Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti RZL-012 pro léčbu lipedému nebo nodulárního kožního onemocnění

15. ledna 2024 aktualizováno: Raziel Therapeutics Ltd.

Otevřená klinická studie fáze 2a pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti RZL-012 pro léčbu žen s lipedémem zahrnujícím podstatný tuk nad kolena nebo žen a mužů s onemocněním nodulárního podkoží

Lipedém a Dercumova choroba jsou známé jako vzácné adipózní poruchy; jsou to bolestivé, progresivní poruchy, které vedou k abnormálnímu hromadění tuku ve formě lipomů, nadměrné lymfatické tekutiny a mnoha dalších příznaků. Tato studie si klade za cíl studovat RZL-012, novou sloučeninu, při léčbě lipedému a Dercumovy choroby spuštěním lipolýzy na vybraných místech a snížením tuku, což přináší úlevu od bolesti a zlepšení kvality života.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Obrovské množství publikovaných informací dokazuje, že u některých lidí není obezita důsledkem nadměrné konzumace potravin, špatného výběru potravin a necvičení. Problémy s mitochondriemi, prosakujícími lymfatickými cévami a dalšími mutacemi mohou řídit a udržovat růst tuku, který nelze ztratit tradiční stravou a cvičením. Lipedém a Dercumova choroba jsou známé jako vzácné adipózní poruchy. Jedná se o bolestivé a progresivní poruchy, které vedou k abnormálnímu hromadění tuku ve formě lipomů, nadměrné lymfatické tekutiny a mnoha dalších příznaků.

RZL-012 je nová molekula, která umožňuje de-novo generování termogenní tkáně na příznivých anatomických místech. V důsledku toho se nahromaděný tuk přemění na teplo a vyvolá lipolýzu. Toto je otevřená klinická studie fáze 2a pro hodnocení bezpečnosti, účinnosti a indukce lipolýzy RZL-012 u žen s lipedémem zahrnujícím značný tuk nad kolenem nebo u žen a mužů s nodulární Dercumovou chorobou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • University of Arizona Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ženy po menopauze (nejméně 2 roky) ve věku do 65 let, s lipedémem zahrnujícím značný tuk nad kolenem nebo nodulární Dercumovou chorobou u těchto žen au mužů ve věku 20 - 65 let s nodulární Dercumovou chorobou.
  2. Subjekty se stabilní hmotností v posledních 3 měsících podle anamnézy.
  3. U subjektů s Dercumovou chorobou – injekcí mají být alespoň 2 uzliny o průměru alespoň 2 cm, každý podle ultrazvuku
  4. Pro subjekty s lipedémem - významný podkožní tuk nad kolenem, jak je určeno obvodem 50 cm
  5. Obecně považován za zdravého podle anamnézy, fyzikálního vyšetření, EKG a laboratorního vyšetření se zvláštním důrazem na metabolické parametry (koncentrace glukózy nalačno < 100 mg, normální krevní tlak).
  6. Subjekty musí být schopny dodržet plán návštěvy a požadavky protokolu a být k dispozici pro dokončení studie.
  7. Subjekty musí podepsat informovaný souhlas, který udává, že jsou si vědomi vyšetřovací povahy studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Nesnáší subkutánní injekci.
  2. Subjekty s nekontrolovanými srdečními, jaterními, ledvinovými nebo neurologickými/psychiatrickými poruchami, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt významnému riziku, nejsou způsobilí.
  3. Pozitivní krevní screening na povrchový antigen hepatitidy B (HbSAg), virus hepatitidy C (HCV) nebo virus lidské imunodeficience (HIV) nebo pozitivní vyšetření moči na alkohol nebo návykové látky (pokud není předepsáno lékařem).
  4. Subjekty s klinickou anamnézou primární nebo sekundární imunodeficience, autoimunitního onemocnění nebo subjekty užívající imunosupresivní léky, jako jsou kortikosteroidy, nejsou způsobilé.
  5. V důsledku lékařského přezkoumání, fyzického vyšetření, hlavní výzkumník (nebo lékařsky kvalifikovaný kandidát) považuje subjekt za nevhodný pro studii.
  6. Známá citlivost na složky injekční formulace.
  7. Předchozí rána, tetování nebo infekce v ošetřované oblasti.
  8. Předchozí invazivní léčba, jako je chirurgický zákrok nebo injekční lék v oblasti injekce RZL-012.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Kohorta 1 – Dercumova choroba
Velikost uzlíku - průměr (cm) 2-2,9, 3-3,9, 4-8 Celková dávka RZL-012(mg) 10 15 20 Dávka na NOAEL 1/25, 1/18,75, 1/12,5 Počet vstřiků: 2,3,4
Lék: RZL-012
Dávkovacím režimem bude jednorázová léčebná injekce RZL-012 na více místech
Aktivní komparátor: Kohorta 2 – Lipedém
Celková dávka RZL-012 (mg) 60 , 80 Dávka na NOAEL: 1/4,6888, 1/3,125 Počet injekcí: 12, 16
Lék: RZL-012
Dávkovacím režimem bude jednorázová léčebná injekce RZL-012 na více místech

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt jakékoli události stupně 3 nebo vyššího netolerovatelného vedlejšího účinku zaznamenaného v kohortě
Časové okno: 0-14 dní
Zkouška bude probíhat tak dlouho, dokud nebude mít více než jeden subjekt v kohortě nesnesitelný vedlejší účinek
0-14 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro subjekty s lipedémem - Redukce tuku nad kolenem v oblasti místa vpichu
Časové okno: 0-56 dní
Hodnoceno měřením obvodu nohy nad kolenem ve srovnání s výchozí hodnotou.
0-56 dní
Pro subjekty s Dercumovou chorobou - Snížení místního podkožního tuku v oblasti místa vpichu.
Časové okno: 0-56 dní
Hodnoceno snížením velikosti uzlů a/nebo n počtu uzlů hodnoceným ultrazvukem ve srovnání s výchozí hodnotou
0-56 dní
Prodloužené trvání účinku redukce tuku
Časové okno: 0-56 dní
Hodnoceno měřením obvodu nohy, které bude sledováno po dobu 56 dnů
0-56 dní
Vyjasnění tkáňových změn
Časové okno: 0-56 dní
Hodnoceno podle kvality uzlin v místě vpichu pomocí ultrazvuku a porovnáno s výchozí hodnotou
0-56 dní
Zlepšení lokální bolesti
Časové okno: 0-56 dní
Posouzeno pomocí srovnávací škály bolesti a porovnáno s výchozí hodnotou. Rozsahy komparativní škály bolesti jsou: 1-3 Slabá bolest, 4-6 Střední bolest, 7-10 Silná bolest. Vyšší hodnoty představují nejhorší výsledek.
0-56 dní
Zlepšení bolesti
Časové okno: 0-56 dní
Hodnoceno snížením užívání analgetik a ve srovnání s výchozí hodnotou.
0-56 dní
Zlepšení fyzických funkcí u jedinců s lipedémem
Časové okno: 0-56 dní
Hodnotí se funkční škálou dolních končetin (LEFS). LEFS se používá k posouzení, zda má pacient potíže ve svých fyzických činnostech. Pro každou pohybovou aktivitu je rozmezí 1-4, kdy vyšší hodnoty jsou považovány za horší výsledek. Dílčí stupnice se kombinují, aby se vypočítalo celkové skóre. Procento fyzické funkce se vypočítá vydělením celkového skóre 80.
0-56 dní
Pro subjekty s lipedémem - Snížení místního podkožního tuku v oblasti místa vpichu
Časové okno: 0-56 dní
Hodnoceno ultrazvukovými snímky, které budou sledovány po dobu 56 dnů
0-56 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Raziel Therapeutics Ltd.

Spolupracovníci

University of Arizona

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Karen Herbst, MD, University of Arizona

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

2. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

2. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

10. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RZL-012-FD-P2aUS-001.70

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RZL-012

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit