Segurança e eficácia de NBI-98854 em pacientes pediátricos com síndrome de Tourette
26 de abril de 2022 atualizado por: Neurocrine Biosciences
Um estudo de retirada randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2, para avaliar a segurança e a eficácia do NBI-98854 em pacientes pediátricos com síndrome de Tourette
Este é um estudo de retirada randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase 2, para avaliar a segurança e a manutenção da eficácia de uma dose otimizada uma vez ao dia (qd) de NBI-98854 em indivíduos pediátricos com ST.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
81
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
- Neuricrine Clinical Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Neurocrine Clinical Site
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Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Anaheim, California, Estados Unidos, 92805
- Neurocrine Clinical Site
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Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
- Neurocrine Clinical Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- Neurocrine Clinical Site
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Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Pueblo, Colorado, Estados Unidos, 81003
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06905
- Neurocrine Clinical Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 22207
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- Neurocrine Clinical Site
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Hialeah, Florida, Estados Unidos, 33012
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
- Neurocrine Clinical Site
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North Miami, Florida, Estados Unidos, 33161
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Neurocrine Clinical Site
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Palmetto Bay, Florida, Estados Unidos, 33157
- Neurocrine Clinical Site
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Neurocrine Clinical Site
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Spring Hill, Florida, Estados Unidos, 34609
- Neurocrine Clinical Site
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Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30338
- Neurocrine Clinical Site
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Fayetteville, Georgia, Estados Unidos, 30214
- Neurocrine Clinical Site
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Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31406
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60634
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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South Bend, Indiana, Estados Unidos, 46617
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48015
- Neurocrine Clinical Site
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Bloomfield Hills, Michigan, Estados Unidos, 48302
- Neurocrine Clinical Site
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West Bloomfield, Michigan, Estados Unidos, 48322
- Neurocrine Clinical Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68526
- Neurocrine Clinical Site
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, Estados Unidos, 03060
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Cherry Hill, New Jersey, Estados Unidos, 08002
- Neurocrine Clinical Site
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Mount Arlington, New Jersey, Estados Unidos, 07856
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10036
- Neurocrine Clinical Site
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S. Setauket, New York, Estados Unidos, 11720
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 29141
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Mason, Ohio, Estados Unidos, 45040
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75243
- Neurocrine Clinical Site
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DeSoto, Texas, Estados Unidos, 75115
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77058
- Neurocrine Clinical Site
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Irving, Texas, Estados Unidos, 75062
- Neurocrine Clinical Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78249
- Neurocrine Clinical Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Bothell, Washington, Estados Unidos, 98011
- Neurocrine Clinical Site
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Everett, Washington, Estados Unidos, 98201
- Neurocrine Clinical Site
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Neurocrine Clinical Site
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San Juan, Porto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter um diagnóstico clínico de Síndrome de Tourette (ST)
- Ter pelo menos gravidade moderada de tique
- Têm sintomas de ST que prejudicam a função escolar, ocupacional e/ou social
- Se estiver usando medicação(ões) de manutenção para diagnósticos de espectro TS ou TS (p. transtorno obsessivo-compulsivo [TOC], Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade [TDAH]), estar em doses estáveis
- Estar em boa saúde geral
- Indivíduos adolescentes (12 a 17 anos de idade) devem ter uma triagem negativa de drogas na urina para anfetaminas, barbitúricos, benzodiazepínicos, fenciclidina, cocaína, opiáceos ou canabinóides e uma triagem negativa para álcool
- Indivíduos com potencial para engravidar que não praticam abstinência total devem concordar em usar contracepção hormonal ou duas formas de contracepção não hormonal (contracepção dupla) consistentemente durante os períodos de triagem, tratamento e acompanhamento do estudo
Critério de exclusão:
- Ter uma condição médica instável ativa e clinicamente significativa dentro de 1 mês antes da triagem
- Tem um histórico conhecido de síndrome do QT longo ou arritmia cardíaca
- Tem uma história conhecida de síndrome neuroléptica maligna
- Ter um diagnóstico de câncer dentro de 3 anos antes da triagem (algumas exceções são permitidas)
- Tem alergia, hipersensibilidade ou intolerância aos inibidores de VMAT2
- Ter uma perda de sangue ≥250 mL ou sangue doado dentro de 30 dias antes da triagem
- Ter um histórico conhecido de dependência de substâncias, abuso de substâncias (drogas) ou álcool
- Têm um risco significativo de comportamento suicida ou violento
- Iniciaram Intervenção Comportamental Abrangente para Tics (CBIT) durante o período de triagem ou na linha de base ou planejam iniciar CBIT durante o estudo
- Recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem ou planeja usar um medicamento experimental (que não seja o NBI-98854) durante o estudo
- Ter participado anteriormente de um estudo clínico NBI-98854, exceto para NBI-98854-1403 ou NBI-98854-1501.
- Tem HIV, hepatite B ou hepatite C
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Pré-randomização Valbenazina
Os participantes receberam valbenazina uma vez ao dia por até 12 semanas, dependendo se e quando ocorreu a randomização.
A dose inicial foi de 20 mg para participantes <50 kg no início do estudo e 40 mg para participantes ≥50 kg no início do estudo, e pode ser aumentada em incrementos de 20 mg a cada 2 semanas até um máximo de 60 mg para participantes <50 kg e 80 mg para participantes ≥50 kg para atingir uma dose ideal de valbenazina para cada participante.
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inibidor do transportador vesicular de monoamina 2 (VMAT2)
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo randomizado
Os participantes receberam placebo (valbenazina correspondente) uma vez ao dia desde a randomização (semana 8, 10 ou 12) até a semana 36.
A randomização para este braço ocorreu após o tratamento com valbenazina uma vez ao dia por meio da randomização.
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forma farmacêutica não ativa
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Experimental: Valbenazina randomizada
Os participantes receberam sua dose otimizada de valbenazina uma vez ao dia desde a randomização (semana 8, 10 ou 12) até a semana 36.
A randomização para este braço ocorreu após o tratamento com valbenazina uma vez ao dia por meio da randomização.
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inibidor do transportador vesicular de monoamina 2 (VMAT2)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até a perda da resposta ao tratamento
Prazo: Randomização (Semana 8, 10 ou 12) até a Semana 36
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A perda de resposta ao tratamento durante o período de abstinência foi definida como: 2 visitas consecutivas com 1) um aumento na pontuação total de tiques da Escala Global de Gravidade de Tic de Yale (YGTSS) superior a 35% ou 7 pontos da linha de base do período de abstinência randomizado e 2) um aumento na pontuação CGI-Tics-Severity de ≥2 pontos a partir da linha de base do período de abstinência randomizado; ou descontinuação devido à falta de eficácia ou um evento adverso emergente do tratamento (TEAE) de piora dos tiques.
As estimativas medianas (quartis inferior e superior) de Kaplan-Meier para o tempo até a perda de resposta ao tratamento não puderam ser calculadas devido à baixa incidência de eventos de perda de resposta ao tratamento.
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Randomização (Semana 8, 10 ou 12) até a Semana 36
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base da randomização para o ponto de tempo pós-randomização de 8 semanas no YGTSS TTS
Prazo: Linha de Base da Randomização (Semana 8, 10 ou 12); 8 semanas após a randomização
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O YGTSS é projetado para avaliar a gravidade geral dos sintomas de tiques motores e fônicos em uma variedade de dimensões: número, frequência, intensidade, complexidade e interferência.
O YGTSS foi administrado pelo investigador (ou designado qualificado) usando uma entrevista clínica estruturada baseada em computador.
O TTS é a soma dos 5 itens de tique motor e dos 5 itens de tique fônico (vocal) e varia de 0 a 50, com pontuações mais altas representando maior gravidade.
A média dos mínimos quadrados foi estimada usando um modelo de efeitos mistos para medidas repetidas.
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Linha de Base da Randomização (Semana 8, 10 ou 12); 8 semanas após a randomização
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Mudança da linha de base de randomização para a visita da semana 36 no YGTSS TTS
Prazo: Linha de Base da Randomização (Semana 8, 10 ou 12); Semana 36
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O YGTSS é projetado para avaliar a gravidade geral dos sintomas de tiques motores e fônicos em uma variedade de dimensões: número, frequência, intensidade, complexidade e interferência.
O YGTSS foi administrado pelo investigador (ou designado qualificado) usando uma entrevista clínica estruturada baseada em computador.
O TTS é a soma dos 5 itens de tique motor e dos 5 itens de tique fônico (vocal) e varia de 0 a 50, com pontuações mais altas representando maior gravidade.
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Linha de Base da Randomização (Semana 8, 10 ou 12); Semana 36
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Alteração da linha de base da randomização para o ponto de tempo pós-randomização de 8 semanas na pontuação de gravidade de CGI-Tics
Prazo: Linha de Base da Randomização (Semana 8, 10 ou 12); 8 semanas após a randomização
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A escala CGI-Tics-Severity é usada para avaliar a gravidade geral em uma escala de 7 pontos.
Cada uma das categorias de resposta CGI-Tics-Gravidade recebeu uma pontuação numérica como segue: 1 = Normal, nada doente; 2 = Borderline doente; 3 = Levemente doente; 4 = Moderadamente doente; 5 = Muito doente; 6 = Gravemente doente; 7 = Entre os pacientes mais graves.
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Linha de Base da Randomização (Semana 8, 10 ou 12); 8 semanas após a randomização
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Alteração da linha de base de randomização para a visita da semana 36 na pontuação de gravidade de tiques CGI
Prazo: Linha de Base da Randomização (Semana 8, 10 ou 12); Semana 36
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A escala CGI-Tics-Severity é usada para avaliar a gravidade geral em uma escala de 7 pontos.
Cada uma das categorias de resposta CGI-Tics-Gravidade recebeu uma pontuação numérica como segue: 1 = Normal, nada doente; 2 = doença limítrofe; 3 = Levemente doente; 4 = Moderadamente doente; 5 = Muito doente; 6 = Gravemente doente; 7 = Entre os pacientes mais graves.
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Linha de Base da Randomização (Semana 8, 10 ou 12); Semana 36
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de abril de 2018
Conclusão Primária (Real)
16 de julho de 2019
Conclusão do estudo (Real)
16 de julho de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de maio de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de maio de 2018
Primeira postagem (Real)
21 de maio de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de abril de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Processos Patológicos
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtornos de Tique
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
Outros números de identificação do estudo
- NBI-98854-TS2005
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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