Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit und Wirksamkeit von NBI-98854 bei pädiatrischen Probanden mit Tourette-Syndrom

26. April 2022 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Phase-2-Entzugsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von NBI-98854 bei pädiatrischen Probanden mit Tourette-Syndrom

Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Phase-2-Entzugsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Aufrechterhaltung der Wirksamkeit einer optimierten einmal täglichen (qd) Dosis von NBI-98854 bei pädiatrischen Probanden mit TS.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

81

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Vereinigte Staaten, 85351
        • Neuricrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rogers, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Vereinigte Staaten, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fullerton, California, Vereinigte Staaten, 92835
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Ana, California, Vereinigte Staaten, 92705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Pueblo, Colorado, Vereinigte Staaten, 81003
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06905
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 22207
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33125
        • Neurocrine Clinical Site
      • North Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33161
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Palmetto Bay, Florida, Vereinigte Staaten, 33157
        • Neurocrine Clinical Site
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spring Hill, Florida, Vereinigte Staaten, 34609
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tallahassee, Florida, Vereinigte Staaten, 32308
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30338
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fayetteville, Georgia, Vereinigte Staaten, 30214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31406
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Vereinigte Staaten, 46617
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bloomfield Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48302
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Vereinigte Staaten, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Cherry Hill, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08002
        • Neurocrine Clinical Site
      • Mount Arlington, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
      • S. Setauket, New York, Vereinigte Staaten, 11720
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 29141
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Mason, Ohio, Vereinigte Staaten, 45040
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • DeSoto, Texas, Vereinigte Staaten, 75115
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Vereinigte Staaten, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78249
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Bothell, Washington, Vereinigte Staaten, 98011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Everett, Washington, Vereinigte Staaten, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Haben Sie eine klinische Diagnose des Tourette-Syndroms (TS)
  2. Haben Sie mindestens eine moderate Tic-Schwere
  3. TS-Symptome haben, die die schulischen, beruflichen und/oder sozialen Funktionen beeinträchtigen
  4. Bei Verwendung von Erhaltungsmedikamenten für TS- oder TS-Spektrum-Diagnosen (z. Zwangsstörung [OCD], Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung [ADHS]), auf stabilen Dosen sein
  5. Seien Sie in guter allgemeiner Gesundheit
  6. Jugendliche (12 bis 17 Jahre) müssen einen negativen Urin-Drogentest für Amphetamine, Barbiturate, Benzodiazepine, Phencyclidin, Kokain, Opiate oder Cannabinoide und einen negativen Alkoholtest haben
  7. Probanden im gebärfähigen Alter, die keine vollständige Abstinenz praktizieren, müssen zustimmen, während des Screenings, der Behandlung und der Nachbeobachtungszeiträume der Studie konsequent eine hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung (duale Kontrazeption) anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Haben Sie innerhalb von 1 Monat vor dem Screening einen aktiven, klinisch signifikanten instabilen Gesundheitszustand
  2. Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte von Long-QT-Syndrom oder Herzrhythmusstörungen
  3. Haben Sie eine bekannte Vorgeschichte des malignen neuroleptischen Syndroms
  4. Haben Sie innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening eine Krebsdiagnose (einige Ausnahmen sind zulässig)
  5. Haben Sie eine Allergie, Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber VMAT2-Inhibitoren
  6. Haben Sie einen Blutverlust von ≥ 250 ml oder spenden Sie Blut innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  7. Eine bekannte Vorgeschichte von Substanzabhängigkeit, Substanz- (Drogen-) oder Alkoholmissbrauch haben
  8. Haben Sie ein erhebliches Risiko für Selbstmord oder gewalttätiges Verhalten
  9. Haben während des Screeningzeitraums oder zu Studienbeginn eine umfassende Verhaltensintervention für Tics (CBIT) eingeleitet oder planen, CBIT während der Studie zu initiieren
  10. Sie haben innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein Prüfpräparat erhalten oder planen, während der Studie ein Prüfpräparat (außer NBI-98854) zu verwenden
  11. Haben zuvor an einer klinischen Studie zu NBI-98854 teilgenommen, mit Ausnahme von NBI-98854-1403 oder NBI-98854-1501.
  12. HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Valbenazin vor der Randomisierung
Die Teilnehmer erhielten bis zu 12 Wochen lang einmal täglich Valbenazin, je nachdem, ob und wann die Randomisierung erfolgte. Die Anfangsdosis betrug 20 mg für Teilnehmer <50 kg zu Studienbeginn und 40 mg für Teilnehmer ≥50 kg zu Studienbeginn und konnte alle 2 Wochen in Schritten von 20 mg bis zu einem Maximum von 60 mg für Teilnehmer <50 kg und 80 mg erhöht werden für Teilnehmer ≥50 kg, um eine optimale Valbenazin-Dosis für jeden Teilnehmer zu erreichen.
Arzneimittel: Valbenazin
Vesikulärer Monoamintransporter 2 (VMAT2)-Inhibitor
Andere Namen:
  • NBI-98854
Placebo-Komparator: Randomisiertes Placebo
Die Teilnehmer erhielten Placebo (passendes Valbenazin) einmal täglich von der Randomisierung (Woche 8, 10 oder 12) bis Woche 36. Die Randomisierung in diesen Arm erfolgte nach der Behandlung mit Valbenazin einmal täglich durch Randomisierung.
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
nicht aktive Darreichungsform
Experimental: Randomisiertes Valbenazin
Die Teilnehmer erhielten ihre optimierte Valbenazin-Dosis einmal täglich von der Randomisierung (Woche 8, 10 oder 12) bis Woche 36. Die Randomisierung in diesen Arm erfolgte nach der Behandlung mit Valbenazin einmal täglich durch Randomisierung.
Arzneimittel: Valbenazin
Vesikulärer Monoamintransporter 2 (VMAT2)-Inhibitor
Andere Namen:
  • NBI-98854

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Verlust des Ansprechens auf die Behandlung
Zeitfenster: Randomisierung (Woche 8, 10 oder 12) bis Woche 36
Der Verlust des Ansprechens auf die Behandlung während der Absetzphase wurde definiert als: 2 aufeinanderfolgende Besuche mit 1) einem Anstieg des Gesamt-Tic-Scores (TTS) der Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) von mehr als 35 % oder 7 Punkten gegenüber dem Ausgangswert der randomisierten Absetzphase und 2) eine Erhöhung des CGI-Tics-Severity-Scores von ≥2 Punkten gegenüber dem Ausgangswert der randomisierten Wartezeit; oder Absetzen aufgrund mangelnder Wirksamkeit oder eines behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisses (TEAE) einer Verschlechterung der Tics. Mediane (unteres und oberes Quartil) Kaplan-Meier-Schätzungen für die Zeit bis zum Verlust des Ansprechens auf die Behandlung konnten aufgrund der geringen Inzidenz von Ereignissen zum Verlust des Ansprechens auf die Behandlung nicht berechnet werden.
Randomisierung (Woche 8, 10 oder 12) bis Woche 36

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel von der Randomisierungs-Baseline zum Zeitpunkt 8 Wochen nach der Randomisierung im YGTSS TTS
Zeitfenster: Randomisierungs-Baseline (Woche 8, 10 oder 12); 8 Wochen nach Randomisierung
Das YGTSS wurde entwickelt, um die Gesamtschwere motorischer und phonischer Tic-Symptome über eine Reihe von Dimensionen hinweg zu bewerten: Anzahl, Häufigkeit, Intensität, Komplexität und Interferenz. Das YGTSS wurde vom Prüfarzt (oder einem qualifizierten Beauftragten) mithilfe eines computergestützten strukturierten klinischen Interviews durchgeführt. Der TTS ist die Summe der 5 motorischen Tics und der 5 phonischen (vokalen) Tics und reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte eine größere Schwere darstellen. Der Mittelwert der kleinsten Quadrate wurde unter Verwendung eines Modells mit gemischten Effekten für wiederholte Messungen geschätzt.
Randomisierungs-Baseline (Woche 8, 10 oder 12); 8 Wochen nach Randomisierung
Wechsel von der Randomisierungs-Baseline zum Besuch in Woche 36 im YGTSS TTS
Zeitfenster: Randomisierungs-Baseline (Woche 8, 10 oder 12); Woche 36
Das YGTSS wurde entwickelt, um die Gesamtschwere motorischer und phonischer Tic-Symptome über eine Reihe von Dimensionen hinweg zu bewerten: Anzahl, Häufigkeit, Intensität, Komplexität und Interferenz. Das YGTSS wurde vom Prüfarzt (oder einem qualifizierten Beauftragten) mithilfe eines computergestützten strukturierten klinischen Interviews durchgeführt. Der TTS ist die Summe der 5 motorischen Tics und der 5 phonischen (vokalen) Tics und reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte eine größere Schwere darstellen.
Randomisierungs-Baseline (Woche 8, 10 oder 12); Woche 36
Wechsel von der Randomisierungs-Baseline zum Zeitpunkt 8 Wochen nach der Randomisierung im CGI-Tics-Schweregrad-Score
Zeitfenster: Randomisierungs-Baseline (Woche 8, 10 oder 12); 8 Wochen nach Randomisierung
Die CGI-Tics-Severity-Skala wird verwendet, um den Gesamtschweregrad auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten. Jeder der CGI-Tics-Schwere-Antwortkategorien wurde eine numerische Punktzahl wie folgt zugeordnet: 1 = normal, überhaupt nicht krank; 2 = grenzwertig krank; 3 = leicht krank; 4 = mäßig krank; 5 = deutlich krank; 6 = schwer krank; 7 = Einer der am schwersten erkrankten Patienten.
Randomisierungs-Baseline (Woche 8, 10 oder 12); 8 Wochen nach Randomisierung
Wechsel von der Randomisierungs-Baseline zum Besuch in Woche 36 im CGI-Tics-Schweregrad-Score
Zeitfenster: Randomisierungs-Baseline (Woche 8, 10 oder 12); Woche 36
Die CGI-Tics-Severity-Skala wird verwendet, um den Gesamtschweregrad auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten. Jeder der CGI-Tics-Schwere-Antwortkategorien wurde eine numerische Punktzahl wie folgt zugeordnet: 1 = normal, überhaupt nicht krank; 2 = grenzwertig krank; 3 = leicht krank; 4 = mäßig krank; 5 = deutlich krank; 6 = schwer krank; 7 = Einer der am schwersten erkrankten Patienten.
Randomisierungs-Baseline (Woche 8, 10 oder 12); Woche 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Juli 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Juli 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NBI-98854-TS2005

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Tourette Syndrom

Klinische Studien zur Valbenazin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Kosovo

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren