NBI-98854:n turvallisuus ja tehokkuus lapsipotilailla, joilla on Touretten oireyhtymä
tiistai 26. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Neurocrine Biosciences
Vaihe 2, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu vieroitustutkimus NBI-98854:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on Touretten oireyhtymä
Tämä on vaiheen 2, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu vieroitustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida NBI-98854:n optimoidun kerran päivässä (qd) annoksen turvallisuutta ja tehon ylläpitoa TS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
81
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Yhdysvallat, 85351
- Neuricrine Clinical Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Neurocrine Clinical Site
-
Rogers, Arkansas, Yhdysvallat, 72758
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Anaheim, California, Yhdysvallat, 92805
- Neurocrine Clinical Site
-
Fullerton, California, Yhdysvallat, 92835
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92108
- Neurocrine Clinical Site
-
Santa Ana, California, Yhdysvallat, 92705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Pueblo, Colorado, Yhdysvallat, 81003
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Yhdysvallat, 06905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 22207
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Yhdysvallat, 33012
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33125
- Neurocrine Clinical Site
-
North Miami, Florida, Yhdysvallat, 33161
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Neurocrine Clinical Site
-
Palmetto Bay, Florida, Yhdysvallat, 33157
- Neurocrine Clinical Site
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Neurocrine Clinical Site
-
Spring Hill, Florida, Yhdysvallat, 34609
- Neurocrine Clinical Site
-
Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32308
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30338
- Neurocrine Clinical Site
-
Fayetteville, Georgia, Yhdysvallat, 30214
- Neurocrine Clinical Site
-
Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31406
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60634
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
South Bend, Indiana, Yhdysvallat, 46617
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48015
- Neurocrine Clinical Site
-
Bloomfield Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48302
- Neurocrine Clinical Site
-
West Bloomfield, Michigan, Yhdysvallat, 48322
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68526
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Hampshire
-
Nashua, New Hampshire, Yhdysvallat, 03060
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Cherry Hill, New Jersey, Yhdysvallat, 08002
- Neurocrine Clinical Site
-
Mount Arlington, New Jersey, Yhdysvallat, 07856
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10036
- Neurocrine Clinical Site
-
S. Setauket, New York, Yhdysvallat, 11720
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 29141
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Mason, Ohio, Yhdysvallat, 45040
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75243
- Neurocrine Clinical Site
-
DeSoto, Texas, Yhdysvallat, 75115
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77058
- Neurocrine Clinical Site
-
Irving, Texas, Yhdysvallat, 75062
- Neurocrine Clinical Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78249
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Bothell, Washington, Yhdysvallat, 98011
- Neurocrine Clinical Site
-
Everett, Washington, Yhdysvallat, 98201
- Neurocrine Clinical Site
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sinulla on kliininen diagnoosi Touretten oireyhtymästä (TS)
- Vähintään kohtalainen tic-vakavuus
- Sinulla on TS-oireita, jotka heikentävät koulunkäyntiä, ammatillista ja/tai sosiaalista toimintaa
- Jos käytät ylläpitolääkkeitä TS- tai TS-spektridiagnooseihin (esim. pakko-oireinen häiriö [OCD], tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriö [ADHD]), käytä vakaita annoksia
- Ole hyvässä yleiskunnossa
- Nuorilla (12–17-vuotiailla) on oltava negatiivinen virtsan huumeseulonta amfetamiinien, barbituraattien, bentsodiatsepiinin, fensyklidiinin, kokaiinin, opiaattien tai kannabinoidien varalta ja negatiivinen alkoholiseulonta
- Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden, jotka eivät harjoita täydellistä raittiutta, on suostuttava käyttämään hormonaalista tai kahta ei-hormonaalista ehkäisyä (kaksoisehkäisy) johdonmukaisesti tutkimuksen seulonta-, hoito- ja seurantajaksojen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on aktiivinen, kliinisesti merkittävä epästabiili sairaus kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Sinulla on tunnettu pitkä QT-oireyhtymä tai sydämen rytmihäiriö
- Sinulla on tiedossa pahanlaatuinen neuroleptioireyhtymä
- Sinulla on syöpädiagnoosi 3 vuoden sisällä ennen seulontaa (jotkut poikkeukset sallitaan)
- Sinulla on allergia, yliherkkyys tai intoleranssi VMAT2-estäjille
- Sinulla on verenhukka ≥ 250 ml tai luovutettu verta 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Sinulla on tunnettu päihderiippuvuus, päihteiden (huumeiden) tai alkoholin väärinkäyttö
- Sinulla on merkittävä itsemurha- tai väkivaltaisen käytöksen riski
- olet aloittanut CBIT:n (Comprehensive Behavioral Intervention for Tics) seulontajakson aikana tai lähtötilanteessa tai aiot aloittaa CBIT:n tutkimuksen aikana
- olet saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai aiot käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin NBI-98854) tutkimuksen aikana
- Ollut aiemmin osallistunut NBI-98854 kliiniseen tutkimukseen, paitsi NBI-98854-1403 tai NBI-98854-1501.
- Onko sinulla HIV, hepatiitti B tai hepatiitti C
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Esisatunnaistaminen Valbenatsiini
Osallistujat saivat valbenatsiinia kerran päivässä jopa 12 viikon ajan riippuen siitä, tapahtuiko satunnaistaminen ja milloin.
Aloitusannos oli 20 mg osallistujille alle 50 kg lähtötilanteessa ja 40 mg osallistujille, jotka painoivat ≥ 50 kg lähtötilanteessa, ja sitä voitiin nostaa 20 mg:n lisäyksin joka toinen viikko enintään 60 mg:aan osallistujille, joiden paino oli alle 50 kg ja 80 mg. ≥ 50 kg painaville osallistujille optimaalisen valbenatsiiniannoksen saavuttamiseksi kullekin osallistujalle.
|
vesikulaarinen monoamiinikuljettaja 2:n (VMAT2) estäjä
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Satunnaistettu plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä (vastaavaa valbenatsiinia) kerran päivässä satunnaistamisesta (viikko 8, 10 tai 12) viikkoon 36.
Satunnaistaminen tähän haaraan tapahtui valbenatsiinihoidon jälkeen kerran päivässä satunnaistuksen kautta.
|
ei-aktiivinen annosmuoto
|
|
Kokeellinen: Satunnaistettu valbenatsiini
Osallistujat saivat optimoidun valbenatsiiniannoksensa kerran päivässä satunnaistamisesta (viikko 8, 10 tai 12) viikkoon 36.
Satunnaistaminen tähän haaraan tapahtui valbenatsiinihoidon jälkeen kerran päivässä satunnaistuksen kautta.
|
vesikulaarinen monoamiinikuljettaja 2:n (VMAT2) estäjä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika hoitovasteen menettämiseen
Aikaikkuna: Satunnaistaminen (viikko 8, 10 tai 12) - viikko 36
|
Hoitovasteen menetys vieroitusajan aikana määriteltiin seuraavasti: 2 peräkkäistä käyntiä, joissa 1) Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) -kokonais Tic Score (TTS) nousi yli 35 % tai 7 pistettä satunnaistetun vieroitusajan lähtötasosta. ja 2) CGI-Tics-vakavuuspistemäärän nousu ≥ 2 pistettä satunnaistetun vieroitusjakson perustasosta; tai keskeyttäminen tehon puutteen tai hoidon aiheuttaman haittatapahtuman (TEAE) vuoksi, eli tikkien paheneminen.
Mediaania (alempi ja ylempi kvartiili) Kaplan-Meier-estimaatteja hoitovasteen häviämiseen kuluneesta ajasta ei voitu laskea, koska hoitovasteen häviämisen ilmaantuvuus oli vähäistä.
|
Satunnaistaminen (viikko 8, 10 tai 12) - viikko 36
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos satunnaistuksen perustilasta 8 viikon satunnaistuksen jälkeiseen aikapisteeseen YGTSS TTS:ssä
Aikaikkuna: Satunnaistuksen lähtötaso (viikko 8, 10 tai 12); 8 viikkoa satunnaistamisen jälkeen
|
YGTSS on suunniteltu arvioimaan motoristen ja fonisten tic-oireiden yleistä vakavuutta useilla eri ulottuvuuksilla: lukumäärä, taajuus, intensiteetti, monimutkaisuus ja häiriöt.
YGTSS:n antoi tutkija (tai pätevä edustaja) tietokonepohjaisen strukturoidun kliinisen haastattelun avulla.
TTS on 5 motorisen tic-kohteen ja 5 äänellisen (vokaalisen) tic-kohteen summa ja vaihtelee välillä 0–50, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vakavuutta.
Pienimmän neliösumman keskiarvo arvioitiin käyttämällä sekavaikutelmamallia toistuville mittauksille.
|
Satunnaistuksen lähtötaso (viikko 8, 10 tai 12); 8 viikkoa satunnaistamisen jälkeen
|
|
Muutos satunnaistuksen perustilasta viikon 36 vierailuun YGTSS TTS:ssä
Aikaikkuna: Satunnaistuksen lähtötaso (viikko 8, 10 tai 12); Viikko 36
|
YGTSS on suunniteltu arvioimaan motoristen ja fonisten tic-oireiden yleistä vakavuutta useilla eri ulottuvuuksilla: lukumäärä, taajuus, intensiteetti, monimutkaisuus ja häiriöt.
YGTSS:n antoi tutkija (tai pätevä edustaja) tietokonepohjaisen strukturoidun kliinisen haastattelun avulla.
TTS on 5 motorisen tic-kohteen ja 5 äänellisen (vokaalisen) tic-kohteen summa ja vaihtelee välillä 0–50, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vakavuutta.
|
Satunnaistuksen lähtötaso (viikko 8, 10 tai 12); Viikko 36
|
|
Muutos satunnaistuksen perustilasta 8 viikon satunnaistamisen jälkeiseen aikapisteeseen CGI-Tics-vakavuuspisteessä
Aikaikkuna: Satunnaistuksen lähtötaso (viikko 8, 10 tai 12); 8 viikkoa satunnaistamisen jälkeen
|
CGI-Tics-Severity-asteikkoa käytetään yleisen vakavuuden arvioimiseen 7-pisteen asteikolla.
Jokaiselle CGI-Tics-Severity-vastekategorialle annettiin numeerinen pistemäärä seuraavasti: 1 = normaali, ei ollenkaan sairas; 2 = rajasairas; 3 = lievästi sairas; 4 = kohtalaisen sairas; 5 = selvästi sairas; 6 = vakavasti sairas; 7 = Yksi erittäin sairaimmista potilaista.
|
Satunnaistuksen lähtötaso (viikko 8, 10 tai 12); 8 viikkoa satunnaistamisen jälkeen
|
|
Muutos satunnaistuksen perustilasta viikon 36 käyntiin CGI-Tics-vakavuuspisteissä
Aikaikkuna: Satunnaistuksen lähtötaso (viikko 8, 10 tai 12); Viikko 36
|
CGI-Tics-Severity-asteikkoa käytetään yleisen vakavuuden arvioimiseen 7-pisteen asteikolla.
Jokaiselle CGI-Tics-Severity-vastekategorialle annettiin numeerinen pistemäärä seuraavasti: 1 = normaali, ei ollenkaan sairas; 2 = rajasairas; 3 = lievästi sairas; 4 = kohtalaisen sairas; 5 = selvästi sairas; 6 = vakavasti sairas; 7 = Yksi erittäin sairaimmista potilaista.
|
Satunnaistuksen lähtötaso (viikko 8, 10 tai 12); Viikko 36
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 17. huhtikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. heinäkuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. heinäkuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. toukokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. toukokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 21. toukokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. toukokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Patologiset prosessit
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Sairaus
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neurokehityshäiriöt
- Tic-häiriöt
- Oireyhtymä
- Touretten syndrooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- NBI-98854-TS2005
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .