Bezpieczeństwo i skuteczność NBI-98854 u dzieci z zespołem Tourette'a
26 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences
Faza 2, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, randomizowane badanie z odstawieniem w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności NBI-98854 u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a
Jest to randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i utrzymania skuteczności zoptymalizowanej dawki NBI-98854 podawanej raz dziennie (qd) u pacjentów pediatrycznych z ZT.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
81
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
San Juan, Portoryko, 00926
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Stany Zjednoczone, 85351
- Neuricrine Clinical Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- Neurocrine Clinical Site
-
Rogers, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72758
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Anaheim, California, Stany Zjednoczone, 92805
- Neurocrine Clinical Site
-
Fullerton, California, Stany Zjednoczone, 92835
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92108
- Neurocrine Clinical Site
-
Santa Ana, California, Stany Zjednoczone, 92705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Pueblo, Colorado, Stany Zjednoczone, 81003
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 22207
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone, 33012
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33125
- Neurocrine Clinical Site
-
North Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33161
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Neurocrine Clinical Site
-
Palmetto Bay, Florida, Stany Zjednoczone, 33157
- Neurocrine Clinical Site
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- Neurocrine Clinical Site
-
Spring Hill, Florida, Stany Zjednoczone, 34609
- Neurocrine Clinical Site
-
Tallahassee, Florida, Stany Zjednoczone, 32308
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30338
- Neurocrine Clinical Site
-
Fayetteville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30214
- Neurocrine Clinical Site
-
Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31406
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60634
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
South Bend, Indiana, Stany Zjednoczone, 46617
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48015
- Neurocrine Clinical Site
-
Bloomfield Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48302
- Neurocrine Clinical Site
-
West Bloomfield, Michigan, Stany Zjednoczone, 48322
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68526
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Hampshire
-
Nashua, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03060
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Cherry Hill, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08002
- Neurocrine Clinical Site
-
Mount Arlington, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07856
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10036
- Neurocrine Clinical Site
-
S. Setauket, New York, Stany Zjednoczone, 11720
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 29141
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Mason, Ohio, Stany Zjednoczone, 45040
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75243
- Neurocrine Clinical Site
-
DeSoto, Texas, Stany Zjednoczone, 75115
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77058
- Neurocrine Clinical Site
-
Irving, Texas, Stany Zjednoczone, 75062
- Neurocrine Clinical Site
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78249
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Bothell, Washington, Stany Zjednoczone, 98011
- Neurocrine Clinical Site
-
Everett, Washington, Stany Zjednoczone, 98201
- Neurocrine Clinical Site
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mieć kliniczną diagnozę zespołu Tourette'a (TS)
- Mieć co najmniej umiarkowane nasilenie tików
- Mają objawy ZT, które upośledzają funkcje szkolne, zawodowe i/lub społeczne
- W przypadku stosowania leków podtrzymujących do diagnozy TS lub spektrum TS (np. zaburzenia obsesyjno-kompulsyjne [ZOK], zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi [ADHD]), przyjmować stałe dawki
- Być w dobrym ogólnym stanie zdrowia
- Młodzież (w wieku od 12 do 17 lat) musi mieć ujemny wynik badania moczu na obecność amfetaminy, barbituranów, benzodiazepiny, fencyklidyny, kokainy, opiatów lub kannabinoidów oraz ujemny wynik badania alkoholu
- Osoby w wieku rozrodczym, które nie praktykują całkowitej abstynencji, muszą wyrazić zgodę na konsekwentne stosowanie hormonalnej lub dwóch niehormonalnych form antykoncepcji (antykoncepcja podwójna) podczas badania przesiewowego, leczenia i okresu obserwacji
Kryteria wyłączenia:
- Mieć aktywny, klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym
- Mają znaną historię zespołu długiego odstępu QT lub arytmii serca
- Mają znaną historię złośliwego zespołu neuroleptycznego
- Mieć diagnozę raka w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym (dozwolone są pewne wyjątki)
- Mają alergię, nadwrażliwość lub nietolerancję na inhibitory VMAT2
- Utrata krwi ≥250 ml lub oddanie krwi w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
- Mają znaną historię uzależnienia od substancji, substancji (narkotyków) lub nadużywania alkoholu
- Mają znaczne ryzyko zachowań samobójczych lub agresywnych
- Rozpoczęli kompleksową interwencję behawioralną w przypadku tików (CBIT) podczas okresu przesiewowego lub na początku badania lub planują rozpocząć CBIT podczas badania
- Otrzymali badany lek w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub planują stosować badany lek (inny niż NBI-98854) podczas badania
- Uczestniczyli wcześniej w badaniu klinicznym NBI-98854, z wyjątkiem NBI-98854-1403 lub NBI-98854-1501.
- Masz HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Walbenazyna przed randomizacją
Uczestnicy otrzymywali walbenazynę raz dziennie przez okres do 12 tygodni, w zależności od tego, czy i kiedy nastąpiła randomizacja.
Dawka początkowa wynosiła 20 mg dla uczestników o masie ciała <50 kg na początku badania i 40 mg dla uczestników o masie ciała ≥50 kg na początku badania i mogła być zwiększana o 20 mg co 2 tygodnie do maksymalnej dawki 60 mg dla uczestników o masie ciała <50 kg i 80 mg dla uczestników ≥50 kg, aby osiągnąć optymalną dawkę walbenazyny dla każdego uczestnika.
|
inhibitor pęcherzykowego transportera monoamin 2 (VMAT2).
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Randomizowane placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo (odpowiednik walbenazyny) raz dziennie od randomizacji (tydzień 8, 10 lub 12) do tygodnia 36.
Randomizacja do tej grupy nastąpiła po leczeniu walbenazyną raz dziennie w drodze randomizacji.
|
nieaktywna postać dawkowania
|
|
Eksperymentalny: Randomizowana walbenazyna
Uczestnicy otrzymywali zoptymalizowaną dawkę walbenazyny raz dziennie od randomizacji (tydzień 8, 10 lub 12) do tygodnia 36.
Randomizacja do tej grupy nastąpiła po leczeniu walbenazyną raz dziennie w drodze randomizacji.
|
inhibitor pęcherzykowego transportera monoamin 2 (VMAT2).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do utraty odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: Randomizacja (tydzień 8, 10 lub 12) do tygodnia 36
|
Utratę odpowiedzi na leczenie w okresie karencji zdefiniowano jako: 2 kolejne wizyty z 1) zwiększeniem całkowitego wyniku Tic (TTS) w globalnej skali nasilenia tików Yale (YGTSS) o ponad 35% lub 7 punktów w stosunku do początkowej wartości z randomizowanego okresu karencji oraz 2) zwiększenie wyniku CGI-Tics-Severity o ≥2 punkty w stosunku do wartości wyjściowej okresu karencji z randomizacją; lub przerwanie leczenia z powodu braku skuteczności lub zdarzenia niepożądanego związanego z leczeniem (TEAE) polegającego na pogorszeniu tików.
Mediany (dolny i górny kwartyl) oszacowań Kaplana-Meiera dotyczących czasu do utraty odpowiedzi na leczenie nie można było obliczyć ze względu na małą częstość zdarzeń utraty odpowiedzi na leczenie.
|
Randomizacja (tydzień 8, 10 lub 12) do tygodnia 36
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od punktu początkowego randomizacji do punktu czasowego 8 tygodni po randomizacji w YGTSS TTS
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizacji (tydzień 8, 10 lub 12); 8 tygodni po randomizacji
|
YGTSS ma na celu ocenę ogólnego nasilenia objawów tików ruchowych i fonicznych w różnych wymiarach: liczby, częstotliwości, intensywności, złożoności i interferencji.
YGTSS był podawany przez badacza (lub wykwalifikowaną osobę wyznaczoną) za pomocą ustrukturyzowanego wywiadu klinicznego opartego na komputerze.
TTS jest sumą 5 pozycji tików motorycznych i 5 pozycji tików fonicznych (wokalnych) i mieści się w zakresie od 0 do 50, przy czym wyższe wyniki reprezentują większe nasilenie.
Średnią najmniejszych kwadratów oszacowano przy użyciu modelu efektów mieszanych dla powtarzanych pomiarów.
|
Punkt wyjściowy randomizacji (tydzień 8, 10 lub 12); 8 tygodni po randomizacji
|
|
Zmiana od punktu początkowego randomizacji do wizyty w 36. tygodniu w YGTSS TTS
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizacji (tydzień 8, 10 lub 12); Tydzień 36
|
YGTSS ma na celu ocenę ogólnego nasilenia objawów tików ruchowych i fonicznych w różnych wymiarach: liczby, częstotliwości, intensywności, złożoności i interferencji.
YGTSS był podawany przez badacza (lub wykwalifikowaną osobę wyznaczoną) za pomocą ustrukturyzowanego wywiadu klinicznego opartego na komputerze.
TTS jest sumą 5 pozycji tików motorycznych i 5 pozycji tików fonicznych (wokalnych) i mieści się w zakresie od 0 do 50, przy czym wyższe wyniki reprezentują większe nasilenie.
|
Punkt wyjściowy randomizacji (tydzień 8, 10 lub 12); Tydzień 36
|
|
Zmiana od linii bazowej randomizacji do punktu czasowego 8 tygodni po randomizacji w punktacji CGI-Tics-Severity
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizacji (tydzień 8, 10 lub 12); 8 tygodni po randomizacji
|
Skala CGI-Tics-Severity służy do oceny ogólnej ciężkości w 7-punktowej skali.
Każdej z kategorii odpowiedzi CGI-Tics-Severity przypisano następujący wynik liczbowy: 1 = Normalny, wcale nie chory; 2 = chory z pogranicza; 3 = Lekko chory; 4 = Umiarkowanie chory; 5 = Znacznie chory; 6 = ciężko chory; 7 = Wśród najbardziej skrajnie chorych pacjentów.
|
Punkt wyjściowy randomizacji (tydzień 8, 10 lub 12); 8 tygodni po randomizacji
|
|
Zmiana od punktu początkowego randomizacji do wizyty w 36. tygodniu w skali CGI-Tics-Severity Score
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy randomizacji (tydzień 8, 10 lub 12); Tydzień 36
|
Skala CGI-Tics-Severity służy do oceny ogólnej ciężkości w 7-punktowej skali.
Każdej z kategorii odpowiedzi CGI-Tics-Severity przypisano następujący wynik liczbowy: 1 = Normalny, wcale nie chory; 2 = chory z pogranicza; 3 = Lekko chory; 4 = Umiarkowanie chory; 5 = Znacznie chory; 6 = ciężko chory; 7 = Wśród najbardziej skrajnie chorych pacjentów.
|
Punkt wyjściowy randomizacji (tydzień 8, 10 lub 12); Tydzień 36
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 lipca 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
16 lipca 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 maja 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 maja 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 maja 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 maja 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 kwietnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Procesy patologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroba
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby jąder podstawy
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Zaburzenia tikowe
- Zespół
- Zespół Tourette'a
Inne numery identyfikacyjne badania
- NBI-98854-TS2005
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .