Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van NBI-98854 bij pediatrische proefpersonen met het Tourette-syndroom

26 april 2022 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences

Een fase 2, dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd ontwenningsonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van NBI-98854 bij pediatrische proefpersonen met het syndroom van Gilles de la Tourette

Dit is een fase 2, dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd stopzettingsonderzoek om de veiligheid en het behoud van de werkzaamheid van een geoptimaliseerde eenmaal daagse (qd) dosis NBI-98854 bij pediatrische proefpersonen met TS te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

81

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • Neurocrine Clinical Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Verenigde Staten, 85351
        • Neuricrine Clinical Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Neurocrine Clinical Site
      • Rogers, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
        • Neurocrine Clinical Site
    • California
      • Anaheim, California, Verenigde Staten, 92805
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fullerton, California, Verenigde Staten, 92835
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
        • Neurocrine Clinical Site
      • Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92705
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Pueblo, Colorado, Verenigde Staten, 81003
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Verenigde Staten, 06905
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 22207
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Neurocrine Clinical Site
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33012
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33125
        • Neurocrine Clinical Site
      • North Miami, Florida, Verenigde Staten, 33161
        • Neurocrine Clinical Site
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Neurocrine Clinical Site
      • Palmetto Bay, Florida, Verenigde Staten, 33157
        • Neurocrine Clinical Site
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spring Hill, Florida, Verenigde Staten, 34609
        • Neurocrine Clinical Site
      • Tallahassee, Florida, Verenigde Staten, 32308
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30338
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fayetteville, Georgia, Verenigde Staten, 30214
        • Neurocrine Clinical Site
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31406
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60634
        • Neurocrine Clinical Site
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Verenigde Staten, 46617
        • Neurocrine Clinical Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48015
        • Neurocrine Clinical Site
      • Bloomfield Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48302
        • Neurocrine Clinical Site
      • West Bloomfield, Michigan, Verenigde Staten, 48322
        • Neurocrine Clinical Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68526
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Verenigde Staten, 03060
        • Neurocrine Clinical Site
    • New Jersey
      • Cherry Hill, New Jersey, Verenigde Staten, 08002
        • Neurocrine Clinical Site
      • Mount Arlington, New Jersey, Verenigde Staten, 07856
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10036
        • Neurocrine Clinical Site
      • S. Setauket, New York, Verenigde Staten, 11720
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 29141
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Mason, Ohio, Verenigde Staten, 45040
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75243
        • Neurocrine Clinical Site
      • DeSoto, Texas, Verenigde Staten, 75115
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77058
        • Neurocrine Clinical Site
      • Irving, Texas, Verenigde Staten, 75062
        • Neurocrine Clinical Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78249
        • Neurocrine Clinical Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Neurocrine Clinical Site
    • Washington
      • Bothell, Washington, Verenigde Staten, 98011
        • Neurocrine Clinical Site
      • Everett, Washington, Verenigde Staten, 98201
        • Neurocrine Clinical Site
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Neurocrine Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heb een klinische diagnose van het Tourette-syndroom (TS)
  2. Heb op zijn minst een matige tic-ernst
  3. TS-symptomen hebben die de school-, beroeps- en/of sociale functie aantasten
  4. Bij gebruik van onderhoudsmedicatie(s) voor TS- of TS-spectrumdiagnoses (bijv. obsessief-compulsieve stoornis [OCS], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), stabiele doses hebben
  5. Zorg voor een goede algemene gezondheid
  6. Adolescente proefpersonen (12 tot 17 jaar) moeten een negatieve urinedrugscreening hebben voor amfetaminen, barbituraten, benzodiazepine, fencyclidine, cocaïne, opiaten of cannabinoïden en een negatieve alcoholscreening
  7. Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die geen totale onthouding toepassen, moeten ermee instemmen om consequent hormonale of twee vormen van niet-hormonale anticonceptie (dubbele anticonceptie) te gebruiken tijdens de screening, behandeling en follow-upperiodes van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. Een actieve, klinisch significante onstabiele medische aandoening hebben binnen 1 maand voorafgaand aan de screening
  2. Een bekende voorgeschiedenis hebben van lang-QT-syndroom of hartritmestoornissen
  3. Een bekende voorgeschiedenis hebben van het maligne neurolepticasyndroom
  4. Een kankerdiagnose hebben binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening (enkele uitzonderingen toegestaan)
  5. Een allergie, overgevoeligheid of intolerantie voor VMAT2-remmers hebben
  6. Een bloedverlies van ≥ 250 ml hebben of bloed hebben gedoneerd binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  7. Een bekende geschiedenis hebben van middelenafhankelijkheid, middelenmisbruik (drugs) of alcoholmisbruik
  8. Een aanzienlijk risico lopen op suïcidaal of gewelddadig gedrag
  9. Alomvattende gedragsinterventie voor tics (CBIT) zijn gestart tijdens de screeningperiode of bij baseline of van plan zijn om CBIT te starten tijdens het onderzoek
  10. U hebt binnen 30 dagen vóór de screening een onderzoeksgeneesmiddel gekregen of u bent van plan een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan NBI-98854) te gebruiken tijdens het onderzoek
  11. Eerder hebben deelgenomen aan een NBI-98854 klinische studie, met uitzondering van NBI-98854-1403 of NBI-98854-1501.
  12. HIV, hepatitis B of hepatitis C hebben

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pre-randomisatie Valbenazine
Deelnemers kregen valbenazine eenmaal daags gedurende maximaal 12 weken, afhankelijk van of en wanneer randomisatie plaatsvond. De startdosis was 20 mg voor deelnemers <50 kg bij baseline en 40 mg voor deelnemers ≥50 kg bij baseline, en kon worden verhoogd in stappen van 20 mg elke 2 weken tot een maximum van 60 mg voor deelnemers <50 kg en 80 mg voor deelnemers ≥50 kg om een ​​optimale dosis valbenazine voor elke deelnemer te bereiken.
Geneesmiddel: Valbenazine
vesiculaire monoamine transporter 2 (VMAT2) remmer
Andere namen:
  • NBI-98854
Placebo-vergelijker: Gerandomiseerde Placebo
Deelnemers kregen vanaf randomisatie (week 8, 10 of 12) tot en met week 36 eenmaal daags een placebo (overeenkomend met valbenazine). Randomisatie naar deze arm vond plaats na behandeling met eenmaal daags valbenazine door middel van randomisatie.
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
niet-actieve doseringsvorm
Experimenteel: Gerandomiseerde Valbenazine
Deelnemers ontvingen eenmaal daags hun geoptimaliseerde dosis valbenazine vanaf randomisatie (week 8, 10 of 12) tot en met week 36. Randomisatie naar deze arm vond plaats na behandeling met eenmaal daags valbenazine door middel van randomisatie.
Geneesmiddel: Valbenazine
vesiculaire monoamine transporter 2 (VMAT2) remmer
Andere namen:
  • NBI-98854

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot verlies van behandelingsrespons
Tijdsspanne: Randomisatie (week 8, 10 of 12) tot en met week 36
Verlies van behandelingsrespons tijdens de wachttijd werd gedefinieerd als: 2 opeenvolgende bezoeken met 1) een toename van de Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) van meer dan 35% of 7 punten ten opzichte van de gerandomiseerde baseline van de wachttijd en 2) een toename van de CGI-Tics-Severity-score van ≥2 punten vanaf de basislijn van de gerandomiseerde wachttijd; of stopzetting vanwege gebrek aan werkzaamheid of een tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE) van verergering van tics. Mediane (onderste en bovenste kwartielen) Kaplan-Meier-schattingen voor de tijd tot verlies van behandelingsrespons konden niet worden berekend vanwege de lage incidentie van verlies van behandelingsresponsgebeurtenissen.
Randomisatie (week 8, 10 of 12) tot en met week 36

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wijziging van randomisatiebasislijn naar het 8 weken post-randomisatietijdpunt in de YGTSS TTS
Tijdsspanne: Randomisatie Baseline (week 8, 10 of 12); 8 weken na randomisatie
De YGTSS is ontworpen om de algehele ernst van motorische en fonische tic-symptomen te beoordelen over een reeks dimensies: aantal, frequentie, intensiteit, complexiteit en interferentie. De YGTSS werd afgenomen door de onderzoeker (of gekwalificeerde vertegenwoordiger) met behulp van een computergebaseerd gestructureerd klinisch interview. De TTS is de som van de 5 motorische tic-items en de 5 fonische (vocale) tic-items en varieert van 0 tot 50, waarbij hogere scores een grotere ernst vertegenwoordigen. Het kleinste-kwadratengemiddelde werd geschat met behulp van een mixed-effects-model voor herhaalde metingen.
Randomisatie Baseline (week 8, 10 of 12); 8 weken na randomisatie
Wijziging van randomisatiebasislijn naar het bezoek van week 36 in de YGTSS TTS
Tijdsspanne: Randomisatie Baseline (week 8, 10 of 12); Week 36
De YGTSS is ontworpen om de algehele ernst van motorische en fonische tic-symptomen te beoordelen over een reeks dimensies: aantal, frequentie, intensiteit, complexiteit en interferentie. De YGTSS werd afgenomen door de onderzoeker (of gekwalificeerde vertegenwoordiger) met behulp van een computergebaseerd gestructureerd klinisch interview. De TTS is de som van de 5 motorische tic-items en de 5 fonische (vocale) tic-items en varieert van 0 tot 50, waarbij hogere scores een grotere ernst vertegenwoordigen.
Randomisatie Baseline (week 8, 10 of 12); Week 36
Verandering van randomisatiebasislijn naar het 8 weken post-randomisatietijdpunt in de CGI-Tics-Severity Score
Tijdsspanne: Randomisatie Baseline (week 8, 10 of 12); 8 weken na randomisatie
De CGI-Tics-Severity-schaal wordt gebruikt om de algehele ernst op een 7-puntsschaal te beoordelen. Elk van de CGI-Tics-Severity-responscategorieën kreeg als volgt een numerieke score toegewezen: 1 = normaal, helemaal niet ziek; 2 = Borderline ziek; 3 = Licht ziek; 4 = Matig ziek; 5 = Duidelijk ziek; 6 = Ernstig ziek; 7 = Een van de meest extreem zieke patiënten.
Randomisatie Baseline (week 8, 10 of 12); 8 weken na randomisatie
Wijziging van randomisatiebaseline naar het bezoek van week 36 in de CGI-Tics-Severity Score
Tijdsspanne: Randomisatie Baseline (week 8, 10 of 12); Week 36
De CGI-Tics-Severity-schaal wordt gebruikt om de algehele ernst op een 7-puntsschaal te beoordelen. Elk van de CGI-Tics-Severity-responscategorieën kreeg als volgt een numerieke score toegewezen: 1 = normaal, helemaal niet ziek; 2 = Borderline ziek; 3 = Licht ziek; 4 = Matig ziek; 5 = Duidelijk ziek; 6 = Ernstig ziek; 7 = Een van de meest extreem zieke patiënten.
Randomisatie Baseline (week 8, 10 of 12); Week 36

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 mei 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 mei 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NBI-98854-TS2005

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren