipödeema
RZL-012:n kokonaisannos (mg) 60 , 80 Annos per NOAEL: 1/4,6888, 1/3,125 Injektioiden lukumäärä: 12, 16
|
Annostusohjelma on RZL-012:n yhden annoksen hoitoinjektio useisiin kohtiin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Minkä tahansa asteen 3 tai suuremman tapahtuman sietämättömän sivuvaikutuksen ilmaantuvuus kohortissa
Aikaikkuna: 0-14 päivää
|
Kokeilu jatkuu niin kauan kuin vain yksi koehenkilö kokee sietämättömän sivuvaikutuksen kohortissa
|
0-14 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lipödeemapotilaille - Rasvan väheneminen polven yläpuolella pistoskohdan alueella
Aikaikkuna: 0-56 päivää
|
Arvioitu mittaamalla jalan ympärysmitta polven yläpuolella verrattuna perusviivaan.
|
0-56 päivää
|
|
Dercum-tautipotilaille - Paikallisen ihonalaisen rasvan väheneminen pistoskohdan alueella.
Aikaikkuna: 0-56 päivää
|
Arvioitu kyhmyjen koon pienenemisen ja/tai n kyhmyjen lukumäärän perusteella ultraäänellä arvioituna verrattuna lähtötasoon
|
0-56 päivää
|
|
Pidentynyt rasvaa vähentävän vaikutuksen kesto
Aikaikkuna: 0-56 päivää
|
Arvioitu jalan ympärysmittauksella, jota seurataan 56 päivän ajan
|
0-56 päivää
|
|
Kudosmuutosten selvittäminen
Aikaikkuna: 0-56 päivää
|
Injektiokohdan nodulaarisen laadun perusteella arvioitu ultraäänellä ja verrattuna lähtötilanteeseen
|
0-56 päivää
|
|
Paikallisen kivun paraneminen
Aikaikkuna: 0-56 päivää
|
Arvioitu vertailevalla kipuasteikolla ja verrattu lähtötasoon.
Vertailevat kipuasteikon alueet ovat: 1-3 Lievä kipu, 4-6 Keskivaikea kipu, 7-10 Kova kipu.
Korkeammat arvot edustavat huonointa tulosta.
|
0-56 päivää
|
|
Kivun paraneminen
Aikaikkuna: 0-56 päivää
|
Arvioitu analgeettien käytön vähentämisen perusteella ja verrattuna lähtötasoon.
|
0-56 päivää
|
|
Fyysisen toiminnan paraneminen lipedeemapotilailla
Aikaikkuna: 0-56 päivää
|
Arvioitu alaraajojen toiminnallisella asteikolla (LEFS).
LEFS:ää käytetään arvioimaan, onko potilaalla vaikeuksia fyysisessä toiminnassa.
Jokaisen fyysisen toiminnan harjoituksen osalta vaihteluväli on 1-4, kun korkeampia arvoja pidetään huonompana tuloksena.
Ala-asteikot yhdistetään kokonaispistemäärän laskemiseksi.
Fyysisen toiminnan prosenttiosuus lasketaan jakamalla kokonaispistemäärä 80:llä.
|
0-56 päivää
|
|
Lipedeemapotilaat - Paikallisen ihonalaisen rasvan väheneminen pistoskohdan alueella
Aikaikkuna: 0-56 päivää
|
Arvioitu ultraäänikuvilla, joita seurataan 56 päivän ajan
|
0-56 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Karen Herbst, MD, University of Arizona
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 28. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 2. toukokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 2. toukokuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. helmikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 8. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 10. huhtikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 8. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RZL-012-FD-P2aUS-001.70
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .