Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av säkerhet och effekt av RZL-012 för behandling av lipödem eller av Nodular Dercums sjukdom

15 januari 2024 uppdaterad av: Raziel Therapeutics Ltd.

En öppen etikett, fas 2a klinisk prövning för utvärdering av säkerhet och effekt av RZL-012 för behandling av kvinnor med lipödem som involverar betydande fett över knäet eller av kvinnor och män med nodulär dercums sjukdom

Lipödem och Dercums sjukdom är kända som sällsynta fettsjukdomar; de är smärtsamma, progressiva störningar som resulterar i onormala ansamlingar av fett i form av lipom, överskott av lymfvätska och många andra symtom. Denna studie syftar till att studera RZL-012, en ny förening, vid behandling av lipödem och Dercums sjukdom genom att utlösa lipolys på utvalda platser och minska fett, vilket ger smärtlindring och förbättrad livskvalitet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En stor mängd publicerad information bevisar att för vissa människor är fetma inte resultatet av överdriven matkonsumtion, dåliga matval och underlåtenhet att träna. Problem med mitokondrier, läckande lymfkörtlar och andra mutationer kan driva och upprätthålla fetttillväxt som inte går att förlora genom traditionell kost och träning. Lipödem och Dercums sjukdom är kända som sällsynta fettsjukdomar. Dessa är smärtsamma och progressiva störningar som resulterar i onormala ansamlingar av fett i form av lipom, överskott av lymfvätska och många andra symtom.

RZL-012 är en ny molekyl som möjliggör de-novo generering av termogen vävnad på gynnsamma anatomiska platser. Som ett resultat kommer det extra ackumulerade fettet att omvandlas till värme och inducera lipolys. Detta är en öppen klinisk prövning i fas 2a för utvärdering av säkerhet, effekt och lipolys-induktion av RZL-012 hos kvinnor med lipödem som involverar betydande fett över knät eller kvinnor och män med nodulär Dercums sjukdom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • University of Arizona Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

20 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Postmenopausala (minst 2 år) kvinnor som inte är äldre än 65 år, med lipödem som involverar betydande fett över knäet eller nodulär Dercums sjukdom hos sådana kvinnor och hos män 20 - 65 år med nodulär Dercums sjukdom.
  2. Patienter med stabil vikt under de senaste 3 månaderna enligt medicinsk historia.
  3. För patienter med Dercums sjukdom - minst 2 knölar som ska injiceras med minst 2 cm diameter vardera, enligt ultraljud
  4. För patienter med lipödem - Betydande subkutant fett ovanför knäet, bestämt av en omkrets på 50 cm
  5. Generellt sett frisk enligt sjukdomshistoria, fysisk undersökning, EKG och laboratorieutvärdering med särskild tonvikt på metabola parametrar (fasteglukoskoncentration < 100 mg, normalt blodtryck).
  6. Försökspersonerna måste kunna följa besöksschemat och protokollkraven och vara tillgängliga för att slutföra studien.
  7. Försökspersonerna måste underteckna ett informerat samtycke som anger att de är medvetna om studiens undersökningskaraktär.

Exklusions kriterier:

  1. Kan inte tolerera subkutan injektion.
  2. Försökspersoner med okontrollerade hjärt-, lever-, njur- eller neurologiska/psykiatriska störningar, som enligt utredarens åsikt utsätter försökspersonen för en betydande risk, är inte berättigade.
  3. Positiv blodscreening för Hepatit B-ytantigen (HbSAg), Hepatit C-virus (HCV) eller Humant immunbristvirus (HIV), eller positiv urinscreening för alkohol eller missbruk av droger (såvida det inte ordinerats av en läkare).
  4. Försökspersoner med en klinisk historia av primär eller sekundär immunbrist, autoimmun sjukdom eller personer som tar immunsuppressiva läkemedel såsom kortikosteroider är inte berättigade.
  5. Som ett resultat av medicinsk granskning, fysisk undersökning, anser PI (eller medicinskt kvalificerad kandidat) ämnet olämpligt för studien.
  6. Känd känslighet för komponenter i injektionsberedningen.
  7. Tidigare sår, tatuering eller infektion i det behandlade området.
  8. Tidigare invasiv behandling såsom kirurgi eller injicerbart läkemedel vid det injicerade området RZL-012.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Kohort 1 - Dercums sjukdom
Nodulär storlek - diameter (cm) 2-2,9, 3-3,9, 4-8 Total dos av RZL-012(mg) 10 15 20 Dos per NOAEL 1/25:e, 1/18,75:e, 1/12,5:e Antal injektioner: 2,3,4
Läkemedel: RZL-012
Doseringsregimen kommer att vara en endosbehandlingsinjektion av RZL-012 på flera ställen
Aktiv komparator: Kohort 2 - Lipödem
Total dos av RZL-012 (mg) 60 , 80 Dos per NOAEL: 1/4.6888, 1/3.125 Antal injektioner: 12, 16
Läkemedel: RZL-012
Doseringsregimen kommer att vara en endosbehandlingsinjektion av RZL-012 på flera ställen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomsten av alla händelser av grad 3 eller högre som är oacceptabla biverkningar som upplevs i en kohort
Tidsram: 0-14 dagar
Försöket kommer att fortsätta så länge som inte mer än en försöksperson upplever en oacceptabel biverkning i en kohort
0-14 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För patienter med lipödem - Minskningen av fett över knäet i injektionsstället
Tidsram: 0-56 dagar
Utvärderad genom mätning av benomkrets ovanför knäet jämfört med baslinjen.
0-56 dagar
För patienter med Dercums sjukdom - Minskningen av lokalt subkutant fett i injektionsstället.
Tidsram: 0-56 dagar
Utvärderad av minskningen av nodulistorlek och/eller n antal noduler bedömd med ultraljud jämfört med baseline
0-56 dagar
Förlängd varaktighet av fettreducerande effekt
Tidsram: 0-56 dagar
Bedöms genom benomkretsmått som kommer att följas i 56 dagar
0-56 dagar
Belysning av vävnadsförändringarna
Tidsram: 0-56 dagar
Bedömd av nodulär kvalitet på injektionsstället med ultraljud och jämfört med baseline
0-56 dagar
Förbättring av lokal smärta
Tidsram: 0-56 dagar
Bedöms av den jämförande smärtskalan och jämförs med baslinjen. Jämförande smärtskalaintervall är: 1-3 Mindre smärta, 4-6 Måttlig smärta, 7-10 Svår smärta. Högre värden representerar det sämsta resultatet.
0-56 dagar
Förbättring av smärta
Tidsram: 0-56 dagar
Bedöms genom minskning av användningen av analgetika och jämfört med baseline.
0-56 dagar
Förbättring av fysisk funktion hos patienter med lipödem
Tidsram: 0-56 dagar
Bedömd av The Lower Extremity Functional Scale (LEFS). LEFS används för att bedöma om patienten har svårigheter i sina fysiska funktionsaktiviteter. För varje fysisk funktionsaktivitet är intervallet 1-4 när högre värden anses vara sämre utfall. Underskalor kombineras för att beräkna ett totalpoäng. Procentandelen fysisk funktion beräknas genom att dividera den totala poängen med 80.
0-56 dagar
För patienter med lipödem - Minskningen av lokalt subkutant fett i injektionsstället
Tidsram: 0-56 dagar
Bedöms med ultraljudsbilder som kommer att följas i 56 dagar
0-56 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Raziel Therapeutics Ltd.

Samarbetspartners

University of Arizona

Utredare

  • Huvudutredare: Karen Herbst, MD, University of Arizona

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 juni 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

2 maj 2019

Avslutad studie (Faktisk)

2 maj 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2018

Första postat (Faktisk)

10 april 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2024

Senast verifierad

1 april 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RZL-012-FD-P2aUS-001.70

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på RZL-012

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera