Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af NBI-98854 hos pædiatriske personer med Tourettes syndrom

26. april 2022 opdateret af: Neurocrine Biosciences

En fase 2, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret tilbagetrækningsundersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​NBI-98854 hos pædiatriske forsøgspersoner med Tourettes syndrom

Dette er et fase 2, dobbeltblindt, placebokontrolleret, randomiseret abstinensstudie for at evaluere sikkerheden og opretholdelsen af ​​effektiviteten af ​​en optimeret dosis af NBI-98854 én gang dagligt til pædiatriske forsøgspersoner med TS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

81

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Forenede Stater, 85351
        • Neuricrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rogers, Arkansas, Forenede Stater, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fullerton, California, Forenede Stater, 92835
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Ana, California, Forenede Stater, 92705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Pueblo, Colorado, Forenede Stater, 81003
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Forenede Stater, 06905
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 22207
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33125
        • Neurocrine Clinical Site
      • North Miami, Florida, Forenede Stater, 33161
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Palmetto Bay, Florida, Forenede Stater, 33157
        • Neurocrine Clinical Site
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spring Hill, Florida, Forenede Stater, 34609
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tallahassee, Florida, Forenede Stater, 32308
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30338
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fayetteville, Georgia, Forenede Stater, 30214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31406
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Forenede Stater, 46617
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bloomfield Hills, Michigan, Forenede Stater, 48302
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Forenede Stater, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Forenede Stater, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Cherry Hill, New Jersey, Forenede Stater, 08002
        • Neurocrine Clinical Site
      • Mount Arlington, New Jersey, Forenede Stater, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
      • S. Setauket, New York, Forenede Stater, 11720
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 29141
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Mason, Ohio, Forenede Stater, 45040
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • DeSoto, Texas, Forenede Stater, 75115
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Forenede Stater, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78249
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Bothell, Washington, Forenede Stater, 98011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Everett, Washington, Forenede Stater, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Neurocrine Clinical Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose af Tourettes syndrom (TS)
  2. Har mindst moderat sværhedsgrad af tic
  3. Har TS-symptomer, der svækker skole-, arbejds- og/eller socialfunktion
  4. Hvis du bruger vedligeholdelsesmedicin(er) til TS- eller TS-spektrumdiagnoser (f.eks. obsessiv-kompulsiv lidelse [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), være på stabile doser
  5. Være ved et godt generelt helbred
  6. Unge forsøgspersoner (12 til 17 år) skal have en negativ urinmedicinsk screening for amfetaminer, barbiturater, benzodiazepin, phencyclidin, kokain, opiater eller cannabinoider og en negativ alkoholscreening
  7. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer total afholdenhed, skal acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention (dobbelt prævention) konsekvent under undersøgelsens screenings-, behandlings- og opfølgningsperioder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en aktiv, klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand inden for 1 måned før screening
  2. Har en kendt historie med lang QT-syndrom eller hjertearytmi
  3. Har en kendt historie med malignt neuroleptikasyndrom
  4. Har en kræftdiagnose inden for 3 år før screening (nogle undtagelser tilladt)
  5. Har en allergi, overfølsomhed eller intolerance over for VMAT2-hæmmere
  6. Har et blodtab ≥250 ml eller doneret blod inden for 30 dage før screening
  7. Har en kendt historie med stofafhængighed, stof (stof) eller alkoholmisbrug
  8. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig adfærd
  9. Har påbegyndt omfattende adfærdsintervention for tics (CBIT) i screeningsperioden eller ved baseline eller planlægger at påbegynde CBIT under undersøgelsen
  10. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end NBI-98854) under undersøgelsen
  11. Har tidligere deltaget i et NBI-98854 klinisk studie, bortset fra NBI-98854-1403 eller NBI-98854-1501.
  12. Har HIV, hepatitis B eller hepatitis C

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Præ-randomisering Valbenazin
Deltagerne fik valbenazin én gang dagligt i op til 12 uger, afhængigt af om og hvornår randomisering fandt sted. Startdosis var 20 mg for deltagere <50 kg ved baseline og 40 mg for deltagere ≥50 kg ved baseline og kunne eskaleres i trin på 20 mg hver anden uge til maksimalt 60 mg for deltagere <50 kg og 80 mg for deltagere ≥50 kg for at opnå en optimal dosis valbenazin for hver deltager.
Medicin: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hæmmer
Andre navne:
  • NBI-98854
Placebo komparator: Randomiseret placebo
Deltagerne modtog placebo (matchende valbenazin) én gang dagligt fra randomisering (uge 8, 10 eller 12) til uge 36. Randomisering i denne arm forekom efter behandling med valbenazin én gang dagligt gennem randomisering.
Medicin: Placebo oral kapsel
ikke-aktiv doseringsform
Eksperimentel: Randomiseret Valbenazin
Deltagerne modtog deres optimerede dosis valbenazin én gang dagligt fra randomisering (uge 8, 10 eller 12) til uge 36. Randomisering i denne arm forekom efter behandling med valbenazin én gang dagligt gennem randomisering.
Medicin: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hæmmer
Andre navne:
  • NBI-98854

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til tab af behandlingsrespons
Tidsramme: Randomisering (uge 8, 10 eller 12) til og med uge 36
Tab af behandlingsrespons i løbet af tilbageholdelsesperioden blev defineret som: 2 på hinanden følgende besøg med 1) en stigning i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) på mere end 35 % eller 7 point fra den randomiserede tilbagetrækningsperiodes baseline og 2) en stigning i CGI-Tics-alvorlighedsscore på ≥2 point fra den randomiserede tilbagetrækningsperiodes baseline; eller seponering på grund af manglende effekt eller en behandlingsudløst bivirkning (TEAE) med forværring af tics. Median (nedre og øvre kvartil) Kaplan-Meier-estimater for tiden til tab af behandlingsrespons var ikke i stand til at beregnes på grund af den lave forekomst af tab af behandlingsrespons.
Randomisering (uge 8, 10 eller 12) til og med uge 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra randomiseringsbaseline til 8 ugers post-randomiseringstidspunkt i YGTSS TTS
Tidsramme: Randomiseringsbaseline (uge 8, 10 eller 12); 8 uger efter randomisering
YGTSS er designet til at vurdere den overordnede sværhedsgrad af motoriske og fonetiske symptomer på tværs af en række dimensioner: antal, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS blev administreret af investigator (eller kvalificeret udpeget) ved hjælp af et computerbaseret struktureret klinisk interview. TTS er summen af ​​de 5 motoriske tic-elementer og de 5 phonic (vokale) tic-elementer og spænder fra 0 til 50, med højere score, der repræsenterer større sværhedsgrad. Mindste kvadraters gennemsnit blev estimeret ved hjælp af en mixed-effects model for gentagne målinger.
Randomiseringsbaseline (uge 8, 10 eller 12); 8 uger efter randomisering
Skift fra randomiseringsbaseline til uge 36 besøg i YGTSS TTS
Tidsramme: Randomiseringsbaseline (uge 8, 10 eller 12); Uge 36
YGTSS er designet til at vurdere den overordnede sværhedsgrad af motoriske og fonetiske symptomer på tværs af en række dimensioner: antal, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS blev administreret af investigator (eller kvalificeret udpeget) ved hjælp af et computerbaseret struktureret klinisk interview. TTS er summen af ​​de 5 motoriske tic-elementer og de 5 phonic (vokale) tic-elementer og spænder fra 0 til 50, med højere score, der repræsenterer større sværhedsgrad.
Randomiseringsbaseline (uge 8, 10 eller 12); Uge 36
Skift fra randomiseringsbaseline til 8 ugers post-randomiseringstidspunkt i CGI-Tics-Severity Score
Tidsramme: Randomiseringsbaseline (uge 8, 10 eller 12); 8 uger efter randomisering
CGI-Tics-Sværhedsskalaen bruges til at vurdere den overordnede sværhedsgrad på en 7-trins skala. Hver af CGI-Tics-Severity-responskategorierne blev tildelt en numerisk score som følger: 1 = Normal, slet ikke syg; 2 = Borderline syg; 3 = Let syg; 4 = Moderat syg; 5 = Udtalt syg; 6 = Svært syg; 7 = Blandt de mest ekstremt syge patienter.
Randomiseringsbaseline (uge 8, 10 eller 12); 8 uger efter randomisering
Skift fra randomiseringsbaseline til uge 36-besøget i CGI-Tics-Severity Score
Tidsramme: Randomiseringsbaseline (uge 8, 10 eller 12); Uge 36
CGI-Tics-Sværhedsskalaen bruges til at vurdere den overordnede sværhedsgrad på en 7-trins skala. Hver af CGI-Tics-Severity-responskategorierne blev tildelt en numerisk score som følger: 1 = Normal, slet ikke syg; 2 = Borderline syg; 3 = Let syg; 4 = Moderat syg; 5 = Udtalt syg; 6 = Svært syg; 7 = Blandt de mest ekstremt syge patienter.
Randomiseringsbaseline (uge 8, 10 eller 12); Uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

16. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. maj 2018

Først opslået (Faktiske)

21. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-98854-TS2005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tourettes syndrom

Kliniske forsøg med Valbenazin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner