Sicurezza ed efficacia di NBI-98854 in soggetti pediatrici con sindrome di Tourette
26 aprile 2022 aggiornato da: Neurocrine Biosciences
Uno studio randomizzato sull'astinenza di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di NBI-98854 in soggetti pediatrici con sindrome di Tourette
Questo è uno studio randomizzato di sospensione di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e il mantenimento dell'efficacia di una dose ottimizzata una volta al giorno (qd) di NBI-98854 in soggetti pediatrici con TS.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
81
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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San Juan, Porto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
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Arizona
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Sun City, Arizona, Stati Uniti, 85351
- Neuricrine Clinical Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- Neurocrine Clinical Site
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Rogers, Arkansas, Stati Uniti, 72758
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Anaheim, California, Stati Uniti, 92805
- Neurocrine Clinical Site
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Fullerton, California, Stati Uniti, 92835
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, Stati Uniti, 92108
- Neurocrine Clinical Site
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Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Pueblo, Colorado, Stati Uniti, 81003
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, Stati Uniti, 06905
- Neurocrine Clinical Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 22207
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33012
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33125
- Neurocrine Clinical Site
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North Miami, Florida, Stati Uniti, 33161
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Neurocrine Clinical Site
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Palmetto Bay, Florida, Stati Uniti, 33157
- Neurocrine Clinical Site
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Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Neurocrine Clinical Site
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Spring Hill, Florida, Stati Uniti, 34609
- Neurocrine Clinical Site
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Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30338
- Neurocrine Clinical Site
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Fayetteville, Georgia, Stati Uniti, 30214
- Neurocrine Clinical Site
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Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31406
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60634
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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South Bend, Indiana, Stati Uniti, 46617
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48015
- Neurocrine Clinical Site
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Bloomfield Hills, Michigan, Stati Uniti, 48302
- Neurocrine Clinical Site
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West Bloomfield, Michigan, Stati Uniti, 48322
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68526
- Neurocrine Clinical Site
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, Stati Uniti, 03060
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Cherry Hill, New Jersey, Stati Uniti, 08002
- Neurocrine Clinical Site
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Mount Arlington, New Jersey, Stati Uniti, 07856
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10036
- Neurocrine Clinical Site
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S. Setauket, New York, Stati Uniti, 11720
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 29141
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Mason, Ohio, Stati Uniti, 45040
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75243
- Neurocrine Clinical Site
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DeSoto, Texas, Stati Uniti, 75115
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77058
- Neurocrine Clinical Site
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Irving, Texas, Stati Uniti, 75062
- Neurocrine Clinical Site
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78249
- Neurocrine Clinical Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Bothell, Washington, Stati Uniti, 98011
- Neurocrine Clinical Site
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Everett, Washington, Stati Uniti, 98201
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
- Neurocrine Clinical Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Avere una diagnosi clinica di Sindrome di Tourette (TS)
- Avere una gravità almeno moderata del tic
- Avere sintomi di TS che compromettono la funzione scolastica, lavorativa e/o sociale
- Se si utilizzano farmaci di mantenimento per diagnosi di TS o spettro TS (ad es. disturbo ossessivo-compulsivo [DOC], disturbo da deficit di attenzione e iperattività [ADHD]), assumere dosi stabili
- Essere in buona salute generale
- I soggetti adolescenti (dai 12 ai 17 anni di età) devono avere uno screening antidroga nelle urine negativo per anfetamine, barbiturici, benzodiazepine, fenciclidina, cocaina, oppiacei o cannabinoidi e uno screening alcolico negativo
- I soggetti in età fertile che non praticano l'astinenza totale devono accettare di utilizzare costantemente una contraccezione ormonale o due forme di contraccezione non ormonale (doppia contraccezione) durante i periodi di screening, trattamento e follow-up dello studio
Criteri di esclusione:
- Avere una condizione medica instabile attiva, clinicamente significativa entro 1 mese prima dello screening
- Avere una storia nota di sindrome del QT lungo o aritmia cardiaca
- Avere una storia nota di sindrome neurolettica maligna
- Avere una diagnosi di cancro entro 3 anni prima dello screening (sono consentite alcune eccezioni)
- Avere un'allergia, ipersensibilità o intolleranza agli inibitori VMAT2
- Avere una perdita di sangue ≥250 ml o sangue donato entro 30 giorni prima dello screening
- Avere una storia nota di dipendenza da sostanze, sostanze (droghe) o abuso di alcol
- Hanno un rischio significativo di comportamento suicida o violento
- Avere avviato l'intervento comportamentale completo per i tic (CBIT) durante il periodo di screening o al basale o pianificare l'avvio della CBIT durante lo studio
- Hanno ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o pianificano di utilizzare un farmaco sperimentale (diverso da NBI-98854) durante lo studio
- Hanno partecipato in precedenza a uno studio clinico NBI-98854, ad eccezione di NBI-98854-1403 o NBI-98854-1501.
- Avere l'HIV, l'epatite B o l'epatite C
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Pre-randomizzazione Valbenazina
I partecipanti hanno ricevuto valbenazina una volta al giorno per un massimo di 12 settimane, a seconda di se e quando si è verificata la randomizzazione.
La dose iniziale era di 20 mg per i partecipanti <50 kg al basale e di 40 mg per i partecipanti ≥50 kg al basale e poteva essere aumentata con incrementi di 20 mg ogni 2 settimane fino a un massimo di 60 mg per i partecipanti <50 kg e 80 mg per i partecipanti ≥50 kg per ottenere una dose ottimale di valbenazina per ciascun partecipante.
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inibitore del trasportatore vescicolare delle monoamine 2 (VMAT2).
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo randomizzato
I partecipanti hanno ricevuto placebo (corrispondente alla valbenazina) una volta al giorno dalla randomizzazione (settimana 8, 10 o 12) fino alla settimana 36.
La randomizzazione in questo braccio si è verificata dopo il trattamento con valbenazina una volta al giorno attraverso la randomizzazione.
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forma di dosaggio non attiva
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Sperimentale: Valbenazina randomizzata
I partecipanti hanno ricevuto la loro dose ottimizzata di valbenazina una volta al giorno dalla randomizzazione (settimana 8, 10 o 12) fino alla settimana 36.
La randomizzazione in questo braccio si è verificata dopo il trattamento con valbenazina una volta al giorno attraverso la randomizzazione.
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inibitore del trasportatore vescicolare delle monoamine 2 (VMAT2).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo alla perdita della risposta al trattamento
Lasso di tempo: Randomizzazione (settimana 8, 10 o 12) fino alla settimana 36
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La perdita della risposta al trattamento durante il periodo di sospensione è stata definita come: 2 visite consecutive con 1) un aumento del punteggio totale dei tic (TTS) della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) superiore al 35% o 7 punti rispetto al basale del periodo di sospensione randomizzato e 2) un aumento del punteggio CGI-Tics-Severity di ≥2 punti rispetto al basale del periodo di sospensione randomizzato; o interruzione a causa della mancanza di efficacia o di un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) di peggioramento dei tic.
Non è stato possibile calcolare le stime Kaplan-Meier mediane (quartili inferiore e superiore) per il tempo alla perdita della risposta al trattamento a causa della bassa incidenza di eventi di perdita della risposta al trattamento.
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Randomizzazione (settimana 8, 10 o 12) fino alla settimana 36
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Passaggio dalla linea di base della randomizzazione al punto temporale post-randomizzazione di 8 settimane nel TTS YGTSS
Lasso di tempo: Basale di randomizzazione (settimana 8, 10 o 12); 8 settimane dopo la randomizzazione
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L'YGTSS è progettato per valutare la gravità complessiva dei sintomi di tic motori e fonici in una gamma di dimensioni: numero, frequenza, intensità, complessità e interferenza.
L'YGTSS è stato somministrato dallo sperimentatore (o da un designato qualificato) utilizzando un'intervista clinica strutturata basata su computer.
Il TTS è la somma dei 5 item di tic motori e dei 5 item di tic fonici (vocali) e varia da 0 a 50, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore gravità.
La media dei minimi quadrati è stata stimata utilizzando un modello a effetti misti per misure ripetute.
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Basale di randomizzazione (settimana 8, 10 o 12); 8 settimane dopo la randomizzazione
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Passaggio dalla linea di base della randomizzazione alla visita della settimana 36 nel TTS YGTSS
Lasso di tempo: Basale di randomizzazione (settimana 8, 10 o 12); Settimana 36
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L'YGTSS è progettato per valutare la gravità complessiva dei sintomi di tic motori e fonici in una gamma di dimensioni: numero, frequenza, intensità, complessità e interferenza.
L'YGTSS è stato somministrato dallo sperimentatore (o da un designato qualificato) utilizzando un'intervista clinica strutturata basata su computer.
Il TTS è la somma dei 5 item di tic motori e dei 5 item di tic fonici (vocali) e varia da 0 a 50, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore gravità.
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Basale di randomizzazione (settimana 8, 10 o 12); Settimana 36
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Modifica dal basale della randomizzazione al punto temporale post-randomizzazione di 8 settimane nel punteggio CGI-Tics-Severity
Lasso di tempo: Basale di randomizzazione (settimana 8, 10 o 12); 8 settimane dopo la randomizzazione
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La scala CGI-Tics-Severity viene utilizzata per valutare la gravità complessiva su una scala a 7 punti.
A ciascuna delle categorie di risposta CGI-Tics-Gravità è stato assegnato un punteggio numerico come segue: 1 = Normale, per niente malato; 2 = malato borderline; 3 = Lievemente malato; 4 = Moderatamente malato; 5 = Marcatamente malato; 6 = Gravemente malato; 7 = Tra i pazienti più gravemente malati.
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Basale di randomizzazione (settimana 8, 10 o 12); 8 settimane dopo la randomizzazione
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Modifica dal basale della randomizzazione alla visita della settimana 36 nel punteggio CGI-Tics-Severity
Lasso di tempo: Basale di randomizzazione (settimana 8, 10 o 12); Settimana 36
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La scala CGI-Tics-Severity viene utilizzata per valutare la gravità complessiva su una scala a 7 punti.
A ciascuna delle categorie di risposta CGI-Tics-Gravità è stato assegnato un punteggio numerico come segue: 1 = Normale, per niente malato; 2 = malato borderline; 3 = Lievemente malato; 4 = Moderatamente malato; 5 = Marcatamente malato; 6 = Gravemente malato; 7 = Tra i pazienti più gravemente malati.
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Basale di randomizzazione (settimana 8, 10 o 12); Settimana 36
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 aprile 2018
Completamento primario (Effettivo)
16 luglio 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
16 luglio 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 maggio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 maggio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
21 maggio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 maggio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Processi patologici
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Patologia
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbi da tic
- Sindrome
- Sindrome di Tourette
Altri numeri di identificazione dello studio
- NBI-98854-TS2005
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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