Evaluación de la Seguridad y Eficacia de RZL-012 para el Tratamiento del Lipedema o de la Enfermedad de Dercum Nodular
15 de enero de 2024 actualizado por: Raziel Therapeutics Ltd.
Un ensayo clínico de etiqueta abierta, fase 2a para la evaluación de la seguridad y eficacia de RZL-012 para el tratamiento de mujeres con lipedema que involucra grasa sustancial por encima de la rodilla o de mujeres y hombres con enfermedad de dercum nodular
El lipedema y la enfermedad de Dercum se conocen como Trastornos Adiposos Raros; son trastornos dolorosos y progresivos que resultan en acumulaciones anormales de grasa en forma de lipomas, exceso de líquido linfático y muchos otros síntomas.
Este ensayo tiene como objetivo estudiar RZL-012, un compuesto novedoso, en el tratamiento del lipedema y la enfermedad de Dercum al desencadenar la lipólisis en sitios seleccionados y reducir la grasa, lo que alivia el dolor y mejora la calidad de vida.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Una gran cantidad de información publicada demuestra que, para algunas personas, la obesidad no es el resultado de un consumo excesivo de alimentos, malas elecciones de alimentos y falta de ejercicio. Los problemas con las mitocondrias, los vasos linfáticos con fugas y otras mutaciones pueden impulsar y mantener el crecimiento de grasa que no se puede perder con la dieta tradicional y el ejercicio. El lipedema y la enfermedad de Dercum se conocen como Trastornos Adiposos Raros. Estos son trastornos dolorosos y progresivos que resultan en acumulaciones anormales de grasa en forma de lipomas, exceso de líquido linfático y muchos otros síntomas.
RZL-012 es una molécula novedosa que permite la generación de novo de tejido termogénico en sitios anatómicos favorables. Como resultado, la grasa extra acumulada se convertirá en calor e inducirá la lipólisis. Este es un ensayo clínico de fase 2a de etiqueta abierta para la evaluación de la seguridad, la eficacia y la inducción de lipólisis de RZL-012 en mujeres con lipedema que involucra grasa sustancial por encima de la rodilla o mujeres y hombres con enfermedad de Dercum nodular.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- University of Arizona Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
20 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mujeres posmenopáusicas (al menos 2 años) no mayores de 65 años, con lipedema que involucre grasa sustancial por encima de la rodilla o enfermedad de Dercum nodular en dichas mujeres y en hombres de 20 a 65 años con enfermedad de Dercum nodular.
- Sujetos con peso estable en los últimos 3 meses por antecedentes médicos.
- Para sujetos con enfermedad de Dercum: se inyectarán al menos 2 nódulos de al menos 2 cm de diámetro cada uno, según lo determinado por ultrasonido
- Para sujetos con lipedema: grasa subcutánea significativa por encima de la rodilla determinada por una circunferencia de 50 cm
- Generalmente se considera saludable de acuerdo a la historia clínica, examen físico, ECG y evaluación de laboratorio con especial énfasis en los parámetros metabólicos (concentración de glucosa en ayunas < 100 mg, presión arterial normal).
- Los sujetos deben poder cumplir con el programa de visitas y los requisitos del protocolo y estar disponibles para completar el estudio.
- Los sujetos deben firmar un consentimiento informado indicando que son conscientes de la naturaleza de investigación del estudio.
Criterio de exclusión:
- Incapaz de tolerar la inyección subcutánea.
- Los sujetos con trastornos cardíacos, hepáticos, renales o neurológicos/psiquiátricos no controlados que, en opinión del investigador, pongan al sujeto en riesgo significativo, no son elegibles.
- Examen de sangre positivo para antígeno de superficie de hepatitis B (HbSAg), virus de hepatitis C (VHC) o virus de inmunodeficiencia humana (VIH), o examen de orina positivo para alcohol o drogas de abuso (a menos que lo prescriba un médico).
- Los sujetos con antecedentes clínicos de inmunodeficiencia primaria o secundaria, enfermedad autoinmune o sujetos que toman medicamentos inmunosupresores como los corticosteroides no son elegibles.
- Como resultado de la revisión médica, examen físico, el PI (o nominado médicamente calificado) considera que el sujeto no es apto para el estudio.
- Sensibilidad conocida a los componentes de la formulación inyectable.
- Herida, tatuaje o infección previa en la zona tratada.
- Tratamiento invasivo previo como cirugía o medicamento inyectable en el área inyectada de RZL-012.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Cohorte 1: enfermedad de Dercum
Tamaño nodular - diámetro (cm) 2-2,9, 3-3,9, 4-8 Dosis total de RZL-012 (mg) 10 15 20 Dosis por NOAEL 1/25, 1/18,75, 1/12,5
Número de inyecciones: 2,3,4
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El régimen de dosificación será una inyección de tratamiento de dosis única de RZL-012 en múltiples sitios.
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Comparador activo: Cohorte 2 - Lipedema
Dosis total de RZL-012 (mg) 60, 80 Dosis según NOAEL: 1/4.6888, 1/3.125 Número de inyecciones: 12, 16
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El régimen de dosificación será una inyección de tratamiento de dosis única de RZL-012 en múltiples sitios.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La incidencia de cualquier efecto secundario intolerable de grado 3 o mayor experimentado en una cohorte
Periodo de tiempo: 0-14 días
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El ensayo continuará siempre que no más de un sujeto experimente un efecto secundario intolerable en una cohorte.
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0-14 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Para sujetos con lipedema: la reducción de la grasa por encima de la rodilla en la región del lugar de la inyección
Periodo de tiempo: 0-56 días
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Evaluado por la medición de la circunferencia de la pierna por encima de la rodilla en comparación con la línea de base.
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0-56 días
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Para sujetos con enfermedad de Dercum - La reducción de la grasa subcutánea local en la región del sitio de inyección.
Periodo de tiempo: 0-56 días
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Evaluado por la reducción en el tamaño de los nódulos y/o n número de nódulos evaluados por ultrasonido en comparación con la línea de base
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0-56 días
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Duración extendida del efecto de reducción de grasa.
Periodo de tiempo: 0-56 días
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Evaluado por la medición de la circunferencia de la pierna que se seguirá durante 56 días
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0-56 días
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Elucidación de los cambios tisulares.
Periodo de tiempo: 0-56 días
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Evaluado por la calidad nodular en el sitio de la inyección por ultrasonido y comparado con la línea de base
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0-56 días
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Mejoría en el dolor local
Periodo de tiempo: 0-56 días
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Evaluado por la Escala Comparativa del Dolor y comparado con la línea de base.
Los rangos de la escala comparativa del dolor son: 1-3 Dolor leve, 4-6 Dolor moderado, 7-10 Dolor intenso.
Los valores más altos representan el peor resultado.
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0-56 días
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Mejora en el dolor
Periodo de tiempo: 0-56 días
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Evaluado por la reducción en el uso de analgésicos y comparado con la línea de base.
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0-56 días
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Mejora de la función física en sujetos con lipedema
Periodo de tiempo: 0-56 días
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Evaluado por la Escala Funcional de las Extremidades Inferiores (LEFS).
LEFS se utiliza para evaluar si el paciente tiene dificultades en sus actividades de función física.
Para cada actividad de función física, el rango es de 1 a 4 cuando los valores más altos se consideran peores resultados.
Las subescalas se combinan para calcular una puntuación total.
El porcentaje de función física se calcula dividiendo la puntuación total por 80.
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0-56 días
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Para sujetos con lipedema: la reducción de la grasa subcutánea local en la región del lugar de la inyección
Periodo de tiempo: 0-56 días
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Evaluado por imágenes de ultrasonido que serán seguidas durante 56 días.
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0-56 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Karen Herbst, MD, University of Arizona
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de junio de 2018
Finalización primaria (Actual)
2 de mayo de 2019
Finalización del estudio (Actual)
2 de mayo de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de febrero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
10 de abril de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de enero de 2024
Última verificación
1 de abril de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RZL-012-FD-P2aUS-001.70
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .