Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av NBI-98854 hos pediatriske personer med Tourettes syndrom

26. april 2022 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En fase 2, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert abstinensstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av NBI-98854 hos pediatriske personer med Tourettes syndrom

Dette er en fase 2, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert abstinensstudie for å evaluere sikkerheten og opprettholdelsen av effekten av en optimalisert dose én gang daglig (qd) av NBI-98854 hos pediatriske personer med TS.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

81

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Forente stater, 85351
        • Neuricrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rogers, Arkansas, Forente stater, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Forente stater, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fullerton, California, Forente stater, 92835
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Ana, California, Forente stater, 92705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Pueblo, Colorado, Forente stater, 81003
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Forente stater, 06905
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 22207
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Forente stater, 33125
        • Neurocrine Clinical Site
      • North Miami, Florida, Forente stater, 33161
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Palmetto Bay, Florida, Forente stater, 33157
        • Neurocrine Clinical Site
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spring Hill, Florida, Forente stater, 34609
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tallahassee, Florida, Forente stater, 32308
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30338
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fayetteville, Georgia, Forente stater, 30214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31406
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Forente stater, 46617
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bloomfield Hills, Michigan, Forente stater, 48302
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Forente stater, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Forente stater, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Cherry Hill, New Jersey, Forente stater, 08002
        • Neurocrine Clinical Site
      • Mount Arlington, New Jersey, Forente stater, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
      • S. Setauket, New York, Forente stater, 11720
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 29141
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Mason, Ohio, Forente stater, 45040
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • DeSoto, Texas, Forente stater, 75115
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Forente stater, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78249
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Bothell, Washington, Forente stater, 98011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Everett, Washington, Forente stater, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Neurocrine Clinical Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose av Tourettes syndrom (TS)
  2. Har minst moderat alvorlighetsgrad av tic
  3. Har TS-symptomer som svekker skole-, yrkes- og/eller sosial funksjon
  4. Hvis du bruker vedlikeholdsmedisin(er) for TS- eller TS-spektrumdiagnoser (f. tvangslidelse [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), være på stabile doser
  5. Være i god generell helse
  6. Ungdomspersoner (12 til 17 år) må ha en negativ undersøkelse av urinmedisin for amfetamin, barbiturater, benzodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider og en negativ alkoholskjerm.
  7. Fertile personer som ikke praktiserer total avholdenhet, må godta å bruke hormonell eller to former for ikke-hormonell prevensjon (dobbel prevensjon) konsekvent under screening, behandling og oppfølgingsperioder av studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Ha en aktiv, klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand innen 1 måned før screening
  2. Har en kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertearytmi
  3. Har en kjent historie med malignt neuroleptikasyndrom
  4. Ha en kreftdiagnose innen 3 år før screening (noen unntak tillatt)
  5. Har en allergi, overfølsomhet eller intoleranse mot VMAT2-hemmere
  6. Har blodtap ≥250 ml eller donert blod innen 30 dager før screening
  7. Har en kjent historie med rusavhengighet, stoff (stoff) eller alkoholmisbruk
  8. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig atferd
  9. Har igangsatt omfattende atferdsintervensjon for tics (CBIT) i løpet av screeningsperioden eller ved baseline eller planlegger å initiere CBIT under studien
  10. Har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn NBI-98854) under studien
  11. Har tidligere deltatt i en NBI-98854 klinisk studie, bortsett fra NBI-98854-1403 eller NBI-98854-1501.
  12. Har HIV, hepatitt B eller hepatitt C

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pre-randomisering Valbenazin
Deltakerne fikk valbenazin én gang daglig i opptil 12 uker, avhengig av om og når randomisering skjedde. Startdosen var 20 mg for deltakere <50 kg ved baseline og 40 mg for deltakere ≥50 kg ved baseline, og kunne eskaleres i trinn på 20 mg annenhver uke til maksimalt 60 mg for deltakere <50 kg og 80 mg for deltakere ≥50 kg for å oppnå en optimal dose valbenazin for hver deltaker.
Legemiddel: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hemmer
Andre navn:
  • NBI-98854
Placebo komparator: Randomisert placebo
Deltakerne fikk placebo (matchende valbenazin) én gang daglig fra randomisering (uke 8, 10 eller 12) til og med uke 36. Randomisering i denne armen skjedde etter behandling med valbenazin én gang daglig gjennom randomisering.
Legemiddel: Placebo oral kapsel
ikke-aktiv doseringsform
Eksperimentell: Randomisert valbenazin
Deltakerne fikk sin optimaliserte dose av valbenazin én gang daglig fra randomisering (uke 8, 10 eller 12) til og med uke 36. Randomisering i denne armen skjedde etter behandling med valbenazin én gang daglig gjennom randomisering.
Legemiddel: Valbenazin
vesikulær monoamin transporter 2 (VMAT2) hemmer
Andre navn:
  • NBI-98854

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til tap av behandlingsrespons
Tidsramme: Randomisering (uke 8, 10 eller 12) til og med uke 36
Tap av behandlingsrespons i løpet av abstinensperioden ble definert som: 2 påfølgende besøk med 1) en økning i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) på mer enn 35 % eller 7 poeng fra den randomiserte abstinensperiodens baseline og 2) en økning i CGI-Tics-alvorlighetsscore på ≥2 poeng fra den randomiserte uttaksperiodens baseline; eller seponering på grunn av manglende effekt eller en behandlingsutløst bivirkning (TEAE) med forverring av tics. Median (nedre og øvre kvartil) Kaplan-Meier-estimater for tiden til tap av behandlingsrespons var ikke i stand til å beregnes på grunn av lav forekomst av tap av behandlingsrespons.
Randomisering (uke 8, 10 eller 12) til og med uke 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra randomiseringsbasislinje til 8 uker etter randomiseringstidspunkt i YGTSS TTS
Tidsramme: Randomisering Baseline (Uke 8, 10 eller 12); 8 uker etter randomisering
YGTSS er utviklet for å vurdere den generelle alvorlighetsgraden av motoriske og lydsymptomer på tvers av en rekke dimensjoner: antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS ble administrert av etterforskeren (eller kvalifisert utpekt) ved hjelp av et datamaskinbasert strukturert klinisk intervju. TTS er summen av de 5 motoriske tic-elementene og de 5 foniske (vokale) tic-elementene og varierer fra 0 til 50, med høyere score som representerer større alvorlighetsgrad. Minste kvadraters gjennomsnitt ble estimert ved hjelp av en blandet-effektmodell for gjentatte mål.
Randomisering Baseline (Uke 8, 10 eller 12); 8 uker etter randomisering
Endre fra randomiseringsbasislinje til uke 36-besøk i YGTSS TTS
Tidsramme: Randomisering Baseline (Uke 8, 10 eller 12); Uke 36
YGTSS er utviklet for å vurdere den generelle alvorlighetsgraden av motoriske og lydsymptomer på tvers av en rekke dimensjoner: antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS ble administrert av etterforskeren (eller kvalifisert utpekt) ved hjelp av et datamaskinbasert strukturert klinisk intervju. TTS er summen av de 5 motoriske tic-elementene og de 5 foniske (vokale) tic-elementene og varierer fra 0 til 50, med høyere score som representerer større alvorlighetsgrad.
Randomisering Baseline (Uke 8, 10 eller 12); Uke 36
Endring fra randomiseringsbasislinje til 8 uker etter randomiseringstidspunkt i CGI-Tics-alvorlighetspoengene
Tidsramme: Randomisering Baseline (Uke 8, 10 eller 12); 8 uker etter randomisering
CGI-Tics-Severity-skalaen brukes til å vurdere den generelle alvorlighetsgraden på en 7-punkts skala. Hver av CGI-Tics-Severity-responskategoriene ble tildelt en numerisk poengsum som følger: 1 = Normal, ikke i det hele tatt syk; 2 = Borderline syk; 3 = Lett syk; 4 = Middels syk; 5 = Utpreget syk; 6 = Alvorlig syk; 7 = Blant de mest ekstremt syke pasientene.
Randomisering Baseline (Uke 8, 10 eller 12); 8 uker etter randomisering
Endring fra randomiseringsbasislinje til uke 36 besøk i CGI-Tics-alvorlighetspoeng
Tidsramme: Randomisering Baseline (Uke 8, 10 eller 12); Uke 36
CGI-Tics-Severity-skalaen brukes til å vurdere den generelle alvorlighetsgraden på en 7-punkts skala. Hver av CGI-Tics-Severity-responskategoriene ble tildelt en numerisk poengsum som følger: 1 = Normal, ikke i det hele tatt syk; 2 = Borderline syk; 3 = Lett syk; 4 = Middels syk; 5 = Utpreget syk; 6 = Alvorlig syk; 7 = Blant de mest ekstremt syke pasientene.
Randomisering Baseline (Uke 8, 10 eller 12); Uke 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2018

Primær fullføring (Faktiske)

16. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

16. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mai 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2018

Først lagt ut (Faktiske)

21. mai 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NBI-98854-TS2005

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tourettes syndrom

Kliniske studier på Valbenazin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere