Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du RZL-012 pour le traitement du lipœdème ou de la maladie de Dercum nodulaire
15 janvier 2024 mis à jour par: Raziel Therapeutics Ltd.
Un essai clinique ouvert de phase 2a pour l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du RZL-012 pour le traitement des femmes atteintes de lipœdème impliquant une quantité importante de graisse au-dessus du genou ou des femmes et des hommes atteints de la maladie de Dercum nodulaire
Le lipœdème et la maladie de Dercum sont connus sous le nom de troubles adipeux rares ; ce sont des troubles douloureux et progressifs qui se traduisent par des accumulations anormales de graisse sous forme de lipomes, d'excès de liquide lymphatique et de nombreux autres symptômes.
Cet essai vise à étudier le RZL-012, un nouveau composé, dans le traitement du lipœdème et de la maladie de Dercum en déclenchant la lipolyse sur des sites sélectionnés et en réduisant la graisse apportant un soulagement de la douleur et une amélioration de la qualité de vie.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Une grande quantité d'informations publiées prouve que pour certaines personnes, l'obésité n'est pas le résultat d'une consommation alimentaire excessive, de mauvais choix alimentaires et d'un manque d'exercice . Des problèmes de mitochondries, de fuites lymphatiques et d'autres mutations peuvent entraîner et maintenir la croissance des graisses qui ne peuvent pas être perdues par le régime alimentaire et l'exercice traditionnels. Le lipœdème et la maladie de Dercum sont connus sous le nom de troubles adipeux rares. Ce sont des troubles douloureux et progressifs qui se traduisent par des accumulations anormales de graisse sous forme de lipomes, un excès de liquide lymphatique et de nombreux autres symptômes.
Le RZL-012 est une nouvelle molécule qui permet la génération de novo de tissu thermogénique sur des sites anatomiques favorables. En conséquence, la graisse supplémentaire accumulée sera transformée en chaleur et induira une lipolyse. Il s'agit d'un essai clinique ouvert de phase 2a pour l'évaluation de l'innocuité, de l'efficacité et de l'induction de la lipolyse du RZL-012 chez les femmes atteintes de lipœdème impliquant une quantité importante de graisse au-dessus du genou ou chez les femmes et les hommes atteints de la maladie nodulaire de Dercum.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
- University of Arizona Medical Center
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
20 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Femmes post-ménopausées (au moins 2 ans) âgées de moins de 65 ans, présentant un lipœdème impliquant une quantité importante de graisse au-dessus du genou ou une maladie de Dercum nodulaire chez ces femmes et chez les hommes de 20 à 65 ans atteints de la maladie de Dercum nodulaire.
- Sujets ayant un poids stable au cours des 3 derniers mois selon les antécédents médicaux.
- Pour les sujets atteints de la maladie de Dercum - au moins 2 nodules à injecter d'au moins 2 cm de diamètre chacun, tel que déterminé par échographie
- Pour les sujets atteints de lipœdème – Graisse sous-cutanée importante au-dessus du genou, déterminée par une circonférence de 50 cm
- Généralement considéré comme sain selon les antécédents médicaux, l'examen physique, l'ECG et l'évaluation en laboratoire avec un accent particulier sur les paramètres métaboliques (glycémie à jeun < 100 mg, tension artérielle normale).
- Les sujets doivent être en mesure de respecter le calendrier de visite et les exigences du protocole et être disponibles pour terminer l'étude.
- Les sujets doivent signer un consentement éclairé indiquant qu'ils sont conscients de la nature expérimentale de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Incapable de tolérer l'injection sous-cutanée.
- Les sujets présentant des troubles cardiaques, hépatiques, rénaux ou neurologiques/psychiatriques non contrôlés qui, de l'avis de l'investigateur, exposent le sujet à un risque significatif, ne sont pas éligibles.
- Test sanguin positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HbSAg), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), ou test urinaire positif pour l'alcool ou les drogues (sauf si prescrit par un médecin).
- Les sujets ayant des antécédents cliniques d'immunodéficience primaire ou secondaire, de maladie auto-immune ou les sujets prenant des médicaments immunosuppresseurs tels que les corticostéroïdes ne sont pas éligibles.
- À la suite d'un examen médical, d'un examen physique, le PI (ou le candidat médicalement qualifié) considère le sujet inapte à l'étude.
- Sensibilité connue aux composants de la formulation injectable.
- Blessure, tatouage ou infection antérieurs dans la zone traitée.
- Traitement invasif antérieur tel qu'une intervention chirurgicale ou un médicament injectable au niveau de la zone d'injection du RZL-012.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Cohorte 1 - Maladie de Dercum
Taille des nodules - diamètre (cm) 2-2,9, 3-3,9, 4-8 Dose totale de RZL-012 (mg) 10 15 20 Dose par NOAEL 1/25, 1/18,75, 1/12,5
Nombre d'injections : 2,3,4
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Le schéma posologique consistera en une injection thérapeutique à dose unique de RZL-012 sur plusieurs sites.
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Comparateur actif: Cohorte 2 - Lipœdème
Dose totale de RZL-012 (mg) 60, 80 Dose par NOAEL : 1/4,6888, 1/3,125 Nombre d'injections : 12, 16
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Le schéma posologique consistera en une injection thérapeutique à dose unique de RZL-012 sur plusieurs sites.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'incidence de tout effet secondaire intolérable d'événement de grade 3 ou plus ressenti dans une cohorte
Délai: 0-14 jours
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L'essai se poursuivra tant que pas plus d'un sujet ne ressentira un effet secondaire intolérable dans une cohorte.
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0-14 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pour les sujets atteints de lipœdème - La réduction de la graisse au-dessus du genou dans la région du site d'injection
Délai: 0-56 jours
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Évalué par la mesure de la circonférence de la jambe au-dessus du genou par rapport à la ligne de base.
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0-56 jours
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Pour les sujets atteints de la maladie de Dercum - La réduction de la graisse sous-cutanée locale dans la région du site d'injection.
Délai: 0-56 jours
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Évalué par la réduction de la taille des nodules et/ou du nombre n de nodules tel qu'évalué par échographie par rapport à la valeur initiale
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0-56 jours
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Durée prolongée de l'effet de réduction des graisses
Délai: 0-56 jours
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Évalué par la mesure de la circonférence des jambes qui sera suivie pendant 56 jours
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0-56 jours
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Élucidation des modifications tissulaires
Délai: 0-56 jours
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Évalué par la qualité nodulaire au site d'injection par échographie et comparé à la ligne de base
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0-56 jours
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Amélioration de la douleur locale
Délai: 0-56 jours
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Évalué par l'échelle comparative de la douleur et comparé à la ligne de base.
Les plages de l'échelle comparative de la douleur sont : 1-3 Douleur mineure, 4-6 Douleur modérée, 7-10 Douleur intense.
Des valeurs plus élevées représentent le pire résultat.
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0-56 jours
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Amélioration de la douleur
Délai: 0-56 jours
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Évalué par la réduction de l'utilisation d'analgésiques et par rapport à la ligne de base.
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0-56 jours
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Amélioration de la fonction physique chez les sujets atteints de lipœdème
Délai: 0-56 jours
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Évalué par l'échelle fonctionnelle des membres inférieurs (LEFS).
LEFS est utilisé pour évaluer si le patient a des difficultés dans ses activités physiques.
Pour chaque activité de fonction physique, la plage est de 1 à 4 lorsque des valeurs plus élevées sont considérées comme un résultat pire.
Les sous-échelles sont combinées pour calculer un score total.
Le pourcentage de fonction physique est calculé en divisant le score total par 80.
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0-56 jours
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Pour les sujets atteints de lipœdème - La réduction de la graisse sous-cutanée locale dans la région du site d'injection
Délai: 0-56 jours
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Évalué par des images échographiques qui seront suivies pendant 56 jours
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0-56 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Karen Herbst, MD, University of Arizona
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 juin 2018
Achèvement primaire (Réel)
2 mai 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
2 mai 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 février 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2018
Première publication (Réel)
10 avril 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 janvier 2024
Dernière vérification
1 avril 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RZL-012-FD-P2aUS-001.70
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .