Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerhed og effektivitet af RZL-012 til behandling af lipødem eller af Nodular Dercums sygdom

15. januar 2024 opdateret af: Raziel Therapeutics Ltd.

Et åbent mærke, fase 2a klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed og effektivitet af RZL-012 til behandling af kvinder med lipødem, der involverer væsentligt fedt over knæet eller af kvinder og mænd med nodulær dercums sygdom

Lipødem og Dercums sygdom er kendt som sjældne fedtforstyrrelser; de er smertefulde, fremadskridende lidelser, der resulterer i unormale ophobninger af fedt i form af lipomer, overskydende lymfevæske og mange andre symptomer. Dette forsøg har til formål at studere RZL-012, en ny forbindelse, til behandling af lipødem og Dercums sygdom ved at udløse lipolyse på udvalgte steder og reducere fedt, hvilket bringer smertelindring og forbedring af livskvaliteten.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En stor mængde offentliggjort information beviser, at for nogle mennesker er fedme ikke et resultat af overdrevent madforbrug, dårlige valg af mad og manglende motion. Problemer med mitokondrier, utætte lymfeceller og andre mutationer kan drive og vedligeholde fedtvækst, som ikke kan tabes gennem traditionel kost og motion. Lipødem og Dercums sygdom er kendt som sjældne fedtforstyrrelser. Disse er smertefulde og fremadskridende lidelser, der resulterer i unormale ophobninger af fedt i form af lipomer, overskydende lymfevæske og mange andre symptomer.

RZL-012 er et nyt molekyle, der muliggør de-novo generering af termogent væv på gunstige anatomiske steder. Som et resultat vil det ekstra akkumulerede fedt omdannes til varme og inducere lipolyse. Dette er et åbent klinisk fase 2a-studie til evaluering af sikkerhed, effektivitet og lipolyse-induktion af RZL-012 hos kvinder med lipødem, der involverer betydeligt fedt over knæet eller kvinder og mænd med nodulær Dercums sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Postmenopausale (mindst 2 år) kvinder, der ikke er mere end 65 år gamle, med lipødem, der involverer betydeligt fedt over knæet eller nodulær Dercums sygdom hos sådanne kvinder og hos mænd 20 - 65 år med nodulær Dercums sygdom.
  2. Personer med stabil vægt inden for de sidste 3 måneder efter sygehistorie.
  3. For personer med Dercums sygdom - mindst 2 knuder, der skal injiceres med en diameter på mindst 2 cm hver, som bestemt ved ultralyd
  4. For personer med lipødem - Betydeligt subkutant fedt over knæet som bestemt af en omkreds på 50 cm
  5. Anses generelt for rask i henhold til sygehistorie, fysisk undersøgelse, EKG og laboratorievurdering med særlig vægt på metaboliske parametre (fastende glukosekoncentration < 100 mg, normalt blodtryk).
  6. Forsøgspersoner skal være i stand til at overholde besøgsplanen og protokolkravene og være tilgængelige for at fuldføre undersøgelsen.
  7. Forsøgspersoner skal underskrive et informeret samtykke, der angiver, at de er opmærksomme på undersøgelsens karakter af undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ude af stand til at tolerere subkutan injektion.
  2. Forsøgspersoner med ukontrollerede hjerte-, lever-, nyre- eller neurologiske/psykiatriske lidelser, som efter investigatorens mening sætter forsøgspersonen i væsentlig risiko, er ikke kvalificerede.
  3. Positiv blodscreening for hepatitis B-overfladeantigen (HbSAg), hepatitis C-virus (HCV) eller human immundefektvirus (HIV) eller positiv urinscreening for alkohol eller misbrugsstoffer (medmindre det er ordineret af en læge).
  4. Personer med en klinisk historie med primær eller sekundær immundefekt, autoimmun sygdom eller forsøgspersoner, der tager immunsuppressive lægemidler såsom kortikosteroider, er ikke egnede.
  5. Som et resultat af lægeundersøgelse, fysisk undersøgelse, anser PI (eller medicinsk kvalificeret kandidat) emnet for uegnet til undersøgelsen.
  6. Kendt følsomhed over for komponenter i injektionsformuleringen.
  7. Tidligere sår, tatovering eller infektion i det behandlede område.
  8. Forudgående invasiv behandling såsom kirurgi eller injicerbart lægemiddel på det RZL-012-injicerede område.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Kohorte 1 - Dercums sygdom
Nodulær størrelse - diameter (cm) 2-2,9, 3-3,9, 4-8 Samlet dosis af RZL-012(mg) 10 15 20 Dosis pr. NOAEL 1/25, 1/18,75, 1/12,5. Antal injektioner: 2,3,4
Medicin: RZL-012
Doseringsregimet vil være en enkelt dosis behandlingsinjektion af RZL-012 på flere steder
Aktiv komparator: Kohorte 2 - Lipødem
Samlet dosis af RZL-012 (mg) 60 , 80 Dosis pr. NOAEL: 1/4.6888, 1/3.125 Antal injektioner: 12, 16
Medicin: RZL-012
Doseringsregimet vil være en enkelt dosis behandlingsinjektion af RZL-012 på flere steder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ​​enhver grad 3 eller større hændelse uacceptabel bivirkning oplevet i en kohorte
Tidsramme: 0-14 dage
Forsøg vil fortsætte, så længe ikke mere end én forsøgsperson oplever en utålelig bivirkning i en kohorte
0-14 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For personer med lipødem - Reduktionen af ​​fedt over knæet i injektionsstedet
Tidsramme: 0-56 dage
Evalueret ved måling af benomkreds over knæet sammenlignet med baseline.
0-56 dage
For personer med Dercums sygdom - Reduktionen af ​​lokalt subkutant fedt på injektionsstedet.
Tidsramme: 0-56 dage
Evalueret ved reduktionen i nodules størrelse og/eller n antal noduler som vurderet ved ultralyd sammenlignet med baseline
0-56 dage
Forlænget varighed af fedtreducerende effekt
Tidsramme: 0-56 dage
Vurderet ved benomkredsmåling, der vil blive fulgt i 56 dage
0-56 dage
Opklaring af vævsforandringer
Tidsramme: 0-56 dage
Vurderet ved nodulær kvalitet på injektionsstedet ved ultralyd og sammenlignet med baseline
0-56 dage
Forbedring af lokale smerter
Tidsramme: 0-56 dage
Vurderet ved den sammenlignende smerteskala og sammenlignet med baseline. Sammenlignende smerteskalaområder er: 1-3 mindre smerter, 4-6 moderate smerter, 7-10 svære smerter. Højere værdier repræsenterer det værste resultat.
0-56 dage
Bedring af smerte
Tidsramme: 0-56 dage
Vurderet ved reduktion i brugen af ​​analgetika og sammenlignet med baseline.
0-56 dage
Forbedring af fysisk funktion hos personer med lipødem
Tidsramme: 0-56 dage
Vurderet af The Lower Extremity Functional Scale (LEFS). LEFS bruges til at vurdere, om patienten har vanskeligheder i deres fysiske funktionsaktiviteter. For hver fysisk funktionsaktivitet er intervallet 1-4, når højere værdier anses for at være et dårligere resultat. Underskalaer kombineres for at beregne en samlet score. Procentdelen af ​​fysisk funktion beregnes ved at dividere den samlede score med 80.
0-56 dage
For personer med lipødem - Reduktionen af ​​lokalt subkutant fedt i injektionsstedet
Tidsramme: 0-56 dage
Vurderet ved ultralydsbilleder, der vil blive fulgt i 56 dage
0-56 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Raziel Therapeutics Ltd.

Samarbejdspartnere

University of Arizona

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Karen Herbst, MD, University of Arizona

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

2. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2018

Først opslået (Faktiske)

10. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2024

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RZL-012-FD-P2aUS-001.70

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dercum sygdom

Kliniske forsøg med RZL-012

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner