Innocuité et efficacité du NBI-98854 chez les sujets pédiatriques atteints du syndrome de Tourette
26 avril 2022 mis à jour par: Neurocrine Biosciences
Une étude de phase 2, à double insu, contrôlée par placebo et randomisée pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du NBI-98854 chez des sujets pédiatriques atteints du syndrome de Tourette
Il s'agit d'une étude de phase 2, à double insu, contrôlée par placebo et randomisée pour évaluer l'innocuité et le maintien de l'efficacité d'une dose optimisée une fois par jour (qd) de NBI-98854 chez des sujets pédiatriques atteints de SGT.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
81
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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San Juan, Porto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
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Arizona
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Sun City, Arizona, États-Unis, 85351
- Neuricrine Clinical Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
- Neurocrine Clinical Site
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Rogers, Arkansas, États-Unis, 72758
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Anaheim, California, États-Unis, 92805
- Neurocrine Clinical Site
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Fullerton, California, États-Unis, 92835
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, États-Unis, 92108
- Neurocrine Clinical Site
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Santa Ana, California, États-Unis, 92705
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Pueblo, Colorado, États-Unis, 81003
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, États-Unis, 06905
- Neurocrine Clinical Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 22207
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, États-Unis, 33012
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, États-Unis, 33125
- Neurocrine Clinical Site
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North Miami, Florida, États-Unis, 33161
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Neurocrine Clinical Site
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Palmetto Bay, Florida, États-Unis, 33157
- Neurocrine Clinical Site
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Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- Neurocrine Clinical Site
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Spring Hill, Florida, États-Unis, 34609
- Neurocrine Clinical Site
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Tallahassee, Florida, États-Unis, 32308
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30338
- Neurocrine Clinical Site
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Fayetteville, Georgia, États-Unis, 30214
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Savannah, Georgia, États-Unis, 31406
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60634
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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South Bend, Indiana, États-Unis, 46617
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48015
- Neurocrine Clinical Site
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Bloomfield Hills, Michigan, États-Unis, 48302
- Neurocrine Clinical Site
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West Bloomfield, Michigan, États-Unis, 48322
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68526
- Neurocrine Clinical Site
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, États-Unis, 03060
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Cherry Hill, New Jersey, États-Unis, 08002
- Neurocrine Clinical Site
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Mount Arlington, New Jersey, États-Unis, 07856
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10036
- Neurocrine Clinical Site
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S. Setauket, New York, États-Unis, 11720
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 29141
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Mason, Ohio, États-Unis, 45040
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75243
- Neurocrine Clinical Site
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DeSoto, Texas, États-Unis, 75115
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77058
- Neurocrine Clinical Site
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Irving, Texas, États-Unis, 75062
- Neurocrine Clinical Site
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78249
- Neurocrine Clinical Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Bothell, Washington, États-Unis, 98011
- Neurocrine Clinical Site
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Everett, Washington, États-Unis, 98201
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane, Washington, États-Unis, 99202
- Neurocrine Clinical Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Avoir un diagnostic clinique de syndrome de la Tourette (ST)
- Avoir au moins une sévérité modérée des tics
- Avoir des symptômes du SGT qui nuisent à la fonction scolaire, professionnelle et/ou sociale
- Si vous utilisez des médicaments d'entretien pour les diagnostics de ST ou de spectre TS (par ex. trouble obsessionnel-compulsif [TOC], trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité [TDAH]), être à doses stables
- Être en bonne santé générale
- Les sujets adolescents (âgés de 12 à 17 ans) doivent avoir un dépistage urinaire négatif des drogues pour les amphétamines, les barbituriques, les benzodiazépines, la phencyclidine, la cocaïne, les opiacés ou les cannabinoïdes et un dépistage négatif de l'alcool
- Les sujets en âge de procréer qui ne pratiquent pas l'abstinence totale doivent accepter d'utiliser systématiquement une contraception hormonale ou deux formes de contraception non hormonale (contraception double) pendant les périodes de dépistage, de traitement et de suivi de l'étude
Critère d'exclusion:
- Avoir une condition médicale instable active et cliniquement significative dans le mois précédant le dépistage
- Avoir des antécédents connus de syndrome du QT long ou d'arythmie cardiaque
- Avoir des antécédents connus de syndrome malin des neuroleptiques
- Avoir un diagnostic de cancer dans les 3 ans précédant le dépistage (certaines exceptions sont autorisées)
- Avoir une allergie, une hypersensibilité ou une intolérance aux inhibiteurs de VMAT2
- Avoir une perte de sang ≥ 250 mL ou avoir donné du sang dans les 30 jours précédant le dépistage
- Avoir des antécédents connus de dépendance à une substance, de toxicomanie ou d'abus d'alcool
- Avoir un risque important de comportement suicidaire ou violent
- Avoir initié une intervention comportementale globale pour les tics (CBIT) pendant la période de dépistage ou au départ ou prévoir de lancer la CBIT pendant l'étude
- Avoir reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou prévoir d'utiliser un médicament expérimental (autre que NBI-98854) pendant l'étude
- Avoir déjà participé à une étude clinique NBI-98854, à l'exception de NBI-98854-1403 ou NBI-98854-1501.
- Avoir le VIH, l'hépatite B ou l'hépatite C
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Pré-randomisation Valbénazine
Les participants ont reçu de la valbénazine une fois par jour pendant jusqu'à 12 semaines, selon si et quand la randomisation a eu lieu.
La dose initiale était de 20 mg pour les participants <50 kg au départ et de 40 mg pour les participants ≥50 kg au départ, et pouvait être augmentée par paliers de 20 mg toutes les 2 semaines jusqu'à un maximum de 60 mg pour les participants <50 kg et 80 mg pour les participants ≥ 50 kg afin d'obtenir une dose optimale de valbénazine pour chaque participant.
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inhibiteur du transporteur vésiculaire de la monoamine 2 (VMAT2)
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo randomisé
Les participants ont reçu un placebo (valbénazine correspondante) une fois par jour à partir de la randomisation (semaine 8, 10 ou 12) jusqu'à la semaine 36.
La randomisation dans ce bras s'est produite après le traitement par la valbénazine une fois par jour par randomisation.
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forme posologique non active
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Expérimental: Valbénazine randomisée
Les participants ont reçu leur dose optimisée de valbenazine une fois par jour de la randomisation (semaine 8, 10 ou 12) à la semaine 36.
La randomisation dans ce bras s'est produite après le traitement par la valbénazine une fois par jour par randomisation.
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inhibiteur du transporteur vésiculaire de la monoamine 2 (VMAT2)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Délai avant la perte de la réponse au traitement
Délai: Randomisation (semaine 8, 10 ou 12) jusqu'à la semaine 36
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La perte de réponse au traitement pendant la période de sevrage a été définie comme suit : 2 visites consécutives avec 1) une augmentation du score total de tic (TTS) sur l'échelle de sévérité des tics de Yale (YGTSS) supérieure à 35 % ou 7 points par rapport à la période de sevrage randomisée initiale et 2) une augmentation du score CGI-Tics-Severity de ≥ 2 points par rapport à la ligne de base de la période d'attente randomisée ; ou arrêt en raison d'un manque d'efficacité ou d'un événement indésirable lié au traitement (TEAE) d'aggravation des tics.
Les estimations médianes (quartiles inférieur et supérieur) de Kaplan-Meier du délai avant la perte de la réponse au traitement n'ont pas pu être calculées en raison de la faible incidence des événements de perte de la réponse au traitement.
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Randomisation (semaine 8, 10 ou 12) jusqu'à la semaine 36
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement de la ligne de base de la randomisation au point de temps post-randomisation de 8 semaines dans le TTS YGTSS
Délai: Base de référence de la randomisation (semaine 8, 10 ou 12) ; 8 semaines après la randomisation
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Le YGTSS est conçu pour évaluer la gravité globale des symptômes de tics moteurs et phoniques dans une gamme de dimensions : nombre, fréquence, intensité, complexité et interférence.
L'YGTSS a été administré par l'investigateur (ou une personne désignée qualifiée) à l'aide d'un entretien clinique structuré informatisé.
Le TTS est la somme des 5 éléments de tic moteur et des 5 éléments de tic phonique (vocal) et varie de 0 à 50, les scores les plus élevés représentant une plus grande sévérité.
La moyenne des moindres carrés a été estimée à l'aide d'un modèle à effets mixtes pour les mesures répétées.
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Base de référence de la randomisation (semaine 8, 10 ou 12) ; 8 semaines après la randomisation
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Changement de la référence de randomisation à la visite de la semaine 36 dans le TTS YGTSS
Délai: Base de référence de la randomisation (semaine 8, 10 ou 12) ; Semaine 36
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Le YGTSS est conçu pour évaluer la gravité globale des symptômes de tics moteurs et phoniques dans une gamme de dimensions : nombre, fréquence, intensité, complexité et interférence.
L'YGTSS a été administré par l'investigateur (ou une personne désignée qualifiée) à l'aide d'un entretien clinique structuré informatisé.
Le TTS est la somme des 5 éléments de tic moteur et des 5 éléments de tic phonique (vocal) et varie de 0 à 50, les scores les plus élevés représentant une plus grande sévérité.
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Base de référence de la randomisation (semaine 8, 10 ou 12) ; Semaine 36
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Changement de la ligne de base de la randomisation au point de temps post-randomisation de 8 semaines dans le score CGI-Tics-Severity
Délai: Base de référence de la randomisation (semaine 8, 10 ou 12) ; 8 semaines après la randomisation
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L'échelle CGI-Tics-Severity est utilisée pour évaluer la gravité globale sur une échelle de 7 points.
Chacune des catégories de réponse CGI-Tics-Severity a reçu un score numérique comme suit : 1 = Normal, pas du tout malade ; 2 = limite malade ; 3 = Légèrement malade ; 4 = Modérément malade ; 5 = manifestement malade ; 6 = Gravement malade ; 7 = Parmi les patients les plus gravement malades.
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Base de référence de la randomisation (semaine 8, 10 ou 12) ; 8 semaines après la randomisation
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Changement de la référence de randomisation à la visite de la semaine 36 dans le score CGI-Tics-Severity
Délai: Base de référence de la randomisation (semaine 8, 10 ou 12) ; Semaine 36
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L'échelle CGI-Tics-Severity est utilisée pour évaluer la gravité globale sur une échelle de 7 points.
Chacune des catégories de réponse CGI-Tics-Severity a reçu un score numérique comme suit : 1 = Normal, pas du tout malade ; 2 = limite malade ; 3 = Légèrement malade ; 4 = Modérément malade ; 5 = manifestement malade ; 6 = Gravement malade ; 7 = Parmi les patients les plus gravement malades.
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Base de référence de la randomisation (semaine 8, 10 ou 12) ; Semaine 36
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 avril 2018
Achèvement primaire (Réel)
16 juillet 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
16 juillet 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 mai 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 mai 2018
Première publication (Réel)
21 mai 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 mai 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 avril 2022
Dernière vérification
1 avril 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Les troubles mentaux
- Processus pathologiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des noyaux gris centraux
- Troubles du mouvement
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Troubles neurodéveloppementaux
- Troubles du tic
- Syndrome
- Syndrome de la Tourette
Autres numéros d'identification d'étude
- NBI-98854-TS2005
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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