Seguridad y eficacia de NBI-98854 en sujetos pediátricos con síndrome de Tourette
26 de abril de 2022 actualizado por: Neurocrine Biosciences
Un estudio de retiro aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia de NBI-98854 en sujetos pediátricos con síndrome de Tourette
Este es un estudio de retiro aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de Fase 2 para evaluar la seguridad y el mantenimiento de la eficacia de una dosis optimizada una vez al día (qd) de NBI-98854 en sujetos pediátricos con ST.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
81
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
- Neuricrine Clinical Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Neurocrine Clinical Site
-
Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
- Neurocrine Clinical Site
-
Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- Neurocrine Clinical Site
-
Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Pueblo, Colorado, Estados Unidos, 81003
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 22207
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33012
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
- Neurocrine Clinical Site
-
North Miami, Florida, Estados Unidos, 33161
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Neurocrine Clinical Site
-
Palmetto Bay, Florida, Estados Unidos, 33157
- Neurocrine Clinical Site
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Neurocrine Clinical Site
-
Spring Hill, Florida, Estados Unidos, 34609
- Neurocrine Clinical Site
-
Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30338
- Neurocrine Clinical Site
-
Fayetteville, Georgia, Estados Unidos, 30214
- Neurocrine Clinical Site
-
Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31406
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60634
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
South Bend, Indiana, Estados Unidos, 46617
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48015
- Neurocrine Clinical Site
-
Bloomfield Hills, Michigan, Estados Unidos, 48302
- Neurocrine Clinical Site
-
West Bloomfield, Michigan, Estados Unidos, 48322
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Hampshire
-
Nashua, New Hampshire, Estados Unidos, 03060
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Cherry Hill, New Jersey, Estados Unidos, 08002
- Neurocrine Clinical Site
-
Mount Arlington, New Jersey, Estados Unidos, 07856
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10036
- Neurocrine Clinical Site
-
S. Setauket, New York, Estados Unidos, 11720
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 29141
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Mason, Ohio, Estados Unidos, 45040
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
- Neurocrine Clinical Site
-
DeSoto, Texas, Estados Unidos, 75115
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
- Neurocrine Clinical Site
-
Irving, Texas, Estados Unidos, 75062
- Neurocrine Clinical Site
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Bothell, Washington, Estados Unidos, 98011
- Neurocrine Clinical Site
-
Everett, Washington, Estados Unidos, 98201
- Neurocrine Clinical Site
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener un diagnóstico clínico de Síndrome de Tourette (TS)
- Tener al menos una gravedad de tic moderada
- Tiene síntomas de ST que afectan la función escolar, ocupacional y/o social
- Si usa medicamentos de mantenimiento para los diagnósticos de TS o del espectro de TS (p. trastorno obsesivo-compulsivo [TOC], trastorno por déficit de atención con hiperactividad [TDAH]), estar en dosis estables
- Estar en buen estado de salud general
- Los sujetos adolescentes (de 12 a 17 años de edad) deben tener un examen de drogas en orina negativo para anfetaminas, barbitúricos, benzodiacepinas, fenciclidina, cocaína, opiáceos o cannabinoides y un examen de alcohol negativo
- Los sujetos en edad fértil que no practiquen la abstinencia total deben aceptar usar anticonceptivos hormonales o dos formas de anticoncepción no hormonal (anticoncepción dual) de manera constante durante los períodos de selección, tratamiento y seguimiento del estudio.
Criterio de exclusión:
- Tener una condición médica inestable activa y clínicamente significativa dentro de 1 mes antes de la selección
- Tiene antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o arritmia cardíaca
- Tener antecedentes conocidos de síndrome neuroléptico maligno
- Tener un diagnóstico de cáncer dentro de los 3 años anteriores a la prueba de detección (se permiten algunas excepciones)
- Tiene alergia, hipersensibilidad o intolerancia a los inhibidores de VMAT2
- Tener una pérdida de sangre ≥250 ml o sangre donada dentro de los 30 días anteriores a la selección
- Tener un historial conocido de dependencia de sustancias, abuso de sustancias (drogas) o alcohol
- Tienen un riesgo significativo de comportamiento suicida o violento.
- Haber iniciado la Intervención conductual integral para tics (CBIT) durante el período de selección o al inicio del estudio o planear iniciar CBIT durante el estudio
- Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o planea usar un fármaco en investigación (que no sea NBI-98854) durante el estudio
- Haber participado previamente en un estudio clínico NBI-98854, excepto NBI-98854-1403 o NBI-98854-1501.
- Tiene VIH, hepatitis B o hepatitis C
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Prealeatorización Valbenazina
Los participantes recibieron valbenazina una vez al día durante un máximo de 12 semanas, dependiendo de si se produjo la aleatorización y cuándo.
La dosis inicial fue de 20 mg para los participantes de <50 kg al inicio y de 40 mg para los participantes de ≥50 kg al inicio, y se podía aumentar en incrementos de 20 mg cada 2 semanas hasta un máximo de 60 mg para los participantes de <50 kg y 80 mg. para participantes ≥50 kg para lograr una dosis óptima de valbenazina para cada participante.
|
inhibidor del transportador de monoamina vesicular 2 (VMAT2)
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Placebo aleatorizado
Los participantes recibieron placebo (valbenazina equivalente) una vez al día desde la aleatorización (semanas 8, 10 o 12) hasta la semana 36.
