Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность NBI-98854 у детей с синдромом Туретта

26 апреля 2022 г. обновлено: Neurocrine Biosciences

Фаза 2, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное исследование отмены для оценки безопасности и эффективности NBI-98854 у детей с синдромом Туретта

Это фаза 2, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное исследование отмены для оценки безопасности и поддержания эффективности оптимизированной дозы NBI-98854 один раз в день (qd) у детей с TS.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

81

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Соединенные Штаты, 85351
        • Neuricrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rogers, Arkansas, Соединенные Штаты, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Соединенные Штаты, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fullerton, California, Соединенные Штаты, 92835
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Ana, California, Соединенные Штаты, 92705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Pueblo, Colorado, Соединенные Штаты, 81003
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06905
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 22207
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33125
        • Neurocrine Clinical Site
      • North Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33161
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Palmetto Bay, Florida, Соединенные Штаты, 33157
        • Neurocrine Clinical Site
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spring Hill, Florida, Соединенные Штаты, 34609
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tallahassee, Florida, Соединенные Штаты, 32308
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30338
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fayetteville, Georgia, Соединенные Штаты, 30214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31406
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Соединенные Штаты, 46617
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bloomfield Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48302
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Соединенные Штаты, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Cherry Hill, New Jersey, Соединенные Штаты, 08002
        • Neurocrine Clinical Site
      • Mount Arlington, New Jersey, Соединенные Штаты, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
      • S. Setauket, New York, Соединенные Штаты, 11720
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 29141
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Mason, Ohio, Соединенные Штаты, 45040
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • DeSoto, Texas, Соединенные Штаты, 75115
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Соединенные Штаты, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78249
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Bothell, Washington, Соединенные Штаты, 98011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Everett, Washington, Соединенные Штаты, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Наличие клинического диагноза синдрома Туретта (ТС)
  2. Иметь по крайней мере умеренную степень тяжести тика
  3. Имеют симптомы СТ, которые нарушают школьную, профессиональную и/или социальную функцию.
  4. При использовании поддерживающих препаратов для диагностики СТ или спектра СТ (например, обсессивно-компульсивное расстройство [ОКР], синдром дефицита внимания и гиперактивности [СДВГ]), принимать стабильные дозы
  5. Будьте здоровы
  6. Подростки (от 12 до 17 лет) должны иметь отрицательный результат анализа мочи на наркотики на наличие амфетаминов, барбитуратов, бензодиазепинов, фенциклидина, кокаина, опиатов или каннабиноидов и отрицательный результат анализа на алкоголь.
  7. Субъекты с детородным потенциалом, которые не практикуют полное воздержание, должны согласиться на последовательное использование гормональной или двух форм негормональной контрацепции (двойная контрацепция) в периоды скрининга, лечения и последующего наблюдения в рамках исследования.

Критерий исключения:

  1. Иметь активное, клинически значимое нестабильное заболевание в течение 1 месяца до скрининга
  2. Наличие в анамнезе синдрома удлиненного интервала QT или сердечной аритмии
  3. Иметь известную историю злокачественного нейролептического синдрома
  4. Иметь диагноз рака в течение 3 лет до скрининга (допускаются некоторые исключения)
  5. Наличие аллергии, повышенной чувствительности или непереносимости ингибиторов VMAT2.
  6. Кровопотеря ≥250 мл или сдача крови в течение 30 дней до скрининга
  7. Иметь известную историю зависимости от психоактивных веществ, злоупотребления психоактивными веществами (наркотиками) или алкоголем
  8. Имеют значительный риск суицидального или агрессивного поведения
  9. Инициировали Комплексное поведенческое вмешательство при тиках (CBIT) в период скрининга или на исходном уровне или планируют начать CBIT во время исследования
  10. Получали исследуемый препарат в течение 30 дней до скрининга или планируют использовать исследуемый препарат (кроме NBI-98854) во время исследования.
  11. Ранее участвовали в клиническом исследовании NBI-98854, за исключением NBI-98854-1403 или NBI-98854-1501.
  12. У вас есть ВИЧ, гепатит B или гепатит C

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Валбеназин до рандомизации
Участники получали валбеназин один раз в день на срок до 12 недель, в зависимости от того, была ли и когда происходила рандомизация. Начальная доза составляла 20 мг для участников <50 кг на исходном уровне и 40 мг для участников ≥50 кг на исходном уровне, и ее можно было увеличивать с шагом 20 мг каждые 2 недели до максимальной 60 мг для участников <50 кг и 80 мг. для участников ≥50 кг для достижения оптимальной дозы валбеназина для каждого участника.
Лекарство: Валбеназин
ингибитор везикулярного транспортера моноаминов 2 (VMAT2)
Другие имена:
  • НБИ-98854
Плацебо Компаратор: Рандомизированное плацебо
Участники получали плацебо (соответствующий валбеназин) один раз в день с момента рандомизации (неделя 8, 10 или 12) до недели 36. Рандомизация в эту группу происходила после лечения валбеназином один раз в день путем рандомизации.
Лекарство: Пероральная капсула плацебо
неактивная лекарственная форма
Экспериментальный: Рандомизированный валбеназин
Участники получали свою оптимизированную дозу валбеназина один раз в день с момента рандомизации (8, 10 или 12 неделя) до 36 недели. Рандомизация в эту группу происходила после лечения валбеназином один раз в день путем рандомизации.
Лекарство: Валбеназин
ингибитор везикулярного транспортера моноаминов 2 (VMAT2)
Другие имена:
  • НБИ-98854

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до потери ответа на лечение
Временное ограничение: Рандомизация (неделя 8, 10 или 12) до недели 36
Потеря ответа на лечение в период отмены определялась как: 2 последовательных визита с 1) увеличением общего балла по Йельской шкале тяжести тиков (YGTSS) более чем на 35% или 7 баллов по сравнению с рандомизированным исходным уровнем периода отмены. и 2) увеличение балла CGI-Tics-Severity на ≥2 баллов по сравнению с исходным уровнем рандомизированного периода отмены; или прекращение лечения из-за отсутствия эффективности или нежелательного явления, возникшего во время лечения (TEAE) в виде ухудшения тиков. Медиана (нижний и верхний квартили) оценок Каплана-Мейера для времени до потери ответа на лечение не могла быть рассчитана из-за низкой частоты случаев потери ответа на лечение.
Рандомизация (неделя 8, 10 или 12) до недели 36

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Переход от исходного уровня рандомизации к временной точке 8 недель после рандомизации в YGTSS TTS
Временное ограничение: Исходный уровень рандомизации (неделя 8, 10 или 12); 8 недель после рандомизации
YGTSS предназначен для оценки общей тяжести симптомов двигательных и звуковых тиков по ряду параметров: количество, частота, интенсивность, сложность и интерференция. Тест YGTSS проводился исследователем (или уполномоченным лицом) с использованием компьютеризированного структурированного клинического интервью. TTS представляет собой сумму 5 моторных тиков и 5 звуковых (вокальных) тиков и колеблется от 0 до 50, причем более высокие баллы соответствуют большей тяжести. Среднее значение методом наименьших квадратов оценивалось с использованием модели смешанных эффектов для повторных измерений.
Исходный уровень рандомизации (неделя 8, 10 или 12); 8 недель после рандомизации
Переход от исходного уровня рандомизации к посещению на неделе 36 в YGTSS TTS
Временное ограничение: Исходный уровень рандомизации (неделя 8, 10 или 12); Неделя 36
YGTSS предназначен для оценки общей тяжести симптомов двигательных и звуковых тиков по ряду параметров: количество, частота, интенсивность, сложность и интерференция. Тест YGTSS проводился исследователем (или уполномоченным лицом) с использованием компьютеризированного структурированного клинического интервью. TTS представляет собой сумму 5 моторных тиков и 5 звуковых (вокальных) тиков и колеблется от 0 до 50, причем более высокие баллы соответствуют большей тяжести.
Исходный уровень рандомизации (неделя 8, 10 или 12); Неделя 36
Переход от исходного уровня рандомизации к моменту времени 8 недель после рандомизации в показателе CGI-Tics-Severity Score
Временное ограничение: Исходный уровень рандомизации (неделя 8, 10 или 12); 8 недель после рандомизации
Шкала CGI-Tics-Severity используется для оценки общей тяжести по 7-балльной шкале. Каждой из категорий ответов CGI-Tics-Severity была присвоена числовая оценка следующим образом: 1 = нормальный, совсем не болен; 2 = пограничное заболевание; 3 = Легкое заболевание; 4 = умеренно болен; 5 = Заметно болен; 6 = тяжело болен; 7 = Один из самых тяжелобольных пациентов.
Исходный уровень рандомизации (неделя 8, 10 или 12); 8 недель после рандомизации
Изменение показателя CGI-Tics-Severity от исходного уровня рандомизации до визита на 36-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень рандомизации (неделя 8, 10 или 12); Неделя 36
Шкала CGI-Tics-Severity используется для оценки общей тяжести по 7-балльной шкале. Каждой из категорий ответов CGI-Tics-Severity была присвоена числовая оценка следующим образом: 1 = нормальный, совсем не болен; 2 = пограничное заболевание; 3 = Легкое заболевание; 4 = умеренно болен; 5 = Заметно болен; 6 = тяжело болен; 7 = Один из самых тяжелобольных пациентов.
Исходный уровень рандомизации (неделя 8, 10 или 12); Неделя 36

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neurocrine Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 апреля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 июля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 июля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 мая 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 мая 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 мая 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NBI-98854-TS2005

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться