Оценка безопасности и эффективности RZL-012 для лечения липедемы или узелкового заболевания дермы
15 января 2024 г. обновлено: Raziel Therapeutics Ltd.
Открытое клиническое исследование фазы 2а для оценки безопасности и эффективности RZL-012 для лечения женщин с липедемой, включающей значительный объем жира выше колена, или женщин и мужчин с узловатой болезнью дермы
Липедема и болезнь Деркума известны как редкие жировые расстройства; это болезненные, прогрессирующие заболевания, которые приводят к аномальному скоплению жира в виде липом, избытку лимфатической жидкости и многим другим симптомам.
Это исследование направлено на изучение RZL-012, нового соединения, в лечении липедемы и болезни Деркума путем запуска липолиза в выбранных участках и уменьшения жира, что обеспечивает облегчение боли и улучшение качества жизни.
Обзор исследования
Подробное описание
Огромное количество опубликованной информации доказывает, что для некоторых людей ожирение не является результатом чрезмерного потребления пищи, неправильного выбора продуктов питания и отказа от физических упражнений. Проблемы с митохондриями, проницаемыми лимфатическими сосудами и другими мутациями могут стимулировать и поддерживать рост жира, который невозможно сбросить с помощью традиционной диеты и физических упражнений. Липедема и болезнь Деркума известны как редкие жировые расстройства. Это болезненные и прогрессирующие заболевания, которые приводят к аномальному скоплению жира в виде липом, избытку лимфатической жидкости и многим другим симптомам.
RZL-012 — это новая молекула, которая позволяет de novo генерировать термогенную ткань в благоприятных анатомических областях. В результате лишний накопленный жир превращается в тепло и вызывает липолиз. Это открытое клиническое исследование фазы 2а для оценки безопасности, эффективности и индукции липолиза RZL-012 у женщин с липедемой, включающей значительное количество жира выше колена, или у женщин и мужчин с узловатой болезнью Деркума.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- University of Arizona Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 20 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Постменопауза (не менее 2 лет) у женщин не старше 65 лет с липедемой с вовлечением значительного количества жира выше колена или узловой болезнью Деркума у таких женщин и у мужчин 20-65 лет с узловой болезнью Деркума.
- Субъекты со стабильным весом в течение последних 3 месяцев по данным анамнеза.
- Для пациентов с болезнью Деркума - инъецировать не менее 2 узлов диаметром не менее 2 см каждый, что определяется ультразвуковым исследованием.
- Для пациентов с липедемой - значительное количество подкожного жира выше колена, определяемое по окружности 50 см.
- Обычно считается здоровым на основании истории болезни, физического осмотра, ЭКГ и лабораторных исследований с особым акцентом на метаболические параметры (концентрация глюкозы натощак < 100 мг, нормальное артериальное давление).
- Субъекты должны быть в состоянии придерживаться графика посещений и требований протокола и быть доступны для завершения исследования.
- Субъекты должны подписать информированное согласие, указывающее, что они осведомлены о исследовательском характере исследования.
Критерий исключения:
- Непереносимость подкожных инъекций.
- Субъекты с неконтролируемыми сердечными, печеночными, почечными или неврологическими/психиатрическими расстройствами, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта значительному риску, не подходят.
- Положительный результат анализа крови на поверхностный антиген гепатита В (HbSAg), вируса гепатита С (ВГС) или вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) или положительный результат анализа мочи на наличие алкоголя или наркотиков (если это не предписано врачом).
- Субъекты с клиническим анамнезом первичного или вторичного иммунодефицита, аутоиммунного заболевания или субъекты, принимающие иммунодепрессанты, такие как кортикостероиды, не подходят.
- В результате медицинского осмотра, физического осмотра ИП (или кандидат с медицинской квалификацией) считает субъекта непригодным для исследования.
- Известная чувствительность к компонентам препарата для инъекций.
- Предыдущая рана, татуировка или инфекция в обрабатываемой области.
- Предыдущее инвазивное лечение, такое как хирургическое вмешательство или инъекционный препарат в области инъекции RZL-012.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Когорта 1 — болезнь Деркума
Размер узла – диаметр (см) 2–2,9, 3–3,9, 4–8 Общая доза RZL-012 (мг) 10 15 20 Доза на NOAEL 1/25, 1/18,75, 1/12,5
Количество инъекций: 2,3,4
|
Режим дозирования будет представлять собой однократную лечебную инъекцию RZL-012 в несколько мест.
|
|
Активный компаратор: Когорта 2 — Липедема
Суммарная доза RZL-012 (мг) 60, 80 Доза на NOAEL: 1/4,6888, 1/3,125 Количество инъекций: 12, 16
|
Режим дозирования будет представлять собой однократную лечебную инъекцию RZL-012 в несколько мест.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота возникновения любого непереносимого побочного эффекта 3-й степени или выше, наблюдаемого в когорте
Временное ограничение: 0-14 дней
|
Испытание будет продолжаться до тех пор, пока не более чем один субъект испытывает непереносимый побочный эффект в когорте.
|
0-14 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для субъектов липедемы - уменьшение жира выше колена в области места инъекции
Временное ограничение: 0-56 дней
|
Оценивается путем измерения окружности ноги выше колена по сравнению с исходным уровнем.
|
0-56 дней
|
|
Для субъектов с болезнью Деркума - уменьшение локального подкожного жира в области места инъекции.
Временное ограничение: 0-56 дней
|
Оценивается по уменьшению размера узлов и/или количества узлов по данным УЗИ по сравнению с исходным уровнем
|
0-56 дней
|
|
Увеличенная продолжительность эффекта уменьшения жира
Временное ограничение: 0-56 дней
|
Оценивается путем измерения окружности ноги, которое будет проводиться в течение 56 дней.
|
0-56 дней
|
|
Выявление тканевых изменений
Временное ограничение: 0-56 дней
|
Оценивается по качеству узлов в месте инъекции с помощью ультразвука и по сравнению с исходным уровнем
|
0-56 дней
|
|
Улучшение местной боли
Временное ограничение: 0-56 дней
|
Оценивается по сравнительной шкале боли и сравнивается с исходным уровнем.
Диапазоны сравнительной шкалы боли: 1-3 Незначительная боль, 4-6 Умеренная боль, 7-10 Сильная боль.
Более высокие значения представляют наихудший результат.
|
0-56 дней
|
|
Улучшение боли
Временное ограничение: 0-56 дней
|
Оценивали по сокращению использования анальгетиков и по сравнению с исходным уровнем.
|
0-56 дней
|
|
Улучшение физической функции у субъектов с липедемой
Временное ограничение: 0-56 дней
|
Оценивается по функциональной шкале нижних конечностей (LEFS).
LEFS используется для оценки того, есть ли у пациента трудности с физической активностью.
Для каждой физической активности диапазон составляет 1-4, когда более высокие значения считаются худшим результатом.
Подшкалы объединяются для вычисления общего балла.
Процент физической функции рассчитывается путем деления общего балла на 80.
|
0-56 дней
|
|
Для субъектов липедемы - уменьшение местного подкожного жира в области места инъекции
Временное ограничение: 0-56 дней
|
Оценивается с помощью ультразвуковых изображений, которые будут наблюдаться в течение 56 дней.
|
0-56 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Karen Herbst, MD, University of Arizona
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 июня 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 мая 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 мая 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 февраля 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 апреля 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 апреля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 января 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RZL-012-FD-P2aUS-001.70
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .