Evaluatie van veiligheid en werkzaamheid van RZL-012 voor de behandeling van lipoedeem of de ziekte van nodulair dercum
15 januari 2024 bijgewerkt door: Raziel Therapeutics Ltd.
Een open-label, fase 2a klinisch onderzoek voor de evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van RZL-012 voor de behandeling van vrouwen met lipoedeem waarbij aanzienlijk vet boven de knie aanwezig is of van vrouwen en mannen met de ziekte van nodulair dercum
Lipoedeem en de ziekte van Dercum staan bekend als zeldzame vetaandoeningen; het zijn pijnlijke, progressieve aandoeningen die resulteren in abnormale vetophopingen in de vorm van lipomen, overtollig lymfevocht en vele andere symptomen.
Deze proef heeft tot doel RZL-012, een nieuwe verbinding, te bestuderen bij de behandeling van lipoedeem en de ziekte van Dercum door lipolyse op geselecteerde plaatsen op gang te brengen en vet te verminderen, wat pijnverlichting en verbetering van de kwaliteit van leven oplevert.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Een enorme hoeveelheid gepubliceerde informatie bewijst dat zwaarlijvigheid voor sommige mensen niet het gevolg is van overmatige voedselconsumptie, slechte voedselkeuzes en niet-oefeningen. Problemen met mitochondriën, lekkende lymfevaten en andere mutaties kunnen vetgroei stimuleren en in stand houden die niet verloren kan gaan door traditionele voeding en lichaamsbeweging. Lipoedeem en de ziekte van Dercum staan bekend als zeldzame vetaandoeningen. Dit zijn pijnlijke en progressieve aandoeningen die resulteren in abnormale ophopingen van vet in de vorm van lipomen, overtollig lymfevocht en vele andere symptomen.
RZL-012 is een nieuw molecuul dat de-novo generatie van thermogeen weefsel op gunstige anatomische plaatsen mogelijk maakt. Dientengevolge zal het extra opgehoopte vet worden omgezet in warmte en lipolyse veroorzaken. Dit is een open-label, fase 2a klinische studie voor de evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid en lipolyse-inductie van RZL-012 bij vrouwen met lipoedeem met veel vet boven de knie of vrouwen en mannen met de ziekte van nodulair dercum.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- University of Arizona Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
20 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Postmenopauzale (minstens 2 jaar) vrouwen van niet ouder dan 65 jaar, met lipoedeem met veel vet boven de knie of de ziekte van Dercum bij dergelijke vrouwen en bij mannen van 20 - 65 jaar met de ziekte van Dercum.
- Proefpersonen met een stabiel gewicht in de afgelopen 3 maanden volgens medische voorgeschiedenis.
- Voor personen met de ziekte van Dercum - ten minste 2 te injecteren knobbeltjes met elk een diameter van ten minste 2 cm, bepaald door middel van echografie
- Voor personen met lipoedeem - Aanzienlijk onderhuids vet boven de knie, bepaald door een omtrek van 50 cm
- Over het algemeen als gezond beschouwd volgens medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, ECG en laboratoriumevaluatie met speciale nadruk op metabole parameters (nuchtere glucoseconcentratie < 100 mg, normale bloeddruk).
- Proefpersonen moeten zich kunnen houden aan het bezoekschema en de protocolvereisten en beschikbaar zijn om het onderzoek te voltooien.
- Proefpersonen moeten een geïnformeerde toestemming ondertekenen waarmee ze aangeven dat ze op de hoogte zijn van het onderzoekskarakter van het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Kan subcutane injectie niet verdragen.
- Proefpersonen met ongecontroleerde hart-, lever-, nier- of neurologische/psychiatrische stoornissen, die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon een significant risico opleveren, komen niet in aanmerking.
- Positief bloedonderzoek voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbSAg), hepatitis C-virus (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV), of positief urineonderzoek voor alcohol- of drugsmisbruik (tenzij voorgeschreven door een arts).
- Proefpersonen met een klinische voorgeschiedenis van primaire of secundaire immunodeficiëntie, auto-immuunziekte of proefpersonen die immunosuppressiva zoals corticosteroïden gebruiken, komen niet in aanmerking.
- Als resultaat van een medische beoordeling, lichamelijk onderzoek, beschouwt de PI (of medisch gekwalificeerde genomineerde) de proefpersoon als ongeschikt voor het onderzoek.
- Bekende gevoeligheid voor componenten van de injectieformulering.
- Eerdere wond, tatoeage of infectie in het behandelde gebied.
- Voorafgaande invasieve behandeling zoals een operatie of injecteerbaar medicijn in het RZL-012-geïnjecteerde gebied.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Cohort 1 - De ziekte van Dercum
Nodulaire grootte - diameter (cm) 2-2,9, 3-3,9, 4-8 Totale dosis RZL-012 (mg) 10 15 20 Dosis per NOAEL 1/25e, 1/18,75e, 1/12,5e
Aantal injecties: 2,3,4
|
Het doseringsschema zal een behandelingsinjectie met een enkele dosis RZL-012 op meerdere plaatsen zijn
|
|
Actieve vergelijker: Cohort 2 - Lipoedeem
Totale dosis RZL-012 (mg) 60, 80 Dosis per NOAEL: 1/4,6888, 1/3,125 Aantal injecties: 12, 16
|
Het doseringsschema zal een behandelingsinjectie met een enkele dosis RZL-012 op meerdere plaatsen zijn
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De incidentie van een voorval van graad 3 of hoger, een ondraaglijke bijwerking die in een cohort wordt ervaren
Tijdsspanne: 0-14 dagen
|
De proef zal doorgaan zolang niet meer dan één proefpersoon in een cohort een ondraaglijke bijwerking ervaart
|
0-14 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Voor patiënten met lipoedeem - De vermindering van vet boven de knie in het gebied van de injectieplaats
Tijdsspanne: 0-56 dagen
|
Geëvalueerd door meting van de beenomtrek boven de knie in vergelijking met de basislijn.
|
0-56 dagen
|
|
Voor proefpersonen met de ziekte van Dercum - De vermindering van lokaal onderhuids vet in het gebied van de injectieplaats.
Tijdsspanne: 0-56 dagen
|
Geëvalueerd aan de hand van de vermindering van de grootte van de knobbeltjes en/of n aantal knobbeltjes zoals beoordeeld door middel van echografie in vergelijking met de uitgangswaarde
|
0-56 dagen
|
|
Verlengde duur van het vetreductie-effect
Tijdsspanne: 0-56 dagen
|
Beoordeeld door meting van de beenomtrek die gedurende 56 dagen wordt gevolgd
|
0-56 dagen
|
|
Opheldering van de weefselveranderingen
Tijdsspanne: 0-56 dagen
|
Beoordeeld op nodulaire kwaliteit op de injectieplaats door middel van echografie en vergeleken met baseline
|
0-56 dagen
|
|
Verbetering van lokale pijn
Tijdsspanne: 0-56 dagen
|
Beoordeeld door de Comparative Pain Scale en vergeleken met baseline.
Vergelijkende pijnschaalbereiken zijn: 1-3 Lichte pijn, 4-6 Matige pijn, 7-10 Ernstige pijn.
Hogere waarden vertegenwoordigen het slechtste resultaat.
|
0-56 dagen
|
|
Verbetering van de pijn
Tijdsspanne: 0-56 dagen
|
Beoordeeld door vermindering van het gebruik van analgetica en vergeleken met baseline.
|
0-56 dagen
|
|
Verbetering van de fysieke functie bij patiënten met lipoedeem
Tijdsspanne: 0-56 dagen
|
Beoordeeld door de onderste extremiteit functionele schaal (LEFS).
LEFS wordt gebruikt om te beoordelen of de patiënt problemen heeft met zijn fysieke functieactiviteiten.
Voor elke fysieke functieactiviteit is het bereik 1-4 wanneer hogere waarden als slechter worden beschouwd.
Subschalen worden gecombineerd om een totaalscore te berekenen.
Het percentage fysiek functioneren wordt berekend door de totale score te delen door 80.
|
0-56 dagen
|
|
Voor patiënten met lipoedeem - De vermindering van lokaal onderhuids vet in het gebied van de injectieplaats
Tijdsspanne: 0-56 dagen
|
Beoordeeld door middel van echobeelden die 56 dagen gevolgd worden
|
0-56 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Karen Herbst, MD, University of Arizona
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 juni 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 mei 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 mei 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 februari 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 april 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 april 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RZL-012-FD-P2aUS-001.70
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .