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トゥレット症候群の小児被験者におけるNBI-98854の安全性と有効性

2022年4月26日 更新者：Neurocrine Biosciences

トゥレット症候群の小児被験者におけるNBI-98854の安全性と有効性を評価するための第2相、二重盲検、プラセボ対照、無作為化離脱研究

これは第 2 相、二重盲検、プラセボ対照、ランダム化離脱試験であり、TS の小児被験者における NBI-98854 の最適化された 1 日 1 回 (qd) 用量の安全性と有効性の維持を評価します。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

81

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Sun City、Arizona、アメリカ、85351
        • Neuricrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rogers、Arkansas、アメリカ、72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim、California、アメリカ、92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fullerton、California、アメリカ、92835
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego、California、アメリカ、92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Ana、California、アメリカ、92705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Pueblo、Colorado、アメリカ、81003
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford、Connecticut、アメリカ、06905
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、22207
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah、Florida、アメリカ、33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami、Florida、アメリカ、33125
        • Neurocrine Clinical Site
      • North Miami、Florida、アメリカ、33161
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Palmetto Bay、Florida、アメリカ、33157
        • Neurocrine Clinical Site
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spring Hill、Florida、アメリカ、34609
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tallahassee、Florida、アメリカ、32308
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30338
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fayetteville、Georgia、アメリカ、30214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31406
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60634
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • South Bend、Indiana、アメリカ、46617
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bloomfield Hills、Michigan、アメリカ、48302
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield、Michigan、アメリカ、48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、アメリカ、68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua、New Hampshire、アメリカ、03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Cherry Hill、New Jersey、アメリカ、08002
        • Neurocrine Clinical Site
      • Mount Arlington、New Jersey、アメリカ、07856
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10036
        • Neurocrine Clinical Site
      • S. Setauket、New York、アメリカ、11720
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、29141
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Mason、Ohio、アメリカ、45040
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • DeSoto、Texas、アメリカ、75115
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston、Texas、アメリカ、77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving、Texas、アメリカ、75062
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78249
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Bothell、Washington、アメリカ、98011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Everett、Washington、アメリカ、98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202
        • Neurocrine Clinical Site
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ、00926
        • Neurocrine Clinical Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -トゥレット症候群（TS）の臨床診断を受けている
  2. 少なくとも中等度のチックの重症度がある
  3. 学校、職業、および/または社会的機能を損なうTS症状がある
  4. TS または TS スペクトル診断のために維持薬を使用している場合 (例: 強迫性障害 [OCD]、注意欠陥多動性障害 [ADHD])、安定した用量で服用する
  5. 全身の健康状態が良好であること
  6. -青年期の被験者（12〜17歳）は、アンフェタミン、バルビツレート、ベンゾジアゼピン、フェンシクリジン、コカイン、アヘン剤、またはカンナビノイドの尿中薬物スクリーニングが陰性であり、アルコールスクリーニングが陰性でなければなりません
  7. -完全な禁欲を実践していない出産の可能性のある被験者は、ホルモンまたは2つの非ホルモン避妊（二重避妊）を一貫して使用することに同意する必要があります 研究のスクリーニング、治療、フォローアップ期間中

除外基準:

  1. -スクリーニング前の1か月以内に、活動的で臨床的に重要な不安定な病状がある
  2. -QT延長症候群または心不整脈の既知の病歴がある
  3. -神経弛緩性悪性症候群の既知の病歴がある
  4. スクリーニング前3年以内にがんの診断を受けている（一部例外あり）
  5. VMAT2阻害剤に対するアレルギー、過敏症、または不耐性がある
  6. -スクリーニング前の30日以内に250 mL以上の失血または献血がある
  7. 物質依存、物質（薬物）またはアルコール乱用の既知の病歴がある
  8. 自殺または暴力行為の重大なリスクがある
  9. -スクリーニング期間中またはベースラインでチックに対する包括的行動介入（CBIT）を開始したか、研究中にCBITを開始する予定
  10. -スクリーニング前の30日以内に治験薬を受け取った、または治験中に治験薬（NBI-98854以外）を使用する予定
  11. -以前にNBI-98854-1403またはNBI-98854-1501を除いて、NBI-98854臨床研究に参加したことがあります。
  12. HIV、B型肝炎、またはC型肝炎にかかっている

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：無作為化前バルベナジン
参加者は、無作為化が行われたかどうかに応じて、最大 12 週間、1 日 1 回バルベナジンを受け取りました。 開始用量は、ベースラインで 50 kg 未満の参加者では 20 mg、ベースラインで 50 kg 以上の参加者では 40 mg であり、50 kg 未満および 80 mg の参加者では最大 60 mg まで、2 週間ごとに 20 mg ずつ増加させることができました。各参加者のバルベナジンの最適用量を達成するために、50kg以上の参加者の場合。
薬：バルベナジン
小胞モノアミン輸送体 2 (VMAT2) 阻害剤
他の名前：
  • NBI-98854
プラセボコンパレーター：無作為化プラセボ
参加者は、無作為化 (8、10、または 12 週目) から 36 週目まで、1 日 1 回プラセボ (対応するバルベナジン) を受け取りました。 このアームへの無作為化は、無作為化による 1 日 1 回のバルベナジンによる治療後に行われました。
薬：プラセボ経口カプセル
非活性剤形
実験的：無作為バルベナジン
参加者は、無作為化 (8、10、または 12 週目) から 36 週目まで、最適な量のバルベナジンを 1 日 1 回投与されました。 このアームへの無作為化は、無作為化による 1 日 1 回のバルベナジンによる治療後に行われました。
薬：バルベナジン
小胞モノアミン輸送体 2 (VMAT2) 阻害剤
他の名前：
  • NBI-98854

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療反応消失までの時間
時間枠：36週目までの無作為化（8週目、10週目、または12週目）
休薬期間中の治療反応の喪失は、次のように定義されました: 2回の連続来院で、1) 無作為化された休薬期間のベースラインから35%または7ポイントを超えるYale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Sc​​ore (TTS)の増加および 2) CGI-Tics-Severity スコアが、無作為化された休薬期間のベースラインから 2 ポイント以上増加している。または有効性の欠如による中止、またはチックの悪化の治療緊急有害事象（TEAE）。 治療反応喪失事象の発生率が低いため、治療反応喪失までの時間の中央値（下位および上位四分位数）のカプラン・マイヤー推定値は計算できませんでした。
36週目までの無作為化（8週目、10週目、または12週目）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
YGTSS TTS における無作為化ベースラインから無作為化後 8 週間の時点への変更
時間枠：無作為化ベースライン（8、10、または12週目）;無作為化後8週間
YGTSS は、数、頻度、強度、複雑さ、干渉などのさまざまな次元で、運動および音声チック症状の全体的な重症度を評価するように設計されています。 YGTSS は、コンピュータベースの構造化された臨床面接を使用して、研究者 (または資格のある被指名者) によって管理されました。 TTS は、5 つの運動チック項目と 5 つの音声 (音声) チック項目の合計であり、0 から 50 までの範囲であり、スコアが高いほど重症度が高いことを表します。 最小二乗平均は、反復測定の混合効果モデルを使用して推定されました。
無作為化ベースライン（8、10、または12週目）;無作為化後8週間
YGTSS TTS での無作為化ベースラインから 36 週目の訪問への変更
時間枠：無作為化ベースライン（8、10、または12週目）; 36週目
YGTSS は、数、頻度、強度、複雑さ、干渉などのさまざまな次元で、運動および音声チック症状の全体的な重症度を評価するように設計されています。 YGTSS は、コンピュータベースの構造化された臨床面接を使用して、研究者 (または資格のある被指名者) によって管理されました。 TTS は、5 つの運動チック項目と 5 つの音声 (音声) チック項目の合計であり、0 から 50 までの範囲であり、スコアが高いほど重症度が高いことを表します。
無作為化ベースライン（8、10、または12週目）; 36週目
CGI-Tics-Severity Score の無作為化ベースラインから無作為化後 8 週間の時点への変更
時間枠：無作為化ベースライン（8、10、または12週目）;無作為化後8週間
CGI-Tics-Severity スケールは、7 段階のスケールで全体的な重大度を評価するために使用されます。 CGI-Tics-Severity 反応カテゴリのそれぞれに、次のような数値スコアが割り当てられました。1 = 正常、まったく病気ではありません。 2 = 境界疾患; 3 = 軽度の病気。 4 = 中程度の病気。 5 = 著しく病気。 6 = 重病。 7 = 最も重篤な患者の中で。
無作為化ベースライン（8、10、または12週目）;無作為化後8週間
CGI-Tics-Severity Score の無作為化ベースラインから 36 週目の訪問への変更
時間枠：無作為化ベースライン（8、10、または12週目）; 36週目
CGI-Tics-Severity スケールは、7 段階のスケールで全体的な重大度を評価するために使用されます。 CGI-Tics-Severity 反応カテゴリのそれぞれに、次のような数値スコアが割り当てられました。1 = 正常、まったく病気ではありません。 2 = 境界疾患; 3 = 軽度の病気。 4 = 中程度の病気。 5 = 著しく病気。 6 = 重病。 7 = 最も重篤な患者の中で。
無作為化ベースライン（8、10、または12週目）; 36週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Neurocrine Biosciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月17日

一次修了 (実際)

2019年7月16日

研究の完了 (実際)

2019年7月16日

試験登録日

最初に提出

2018年5月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年5月8日

最初の投稿 (実際)

2018年5月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年5月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年4月26日

最終確認日

2022年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NBI-98854-TS2005

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

トウレット症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

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