La aleatorización en este brazo se produjo después del tratamiento con valbenazina una vez al día mediante aleatorización.
|
forma de dosificación no activa
|
|
Experimental: Valbenazina aleatoria
Los participantes recibieron su dosis optimizada de valbenazina una vez al día desde la aleatorización (semana 8, 10 o 12) hasta la semana 36.
La aleatorización en este brazo se produjo después del tratamiento con valbenazina una vez al día mediante aleatorización.
|
inhibidor del transportador de monoamina vesicular 2 (VMAT2)
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tiempo hasta la pérdida de la respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Aleatorización (semana 8, 10 o 12) hasta la semana 36
|
La pérdida de respuesta al tratamiento durante el período de retiro se definió como: 2 visitas consecutivas con 1) un aumento en la Puntuación total de tics (TTS) de la Escala global de gravedad de los tics de Yale (YGTSS) de más del 35 % o 7 puntos desde la línea de base del período de retiro aleatorizado y 2) un aumento en la puntuación CGI-Tics-Severity de ≥2 puntos desde la línea de base del período de retiro aleatorizado; o interrupción debido a la falta de eficacia o un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) de empeoramiento de los tics.
La mediana (cuartiles inferior y superior) de las estimaciones de Kaplan-Meier para el tiempo hasta la pérdida de respuesta al tratamiento no se pudieron calcular debido a la baja incidencia de eventos de pérdida de respuesta al tratamiento.
|
Aleatorización (semana 8, 10 o 12) hasta la semana 36
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el punto de referencia de la aleatorización hasta el punto de tiempo posterior a la aleatorización de 8 semanas en el YGTSS TTS
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización (semana 8, 10 o 12); 8 semanas después de la aleatorización
|
El YGTSS está diseñado para calificar la gravedad general de los síntomas de tics motores y fónicos en una variedad de dimensiones: número, frecuencia, intensidad, complejidad e interferencia.
El YGTSS fue administrado por el investigador (o una persona designada calificada) mediante una entrevista clínica estructurada basada en computadora.
El TTS es la suma de los 5 elementos de tic motor y los 5 elementos de tic fónico (vocal) y varía de 0 a 50, donde las puntuaciones más altas representan una mayor gravedad.
La media de mínimos cuadrados se estimó utilizando un modelo de efectos mixtos para medidas repetidas.
|
Línea de base de aleatorización (semana 8, 10 o 12); 8 semanas después de la aleatorización
|
|
Cambio desde el inicio de la aleatorización hasta la visita de la semana 36 en el YGTSS TTS
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización (semana 8, 10 o 12); semana 36
|
El YGTSS está diseñado para calificar la gravedad general de los síntomas de tics motores y fónicos en una variedad de dimensiones: número, frecuencia, intensidad, complejidad e interferencia.
El YGTSS fue administrado por el investigador (o una persona designada calificada) mediante una entrevista clínica estructurada basada en computadora.
El TTS es la suma de los 5 elementos de tic motor y los 5 elementos de tic fónico (vocal) y varía de 0 a 50, donde las puntuaciones más altas representan una mayor gravedad.
|
Línea de base de aleatorización (semana 8, 10 o 12); semana 36
|
|
Cambio desde el inicio de la aleatorización hasta el punto de tiempo de 8 semanas posteriores a la aleatorización en la puntuación CGI-Tics-Severity
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización (semana 8, 10 o 12); 8 semanas después de la aleatorización
|
La escala CGI-Tics-Severity se utiliza para evaluar la gravedad general en una escala de 7 puntos.
A cada una de las categorías de respuesta CGI-Tics-Severity se le asignó una puntuación numérica de la siguiente manera: 1 = Normal, nada enfermo; 2 = limítrofe enfermo; 3 = enfermedad leve; 4 = Moderadamente enfermo; 5 = Marcadamente enfermo; 6 = gravemente enfermo; 7 = Entre los pacientes más extremadamente enfermos.
|
Línea de base de aleatorización (semana 8, 10 o 12); 8 semanas después de la aleatorización
|
|
Cambio desde el inicio de la aleatorización hasta la visita de la semana 36 en la puntuación CGI-Tics-Severity
Periodo de tiempo: Línea de base de aleatorización (semana 8, 10 o 12); semana 36
|
La escala CGI-Tics-Severity se utiliza para evaluar la gravedad general en una escala de 7 puntos.
A cada una de las categorías de respuesta CGI-Tics-Severity se le asignó una puntuación numérica de la siguiente manera: 1 = Normal, nada enfermo; 2 = limítrofe enfermo; 3 = enfermedad leve; 4 = Moderadamente enfermo; 5 = Marcadamente enfermo; 6 = gravemente enfermo; 7 = Entre los pacientes más extremadamente enfermos.
|
Línea de base de aleatorización (semana 8, 10 o 12); semana 36
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de abril de 2018
Finalización primaria (Actual)
16 de julio de 2019
Finalización del estudio (Actual)
16 de julio de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de mayo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
21 de mayo de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de mayo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de abril de 2022
Última verificación
1 de abril de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos de tics
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
Otros números de identificación del estudio
- NBI-98854-TS2005
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .