Ocena bezpieczeństwa i skuteczności RZL-012 w leczeniu obrzęku lipidowego lub choroby guzkowej skóry właściwej
15 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Raziel Therapeutics Ltd.
Otwarte badanie kliniczne fazy 2a oceniające bezpieczeństwo i skuteczność RZL-012 w leczeniu kobiet z obrzękiem lipidowym obejmującym znaczną ilość tkanki tłuszczowej powyżej kolana lub kobiet i mężczyzn z chorobą guzkowatą skóry właściwej
Lipedemia i choroba Dercuma są znane jako rzadkie zaburzenia tkanki tłuszczowej; są to bolesne, postępujące zaburzenia, które skutkują nieprawidłowym gromadzeniem się tłuszczu w postaci tłuszczaków, nadmiaru płynu limfatycznego i wielu innych objawów.
To badanie ma na celu zbadanie RZL-012, nowego związku, w leczeniu obrzęku tłuszczowego i choroby Dercuma poprzez wyzwalanie lipolizy w wybranych miejscach i redukcję tkanki tłuszczowej, przynosząc ulgę w bólu i poprawę jakości życia.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Ogromna ilość opublikowanych informacji dowodzi, że dla niektórych osób otyłość nie jest wynikiem nadmiernego spożycia żywności, złych wyborów żywieniowych i braku ruchu. Problemy z mitochondriami, nieszczelnymi naczyniami limfatycznymi i innymi mutacjami mogą napędzać i utrzymywać wzrost tkanki tłuszczowej, której nie można utracić poprzez tradycyjną dietę i ćwiczenia. Obrzęk lipidowy i choroba Dercuma są znane jako rzadkie zaburzenia tkanki tłuszczowej. Są to bolesne i postępujące zaburzenia, które skutkują nieprawidłowym gromadzeniem się tłuszczu w postaci tłuszczaków, nadmiaru płynu limfatycznego i wielu innych objawów.
RZL-012 to nowa cząsteczka, która umożliwia generowanie tkanki termogenicznej de novo w korzystnych miejscach anatomicznych. W rezultacie dodatkowy nagromadzony tłuszcz zostanie przekształcony w ciepło i wywoła lipolizę. Jest to otwarte badanie kliniczne fazy 2a mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i indukcji lipolizy RZL-012 u kobiet z obrzękiem lipidowym obejmującym znaczną ilość tkanki tłuszczowej powyżej kolana lub kobiet i mężczyzn z guzkową chorobą Dercuma.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
- University of Arizona Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
20 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kobiety po menopauzie (co najmniej 2 lata) w wieku nie starszym niż 65 lat, z obrzękiem lipidowym obejmującym znaczną ilość tkanki tłuszczowej powyżej kolana lub guzkowatą chorobą Dercuma u takich kobiet oraz u mężczyzn w wieku 20 - 65 lat z guzkową chorobą Dercuma.
- Pacjenci ze stabilną wagą w ciągu ostatnich 3 miesięcy według historii medycznej.
- Dla osób z chorobą Dercuma - co najmniej 2 guzki do wstrzyknięcia, każdy o średnicy co najmniej 2 cm, określonej w badaniu ultrasonograficznym
- W przypadku pacjentów z obrzękiem lipidowym - Znaczna ilość podskórnej tkanki tłuszczowej powyżej kolana określona na podstawie obwodu 50 cm
- Ogólnie uważany za zdrowego na podstawie wywiadu, badania przedmiotowego, EKG i oceny laboratoryjnej ze szczególnym uwzględnieniem parametrów metabolicznych (stężenie glukozy na czczo < 100 mg, prawidłowe ciśnienie krwi).
- Pacjenci muszą być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt i wymagań protokołu oraz być dostępni do ukończenia badania.
- Uczestnicy muszą podpisać świadomą zgodę wskazującą, że są świadomi eksperymentalnego charakteru badania.
Kryteria wyłączenia:
- Nie toleruje wstrzyknięcia podskórnego.
- Pacjenci z niekontrolowanymi zaburzeniami serca, wątroby, nerek lub neurologicznymi/psychiatrycznymi, które w opinii badacza narażają uczestnika na znaczne ryzyko, nie kwalifikują się.
- Pozytywny wynik badania krwi na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbSAg), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub dodatni wynik badania moczu na obecność alkoholu lub narkotyków (chyba że przepisał je lekarz).
- Osoby z kliniczną historią pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności, chorobą autoimmunologiczną lub osoby przyjmujące leki immunosupresyjne, takie jak kortykosteroidy, nie kwalifikują się.
- W wyniku przeglądu lekarskiego, badania fizykalnego, PI (lub medycznie wykwalifikowana osoba nominowana) uznaje badanego za niezdolnego do badania.
- Znana wrażliwość na składniki preparatu do wstrzykiwań.
- Wcześniejsza rana, tatuaż lub infekcja w leczonym obszarze.
- Wcześniejsze leczenie inwazyjne, takie jak zabieg chirurgiczny lub wstrzykiwanie leku w miejsce wstrzyknięcia RZL-012.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Kohorta 1 – Choroba Dercuma
Rozmiar guzka - średnica (cm) 2-2,9, 3-3,9, 4-8 Całkowita dawka RZL-012 (mg) 10 15 20 Dawka na NOAEL 1/25, 1/18,75, 1/12,5
Liczba zastrzyków: 2,3,4
|
Schemat dawkowania będzie polegał na wstrzyknięciu pojedynczej dawki leczniczej RZL-012 w wiele miejsc
|
|
Aktywny komparator: Kohorta 2 – Obrzęk lipidowy
Całkowita dawka RZL-012 (mg) 60, 80 Dawka na NOAEL: 1/4,6888, 1/3,125 Liczba iniekcji: 12, 16
|
Schemat dawkowania będzie polegał na wstrzyknięciu pojedynczej dawki leczniczej RZL-012 w wiele miejsc
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie jakiegokolwiek zdarzenia stopnia 3. lub większego, którego nie można tolerować, występującego w kohorcie
Ramy czasowe: 0-14 dni
|
Badanie będzie kontynuowane pod warunkiem, że nie więcej niż jeden uczestnik w kohorcie doświadczy niedopuszczalnego efektu ubocznego
|
0-14 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dla pacjentów z obrzękiem lipidowym - Redukcja tkanki tłuszczowej powyżej kolana w okolicy miejsca wstrzyknięcia
Ramy czasowe: 0-56 dni
|
Oceniane na podstawie pomiaru obwodu nogi powyżej kolana w porównaniu z linią wyjściową.
|
0-56 dni
|
|
Dla pacjentów z chorobą Dercuma - Redukcja miejscowej tkanki tłuszczowej podskórnej w okolicy miejsca wstrzyknięcia.
Ramy czasowe: 0-56 dni
|
Oceniane na podstawie zmniejszenia wielkości guzków i/lub liczby n guzków ocenianych za pomocą ultrasonografii w porównaniu z wartością wyjściową
|
0-56 dni
|
|
Wydłużony czas trwania efektu redukcji tkanki tłuszczowej
Ramy czasowe: 0-56 dni
|
Oceniane na podstawie pomiaru obwodu nogi, który będzie prowadzony przez 56 dni
|
0-56 dni
|
|
Wyjaśnienie zmian tkankowych
Ramy czasowe: 0-56 dni
|
Oceniono na podstawie jakości guzków w miejscu wstrzyknięcia za pomocą ultradźwięków i porównano z wartością wyjściową
|
0-56 dni
|
|
Poprawa miejscowego bólu
Ramy czasowe: 0-56 dni
|
Oceniane za pomocą porównawczej skali bólu i porównywane z wartością wyjściową.
Zakresy Porównawczej Skali Bólu to: 1-3 Mały ból, 4-6 Umiarkowany ból, 7-10 Silny ból.
Wyższe wartości oznaczają najgorszy wynik.
|
0-56 dni
|
|
Poprawa w bólu
Ramy czasowe: 0-56 dni
|
Oceniane na podstawie zmniejszenia zużycia środków przeciwbólowych i porównywane z wartościami wyjściowymi.
|
0-56 dni
|
|
Poprawa sprawności fizycznej u pacjentów z obrzękiem lipidowym
Ramy czasowe: 0-56 dni
|
Oceniane za pomocą Skali Funkcjonalności Kończyn Dolnych (LEFS).
LEFS służy do oceny, czy pacjent ma trudności w czynnościach fizycznych.
Dla każdej aktywności fizycznej zakres wynosi 1-4, gdzie wyższe wartości są uważane za gorszy wynik.
Podskale są łączone w celu obliczenia całkowitego wyniku.
Procent sprawności fizycznej oblicza się, dzieląc całkowity wynik przez 80.
|
0-56 dni
|
|
Dla pacjentów z obrzękiem lipidowym - Zmniejszenie miejscowej tkanki tłuszczowej podskórnej w okolicy miejsca wstrzyknięcia
Ramy czasowe: 0-56 dni
|
Oceniane na podstawie obrazów ultrasonograficznych, które będą obserwowane przez 56 dni
|
0-56 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Karen Herbst, MD, University of Arizona
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 czerwca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
2 maja 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
2 maja 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 lutego 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 kwietnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 kwietnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RZL-012-FD-P2aUS-001.70
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .