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Valutazione della sicurezza e dell'efficacia di RZL-012 per il trattamento del lipedema o della malattia di Dercum nodulare

15 gennaio 2024 aggiornato da: Raziel Therapeutics Ltd.

Uno studio clinico di fase 2a in aperto per la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di RZL-012 per il trattamento di donne con lipedema che coinvolge grasso sostanziale sopra il ginocchio o di donne e uomini con malattia di Dercum nodulare

Il lipedema e la malattia di Dercum sono noti come disturbi adiposi rari; sono disturbi dolorosi e progressivi che provocano accumuli anomali di grasso sotto forma di lipomi, eccesso di liquido linfatico e molti altri sintomi. Questo studio mira a studiare RZL-012, un nuovo composto, nel trattamento del lipedema e della malattia di Dercum innescando la lipolisi in siti selezionati e riducendo il grasso portando sollievo dal dolore e miglioramento della qualità della vita.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Una grande quantità di informazioni pubblicate dimostra che per alcune persone l'obesità non è il risultato di un consumo eccessivo di cibo, scelte alimentari sbagliate e mancanza di esercizio fisico. Problemi con mitocondri, perdite linfatiche e altre mutazioni possono guidare e mantenere la crescita del grasso che non può essere persa attraverso la dieta tradizionale e l'esercizio fisico. Il lipedema e la malattia di Dercum sono noti come disturbi adiposi rari. Si tratta di disturbi dolorosi e progressivi che provocano accumuli anomali di grasso sotto forma di lipomi, eccesso di liquido linfatico e molti altri sintomi.

RZL-012 è una nuova molecola che consente la generazione de-novo di tessuto termogenico in siti anatomici favorevoli. Di conseguenza, il grasso extra accumulato verrà trasformato in calore e indurrà la lipolisi. Si tratta di uno studio clinico di fase 2a in aperto per la valutazione della sicurezza, dell'efficacia e dell'induzione della lipolisi di RZL-012 in donne con lipedema che coinvolge un grasso sostanziale sopra il ginocchio o donne e uomini con malattia di Dercum nodulare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Donne in post-menopausa (da almeno 2 anni) di età non superiore a 65 anni, con lipedema che coinvolge grasso consistente sopra il ginocchio o malattia di Dercum nodulare in tali donne e negli uomini di età compresa tra 20 e 65 anni con malattia di Dercum nodulare.
  2. Soggetti con peso stabile negli ultimi 3 mesi per anamnesi.
  3. Per i soggetti con malattia di Dercum - almeno 2 noduli da iniettare di almeno 2 cm di diametro ciascuno, come determinato dall'ecografia
  4. Per i soggetti con lipedema - Grasso sottocutaneo significativo sopra il ginocchio determinato dalla circonferenza di 50 cm
  5. Generalmente considerato sano in base all'anamnesi, all'esame obiettivo, all'ECG e alla valutazione di laboratorio con particolare attenzione ai parametri metabolici (concentrazione di glucosio a digiuno < 100 mg, pressione arteriosa normale).
  6. I soggetti devono essere in grado di aderire al programma delle visite e ai requisiti del protocollo ed essere disponibili per completare lo studio.
  7. I soggetti devono firmare un consenso informato indicando che sono a conoscenza della natura sperimentale dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Incapace di tollerare l'iniezione sottocutanea.
  2. I soggetti con disturbi cardiaci, epatici, renali o neurologici/psichiatrici non controllati, che a giudizio dello sperimentatore, mettono il soggetto a rischio significativo, non sono ammissibili.
  3. Screening del sangue positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HbSAg), virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o screening delle urine positivo per alcol o droghe d'abuso (a meno che non sia prescritto da un medico).
  4. Non sono ammessi soggetti con una storia clinica di immunodeficienza primaria o secondaria, malattia autoimmune o soggetti che assumono farmaci immunosoppressori come i corticosteroidi.
  5. A seguito di revisione medica, esame fisico, il PI (o il candidato qualificato dal punto di vista medico) considera il soggetto non idoneo allo studio.
  6. Sensibilità nota ai componenti della formulazione iniettabile.
  7. Precedente ferita, tatuaggio o infezione nell'area trattata.
  8. Precedente trattamento invasivo come chirurgia o farmaco iniettabile nell'area iniettata di RZL-012.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Coorte 1 - Malattia di Dercum
Dimensione nodulare - diametro (cm) 2-2,9, 3-3,9, 4-8 Dose totale di RZL-012 (mg) 10 15 20 Dose per NOAEL 1/25, 1/18,75, 1/12,5 Numero di iniezioni: 2,3,4
Droga: RZL-012
Il regime di dosaggio sarà un'iniezione di trattamento a dose singola di RZL-012 in più siti
Comparatore attivo: Coorte 2 - Lipedema
Dose totale di RZL-012 (mg) 60, 80 Dose per NOAEL: 1/4,6888, 1/3,125 Numero di iniezioni: 12, 16
Droga: RZL-012
Il regime di dosaggio sarà un'iniezione di trattamento a dose singola di RZL-012 in più siti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza di qualsiasi effetto collaterale intollerabile di grado 3 o superiore sperimentato in una coorte
Lasso di tempo: 0-14 giorni
La sperimentazione proseguirà finché non più di un soggetto sperimenta un effetto collaterale intollerabile in una coorte
0-14 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per i soggetti con lipedema - La riduzione del grasso sopra il ginocchio nella regione del sito di iniezione
Lasso di tempo: 0-56 giorni
Valutato mediante misurazione della circonferenza della gamba sopra il ginocchio rispetto al basale.
0-56 giorni
Per i soggetti con malattia di Dercum - La riduzione del grasso sottocutaneo locale nella regione del sito di iniezione.
Lasso di tempo: 0-56 giorni
Valutato dalla riduzione delle dimensioni dei noduli e/o dal numero n di noduli valutati mediante ecografia rispetto al basale
0-56 giorni
Durata prolungata dell'effetto di riduzione del grasso
Lasso di tempo: 0-56 giorni
Valutato dalla misurazione della circonferenza della gamba che verrà seguita per 56 giorni
0-56 giorni
Spiegazione delle alterazioni tissutali
Lasso di tempo: 0-56 giorni
Valutato in base alla qualità nodulare nel sito di iniezione mediante ultrasuoni e rispetto al basale
0-56 giorni
Miglioramento del dolore locale
Lasso di tempo: 0-56 giorni
Valutato dalla Comparative Pain Scale e confrontato con il basale. Gli intervalli della scala comparativa del dolore sono: 1-3 Dolore minore, 4-6 Dolore moderato, 7-10 Dolore intenso. Valori più alti rappresentano il peggior risultato.
0-56 giorni
Miglioramento del dolore
Lasso di tempo: 0-56 giorni
Valutato in base alla riduzione dell'uso di analgesici e rispetto al basale.
0-56 giorni
Miglioramento della funzione fisica nei soggetti con lipedema
Lasso di tempo: 0-56 giorni
Valutato dalla scala funzionale degli arti inferiori (LEFS). LEFS viene utilizzato per valutare se il paziente ha difficoltà nelle sue attività di funzione fisica. Per ogni attività di funzione fisica l'intervallo è 1-4 quando i valori più alti sono considerati risultati peggiori. Le sottoscale vengono combinate per calcolare un punteggio totale. La percentuale della funzione fisica viene calcolata dividendo il punteggio totale per 80.
0-56 giorni
Per soggetti affetti da lipedema - La riduzione del grasso sottocutaneo locale nella regione del sito di iniezione
Lasso di tempo: 0-56 giorni
Valutato da immagini ecografiche che saranno seguite per 56 giorni
0-56 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Raziel Therapeutics Ltd.

Collaboratori

University of Arizona

Investigatori

  • Investigatore principale: Karen Herbst, MD, University of Arizona

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

2 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

2 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

10 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RZL-012-FD-P2aUS-001.70

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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