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NBI-98854 在图雷特综合征儿科受试者中的安全性和有效性

2022年4月26日 更新者：Neurocrine Biosciences

一项 2 期、双盲、安慰剂对照、随机退出研究，以评估 NBI-98854 在患有图雷特综合征的儿科受试者中的安全性和有效性

这是一项 2 期、双盲、安慰剂对照、随机退出研究，旨在评估优化的每日一次（qd）剂量的 NBI-98854 在患有 TS 的儿科受试者中的安全性和疗效维持。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

81

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • 美国
    • Arizona
      • Sun City、Arizona、美国、85351
        • Neuricrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rogers、Arkansas、美国、72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim、California、美国、92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fullerton、California、美国、92835
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego、California、美国、92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Ana、California、美国、92705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Pueblo、Colorado、美国、81003
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford、Connecticut、美国、06905
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、22207
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah、Florida、美国、33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami、Florida、美国、33125
        • Neurocrine Clinical Site
      • North Miami、Florida、美国、33161
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Palmetto Bay、Florida、美国、33157
        • Neurocrine Clinical Site
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spring Hill、Florida、美国、34609
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tallahassee、Florida、美国、32308
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30338
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fayetteville、Georgia、美国、30214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Savannah、Georgia、美国、31406
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60634
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • South Bend、Indiana、美国、46617
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bloomfield Hills、Michigan、美国、48302
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield、Michigan、美国、48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua、New Hampshire、美国、03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Cherry Hill、New Jersey、美国、08002
        • Neurocrine Clinical Site
      • Mount Arlington、New Jersey、美国、07856
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10036
        • Neurocrine Clinical Site
      • S. Setauket、New York、美国、11720
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、29141
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Mason、Ohio、美国、45040
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73112
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • DeSoto、Texas、美国、75115
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston、Texas、美国、77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving、Texas、美国、75062
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Antonio、Texas、美国、78249
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Bothell、Washington、美国、98011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Everett、Washington、美国、98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane、Washington、美国、99202
        • Neurocrine Clinical Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 有图雷特综合症 (TS) 的临床诊断
  2. 至少有中度抽动严重程度
  3. 有损害学校、职业和/或社会功能的 TS 症状
  4. 如果使用维持性药物进行 TS 或 TS 谱诊断（例如 强迫症 [OCD]、注意力缺陷多动障碍 [ADHD]），服用稳定剂量
  5. 身体健康
  6. 青少年受试者（12 至 17 岁）必须对安非他明、巴比妥类药物、苯二氮卓类药物、苯环利定、可卡因、阿片类药物或大麻素进行尿液药物筛查和酒精筛查阴性
  7. 不实行完全禁欲的育龄受试者必须同意在研究的筛选、治疗和随访期间始终如一地使用激素或两种形式的非激素避孕（双重避孕）

排除标准：

  1. 在筛选前 1 个月内有活跃的、临床上显着的不稳定医疗状况
  2. 有已知的长 QT 综合征或心律失常病史
  3. 有抗精神病药物恶性综合征的已知病史
  4. 筛选前 3 年内有癌症诊断（允许某些例外）
  5. 对 VMAT2 抑制剂过敏、过敏或不耐受
  6. 筛选前 30 天内失血 ≥ 250 mL 或献血
  7. 有已知的物质依赖、物质（药物）或酒精滥用史
  8. 有自杀或暴力行为的重大风险
  9. 在筛选期间或基线时已启动抽动症综合行为干预 (CBIT)，或计划在研究期间启动 CBIT
  10. 在筛选前 30 天内接受过研究药物或计划在研究期间使用研究药物（NBI-98854 除外）
  11. 以前参加过 NBI-98854 临床研究，但 NBI-98854-1403 或 NBI-98854-1501 除外。
  12. 患有 HIV、乙型肝炎或丙型肝炎

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：预随机化缬苯那嗪
参与者每天接受一次缬苯那嗪，持续长达 12 周，具体取决于是否以及何时进行随机化。 对于基线时 <50 公斤的参与者，起始剂量为 20 毫克，对于基线时≥50 公斤的参与者，起始剂量为 40 毫克，对于<50 公斤和 80 毫克的参与者，可以每 2 周以 20 毫克的增量增加至最大剂量 60 毫克对于≥50 kg 的参与者，以达到每个参与者的最佳剂量的 valbenazine。
药品：缬苯那嗪
囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT2) 抑制剂
其他名称：
  • NBI-98854
安慰剂比较：随机安慰剂
从随机分组（第 8、10 或 12 周）到第 36 周，参与者每天接受一次安慰剂（匹配的缬苯那嗪）。 在通过随机化每天一次使用 valbenazine 治疗后，随机分配到该组。
药品：安慰剂口服胶囊
非活性剂型
实验性的：随机缬苯那嗪
从随机分组（第 8、10 或 12 周）到第 36 周，参与者每天接受一次优化剂量的 valbenazine。 在通过随机化每天一次使用 valbenazine 治疗后，随机分配到该组。
药品：缬苯那嗪
囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT2) 抑制剂
其他名称：
  • NBI-98854

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
失去治疗反应的时间
大体时间：随机化（第 8、10 或 12 周）至第 36 周
停药期间失去治疗反应定义为：连续 2 次就诊 1) 耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 抽动总分 (TTS) 比随机停药期基线增加 35% 以上或 7 分和 2) CGI-Tics-Severity 评分从随机停药期基线增加 ≥ 2 分；或由于缺乏疗效或抽动恶化的治疗紧急不良事件（TEAE）而停药。 由于治疗反应丧失事件的发生率较低，无法计算治疗反应丧失时间的中位数（下四分位数和上四分位数）Kaplan-Meier 估计值。
随机化（第 8、10 或 12 周）至第 36 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
YGTSS TTS 从随机化基线到 8 周随机化后时间点的变化
大体时间：随机化基线（第 8、10 或 12 周）；随机分组后 8 周
YGTSS 旨在通过一系列维度对运动和语音抽动症状的总体严重程度进行评级：数量、频率、强度、复杂性和干扰。 YGTSS 由研究者（或合格的指定人员）使用基于计算机的结构化临床访谈进行管理。 TTS 是 5 个运动抽动项目和 5 个语音（发声）抽动项目的总和，范围从 0 到 50，分数越高表示严重程度越高。 使用重复测量的混合效应模型估计最小二乘均值。
随机化基线（第 8、10 或 12 周）；随机分组后 8 周
YGTSS TTS 从随机化基线到第 36 周访视的变化
大体时间：随机化基线（第 8、10 或 12 周）；第 36 周
YGTSS 旨在通过一系列维度对运动和语音抽动症状的总体严重程度进行评级：数量、频率、强度、复杂性和干扰。 YGTSS 由研究者（或合格的指定人员）使用基于计算机的结构化临床访谈进行管理。 TTS 是 5 个运动抽动项目和 5 个语音（发声）抽动项目的总和，范围从 0 到 50，分数越高表示严重程度越高。
随机化基线（第 8、10 或 12 周）；第 36 周
CGI-Tics-Severity 评分从随机化基线到随机化后 8 周时间点的变化
大体时间：随机化基线（第 8、10 或 12 周）；随机分组后 8 周
CGI-Tics-Severity 量表用于评估 7 分制的整体严重程度。 每个 CGI-Tics-Severity 反应类别都分配了一个数字分数，如下所示：1 = 正常，完全没有不适； 2 = 病态边缘； 3 = 轻度不适； 4 = 中度病； 5 = 病得很重； 6 = 重病； 7 = 在病情最严重的患者中。
随机化基线（第 8、10 或 12 周）；随机分组后 8 周
CGI-Tics-Severity 评分从随机化基线到第 36 周访视的变化
大体时间：随机化基线（第 8、10 或 12 周）；第 36 周
CGI-Tics-Severity 量表用于评估 7 分制的整体严重程度。 每个 CGI-Tics-Severity 反应类别都分配了一个数字分数，如下所示：1 = 正常，完全没有不适； 2 = 病态边缘； 3 = 轻度不适； 4 = 中度病； 5 = 病得很重； 6 = 重病； 7 = 在病情最严重的患者中。
随机化基线（第 8、10 或 12 周）；第 36 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Neurocrine Biosciences

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年4月17日

初级完成 (实际的)

2019年7月16日

研究完成 (实际的)

2019年7月16日

研究注册日期

首次提交

2018年5月8日

首先提交符合 QC 标准的

2018年5月8日

首次发布 (实际的)

2018年5月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年5月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年4月26日

最后验证

2022年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NBI-98854-TS2005

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

图雷特综合症的临床试验

  • University Hospital, Clermont-Ferrand
    完全的
    Gilles de la Tourette 综合征情绪的面部表情识别和情绪词分类
    Gilles de la Tourette 综合症
    法国
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Uruguay

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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