뚜렛 증후군이 있는 소아 피험자에서 NBI-98854의 안전성 및 유효성
2022년 4월 26일 업데이트: Neurocrine Biosciences
뚜렛 증후군이 있는 소아 피험자에서 NBI-98854의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 철회 연구
이것은 2상, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 철회 연구로, TS가 있는 소아 피험자에서 최적화된 1일 1회(qd) 용량의 NBI-98854의 효능 유지와 안전성을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
81
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Sun City, Arizona, 미국, 85351
- Neuricrine Clinical Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- Neurocrine Clinical Site
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Rogers, Arkansas, 미국, 72758
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Anaheim, California, 미국, 92805
- Neurocrine Clinical Site
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Fullerton, California, 미국, 92835
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, 미국, 92108
- Neurocrine Clinical Site
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Santa Ana, California, 미국, 92705
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Pueblo, Colorado, 미국, 81003
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, 미국, 06905
- Neurocrine Clinical Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 22207
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, 미국, 33012
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, 미국, 33125
- Neurocrine Clinical Site
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North Miami, Florida, 미국, 33161
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Neurocrine Clinical Site
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Palmetto Bay, Florida, 미국, 33157
- Neurocrine Clinical Site
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Neurocrine Clinical Site
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Spring Hill, Florida, 미국, 34609
- Neurocrine Clinical Site
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Tallahassee, Florida, 미국, 32308
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30338
- Neurocrine Clinical Site
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Fayetteville, Georgia, 미국, 30214
- Neurocrine Clinical Site
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Savannah, Georgia, 미국, 31406
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60634
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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South Bend, Indiana, 미국, 46617
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48015
- Neurocrine Clinical Site
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Bloomfield Hills, Michigan, 미국, 48302
- Neurocrine Clinical Site
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West Bloomfield, Michigan, 미국, 48322
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68526
- Neurocrine Clinical Site
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, 미국, 03060
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Cherry Hill, New Jersey, 미국, 08002
- Neurocrine Clinical Site
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Mount Arlington, New Jersey, 미국, 07856
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10036
- Neurocrine Clinical Site
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S. Setauket, New York, 미국, 11720
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 29141
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Mason, Ohio, 미국, 45040
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75243
- Neurocrine Clinical Site
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DeSoto, Texas, 미국, 75115
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, 미국, 77058
- Neurocrine Clinical Site
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Irving, Texas, 미국, 75062
- Neurocrine Clinical Site
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San Antonio, Texas, 미국, 78249
- Neurocrine Clinical Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Bothell, Washington, 미국, 98011
- Neurocrine Clinical Site
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Everett, Washington, 미국, 98201
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane, Washington, 미국, 99202
- Neurocrine Clinical Site
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San Juan, 푸에르토 리코, 00926
- Neurocrine Clinical Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 뚜렛 증후군(TS)에 대한 임상 진단을 받아야 합니다.
- 중등도 이상의 틱 중증도
- 학교, 직업 및/또는 사회적 기능을 손상시키는 TS 증상이 있음
- TS 또는 TS 스펙트럼 진단(예: 강박 장애[OCD], 주의력 결핍 과잉 행동 장애[ADHD]), 안정적인 용량 복용
- 전반적인 건강 상태가 양호해야 합니다.
- 청소년 피험자(12~17세)는 암페타민, 바르비투르산염, 벤조디아제핀, 펜시클리딘, 코카인, 아편제 또는 카나비노이드에 대한 소변 약물 선별검사 음성 및 알코올 선별검사 음성이어야 합니다.
- 완전한 금욕을 실천하지 않는 가임 피험자는 연구의 선별, 치료 및 추적 기간 동안 지속적으로 호르몬 또는 두 가지 형태의 비호르몬 피임(이중 피임)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 1개월 이내에 활동적이고 임상적으로 유의미한 불안정한 의학적 상태를 가짐
- 긴 QT 증후군 또는 심장 부정맥의 알려진 병력이 있습니다.
- 신경이완제 악성 증후군의 알려진 병력이 있는 경우
- 선별검사 전 3년 이내에 암 진단을 받은 자(일부 예외 허용)
- VMAT2 억제제에 대한 알레르기, 과민성 또는 불내증이 있는 경우
- 선별검사 전 30일 이내에 혈액 손실이 250mL 이상이거나 헌혈된 혈액이 있어야 합니다.
- 물질 의존, 물질(약물) 또는 알코올 남용의 알려진 병력이 있습니다.
- 자살 또는 폭력적인 행동의 상당한 위험이 있음
- 스크리닝 기간 동안 또는 기준선에서 틱에 대한 포괄적 행동 개입(CBIT)을 시작했거나 연구 중에 CBIT를 시작할 계획
- 스크리닝 전 30일 이내에 연구용 약물을 받았거나 연구 동안 연구용 약물(NBI-98854 제외)을 사용할 계획
- 이전에 NBI-98854-1403 또는 NBI-98854-1501을 제외한 NBI-98854 임상 연구에 참여했습니다.
- HIV, B형 간염 또는 C형 간염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 사전 무작위배정 발베나진
참가자들은 무작위 배정 여부와 시기에 따라 최대 12주 동안 하루에 한 번 발베나진을 받았습니다.
시작 용량은 기준선에서 <50kg 참가자의 경우 20mg, 기준선에서 ≥50kg 참가자의 경우 40mg이었고, 2주마다 20mg씩 증량하여 <50kg 및 80mg 참가자의 경우 최대 60mg까지 증량할 수 있습니다. 체중이 50kg 이상인 참가자의 경우 각 참가자에 대해 최적의 발베나진 용량을 달성합니다.
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소포성 모노아민 수송체 2(VMAT2) 억제제
다른 이름들:
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위약 비교기: 무작위 위약
참가자는 무작위 배정(8주, 10주 또는 12주)부터 36주까지 매일 1회 위약(발베나진과 일치)을 받았습니다.
무작위화를 통해 1일 1회 발베나진으로 치료한 후 이 팔에 무작위화되었습니다.
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비활성 제형
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실험적: 무작위 발베나진
참가자들은 무작위 배정(8주, 10주 또는 12주)부터 36주까지 1일 1회 최적 용량의 발베나진을 투여 받았습니다.
무작위화를 통해 1일 1회 발베나진으로 치료한 후 이 팔에 무작위화되었습니다.
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소포성 모노아민 수송체 2(VMAT2) 억제제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 반응 상실까지의 시간
기간: 무작위화(8주, 10주 또는 12주)부터 36주까지
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철회 기간 동안 치료 반응 상실은 다음과 같이 정의되었습니다. 1) Yale Global Tic Severity Scale(YGTSS) 총 Tic 점수(TTS)가 35% 이상 증가하거나 무작위 추출 기간 기준선에서 7점 증가한 2회 연속 방문 2) 무작위 추출 기간 기준선에서 CGI-Tics-Severity 점수가 2점 이상 증가했습니다. 또는 효능 부족 또는 틱 악화의 치료 응급 부작용(TEAE)으로 인한 중단.
치료 반응 상실까지의 시간에 대한 중앙값(하위 및 상위 사분위수) Kaplan-Meier 추정치는 치료 반응 상실 사건의 발생률이 낮기 때문에 계산할 수 없었습니다.
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무작위화(8주, 10주 또는 12주)부터 36주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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YGTSS TTS에서 무작위화 기준선에서 무작위화 후 8주 시점으로 변경
기간: 무작위화 기준선(8주, 10주 또는 12주); 무작위화 후 8주
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YGTSS는 숫자, 빈도, 강도, 복잡성 및 간섭과 같은 다양한 차원에서 운동 및 음성 틱 증상의 전반적인 심각도를 평가하도록 설계되었습니다.
YGTSS는 컴퓨터 기반의 구조화된 임상 인터뷰를 사용하여 조사자(또는 적격 지정인)에 의해 관리되었습니다.
TTS는 5개의 운동 틱 항목과 5개의 음성(음성) 틱 항목의 합계이며 범위는 0에서 50까지이며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
반복 측정에 대해 혼합 효과 모델을 사용하여 최소 제곱 평균을 추정했습니다.
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무작위화 기준선(8주, 10주 또는 12주); 무작위화 후 8주
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무작위 기준선에서 YGTSS TTS의 36주차 방문으로 변경
기간: 무작위화 기준선(8주, 10주 또는 12주); 36주차
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YGTSS는 숫자, 빈도, 강도, 복잡성 및 간섭과 같은 다양한 차원에서 운동 및 음성 틱 증상의 전반적인 심각도를 평가하도록 설계되었습니다.
YGTSS는 컴퓨터 기반의 구조화된 임상 인터뷰를 사용하여 조사자(또는 적격 지정인)에 의해 관리되었습니다.
TTS는 5개의 운동 틱 항목과 5개의 음성(음성) 틱 항목의 합계이며 범위는 0에서 50까지이며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
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무작위화 기준선(8주, 10주 또는 12주); 36주차
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CGI-Tics-Severity 점수에서 무작위화 기준선에서 무작위화 후 8주 시점으로 변경
기간: 무작위화 기준선(8주, 10주 또는 12주); 무작위화 후 8주
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CGI-Tics-Severity 척도는 7점 척도로 전반적인 심각도를 평가하는 데 사용됩니다.
각 CGI-Tics-Severity 응답 범주에는 다음과 같은 숫자 점수가 할당되었습니다. 1 = 정상, 전혀 아프지 않음; 2 = 경계선 불량; 3 = 약간 아프다; 4 = 중등도 질병; 5 = 현저하게 아프다; 6 = 심하게 아프다; 7 = 가장 심하게 아픈 환자 중.
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무작위화 기준선(8주, 10주 또는 12주); 무작위화 후 8주
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CGI-Tics-심각도 점수에서 무작위 기준선에서 36주차 방문으로 변경
기간: 무작위화 기준선(8주, 10주 또는 12주); 36주차
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CGI-Tics-Severity 척도는 7점 척도로 전반적인 심각도를 평가하는 데 사용됩니다.
각 CGI-Tics-Severity 응답 범주에는 다음과 같은 숫자 점수가 할당되었습니다. 1 = 정상, 전혀 아프지 않음; 2 = 경계선 불량; 3 = 약간 아프다; 4 = 중등도 질병; 5 = 현저하게 아프다; 6 = 심하게 아프다; 7 = 가장 심하게 아픈 환자 중.
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무작위화 기준선(8주, 10주 또는 12주); 36주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 17일
기본 완료 (실제)
2019년 7월 16일
연구 완료 (실제)
2019년 7월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 8일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 5월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 26일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .