Evaluering av sikkerhet og effekt av RZL-012 for behandling av lipødem eller av Nodular Dercums sykdom
15. januar 2024 oppdatert av: Raziel Therapeutics Ltd.
En åpen etikett, fase 2a klinisk studie for evaluering av sikkerhet og effekt av RZL-012 for behandling av kvinner med lipødem som involverer betydelig fett over kneet eller av kvinner og menn med nodulær dercums sykdom
Lipødem og Dercums sykdom er kjent som sjeldne fettsykdommer; de er smertefulle, progressive lidelser som resulterer i unormale ansamlinger av fett i form av lipomer, overflødig lymfevæske og mange andre symptomer.
Denne studien tar sikte på å studere RZL-012, en ny forbindelse, i behandling av lipødem og Dercums sykdom ved å utløse lipolyse på utvalgte steder og redusere fett, noe som gir smertelindring og forbedring av livskvalitet.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
En stor mengde publisert informasjon beviser at for noen mennesker er fedme ikke et resultat av overdreven matforbruk, dårlige matvalg og manglende trening. Problemer med mitokondrier, utett lymfesystem og andre mutasjoner kan drive og opprettholde fettvekst som ikke kan tapes gjennom tradisjonell kosthold og trening. Lipødem og Dercums sykdom er kjent som sjeldne fettsykdommer. Dette er smertefulle og progressive lidelser som resulterer i unormale ansamlinger av fett i form av lipomer, overflødig lymfevæske og mange andre symptomer.
RZL-012 er et nytt molekyl som muliggjør de-novo generering av termogent vev på gunstige anatomiske steder. Som et resultat vil det ekstra akkumulerte fettet omdannes til varme og indusere lipolyse. Dette er en åpen klinisk fase 2a-studie for evaluering av sikkerhet, effekt og lipolyse-induksjon av RZL-012 hos kvinner med lipødem som involverer betydelig fett over kneet eller kvinner og menn med nodulær Dercums sykdom.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
12
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
- University of Arizona Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
20 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Postmenopausale (minst 2 år) kvinner ikke eldre enn 65 år, med lipødem som involverer betydelig fett over kneet eller nodulær Dercums sykdom hos slike kvinner og hos menn 20 - 65 år med nodulær Dercums sykdom.
- Personer med stabil vekt de siste 3 månedene etter sykehistorie.
- For personer med Dercums sykdom - minst 2 knuter som skal injiseres med minst 2 cm diameter hver, bestemt ved ultralyd
- For personer med lipødem - Betydelig subkutant fett over kneet, bestemt av en omkrets på 50 cm
- Generelt ansett som frisk i henhold til sykehistorie, fysisk undersøkelse, EKG og laboratorievurdering med spesiell vekt på metabolske parametere (fastende glukosekonsentrasjon < 100 mg, normalt blodtrykk).
- Forsøkspersonene må være i stand til å overholde besøksplanen og protokollkravene og være tilgjengelige for å fullføre studien.
- Forsøkspersonene må signere et informert samtykke som indikerer at de er klar over undersøkelsens natur.
Ekskluderingskriterier:
- Kan ikke tolerere subkutan injeksjon.
- Personer med ukontrollerte hjerte-, lever-, nyre- eller nevrologiske/psykiatriske lidelser, som etter etterforskerens oppfatning setter personen i betydelig risiko, er ikke kvalifisert.
- Positiv blodscreening for hepatitt B-overflateantigen (HbSAg), hepatitt C-virus (HCV) eller humant immunsviktvirus (HIV), eller positiv urinscreening for alkohol eller misbruk av rusmidler (med mindre det er foreskrevet av en lege).
- Personer med en klinisk historie med primær eller sekundær immunsvikt, autoimmun sykdom eller personer som tar immunsuppressive legemidler som kortikosteroider er ikke kvalifisert.
- Som et resultat av medisinsk gjennomgang, fysisk undersøkelse, anser PI (eller medisinsk kvalifisert nominert) emnet som uegnet for studiet.
- Kjent følsomhet overfor komponenter i injeksjonsformuleringen.
- Tidligere sår, tatovering eller infeksjon i det behandlede området.
- Tidligere invasiv behandling som kirurgi eller injiserbart medikament på RZL-012 injisert område.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Kohort 1 - Dercums sykdom
Nodulær størrelse - diameter (cm) 2-2,9, 3-3,9, 4-8 Total dose av RZL-012(mg) 10 15 20 Dose per NOAEL 1/25, 1/18,75, 1/12,5.
Antall injeksjoner: 2,3,4
|
Doseringsregimet vil være en enkeltdosebehandlingsinjeksjon av RZL-012 på flere steder
|
|
Aktiv komparator: Kohort 2 - Lipødem
Total dose av RZL-012 (mg) 60 , 80 Dose per NOAEL: 1/4.6888, 1/3.125 Antall injeksjoner: 12, 16
|
Doseringsregimet vil være en enkeltdosebehandlingsinjeksjon av RZL-012 på flere steder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten av enhver grad 3 eller større hendelse utålelig bivirkning opplevd i en kohort
Tidsramme: 0-14 dager
|
Forsøket vil fortsette så lenge ikke mer enn ett forsøksperson opplever en utålelig bivirkning i en kohort
|
0-14 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For personer med lipødem - Reduksjonen av fett over kneet på injeksjonsstedet
Tidsramme: 0-56 dager
|
Evaluert ved måling av benomkrets over kneet sammenlignet med baseline.
|
0-56 dager
|
|
For personer med Dercums sykdom - Reduksjonen i lokalt subkutant fett på injeksjonsstedet.
Tidsramme: 0-56 dager
|
Evaluert av reduksjonen i nodules størrelse og/eller n antall noduler som vurdert ved ultralyd sammenlignet med baseline
|
0-56 dager
|
|
Forlenget varighet av fettreduksjonseffekten
Tidsramme: 0-56 dager
|
Vurdert ved benomkretsmåling som vil bli fulgt i 56 dager
|
0-56 dager
|
|
Oppklaring av vevsforandringer
Tidsramme: 0-56 dager
|
Vurdert ved nodulær kvalitet på injeksjonsstedet ved ultralyd og sammenlignet med baseline
|
0-56 dager
|
|
Forbedring av lokale smerter
Tidsramme: 0-56 dager
|
Vurdert ved Comparative Pain Scale og sammenlignet med baseline.
Sammenlignende smerteskalaområder er: 1-3 Mindre smerte, 4-6 Moderat smerte, 7-10 Alvorlig smerte.
Høyere verdier representerer det verste resultatet.
|
0-56 dager
|
|
Bedring i smerte
Tidsramme: 0-56 dager
|
Vurdert ved reduksjon i bruk av analgetika og sammenlignet med baseline.
|
0-56 dager
|
|
Forbedring av fysisk funksjon hos personer med lipødem
Tidsramme: 0-56 dager
|
Vurdert av The Lower Extremity Functional Scale (LEFS).
LEFS brukes til å vurdere om pasienten har vansker med sine fysiske funksjonsaktiviteter.
For hver fysisk funksjonsaktivitet er området 1-4 når høyere verdier anses som dårligere utfall.
Underskalaer kombineres for å beregne en total poengsum.
Prosentandelen av fysisk funksjon beregnes ved å dele den totale poengsummen med 80.
|
0-56 dager
|
|
For personer med lipødem - Reduksjonen i lokalt subkutant fett på injeksjonsstedet
Tidsramme: 0-56 dager
|
Vurdert ved ultralydbilder som vil bli fulgt i 56 dager
|
0-56 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Karen Herbst, MD, University of Arizona
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. juni 2018
Primær fullføring (Faktiske)
2. mai 2019
Studiet fullført (Faktiske)
2. mai 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. februar 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. april 2018
Først lagt ut (Faktiske)
10. april 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. januar 2024
Sist bekreftet
1. april 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RZL-012-FD-P2aUS-001.70
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .