Säkerhet och effekt av NBI-98854 hos pediatriska patienter med Tourettes syndrom
26 april 2022 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences
En fas 2, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad abstinensstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av NBI-98854 hos pediatriska patienter med Tourettes syndrom
Detta är en fas 2, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad abstinensstudie för att utvärdera säkerheten och upprätthållandet av effekten av en optimerad en gång dagligen (qd) dos av NBI-98854 hos pediatriska patienter med TS.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
81
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Förenta staterna, 85351
- Neuricrine Clinical Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
- Neurocrine Clinical Site
-
Rogers, Arkansas, Förenta staterna, 72758
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Anaheim, California, Förenta staterna, 92805
- Neurocrine Clinical Site
-
Fullerton, California, Förenta staterna, 92835
- Neurocrine Clinical Site
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92108
- Neurocrine Clinical Site
-
Santa Ana, California, Förenta staterna, 92705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Pueblo, Colorado, Förenta staterna, 81003
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Förenta staterna, 06905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 22207
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
- Neurocrine Clinical Site
-
Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33012
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33125
- Neurocrine Clinical Site
-
North Miami, Florida, Förenta staterna, 33161
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Neurocrine Clinical Site
-
Palmetto Bay, Florida, Förenta staterna, 33157
- Neurocrine Clinical Site
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Neurocrine Clinical Site
-
Spring Hill, Florida, Förenta staterna, 34609
- Neurocrine Clinical Site
-
Tallahassee, Florida, Förenta staterna, 32308
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30338
- Neurocrine Clinical Site
-
Fayetteville, Georgia, Förenta staterna, 30214
- Neurocrine Clinical Site
-
Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31406
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60634
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
South Bend, Indiana, Förenta staterna, 46617
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48015
- Neurocrine Clinical Site
-
Bloomfield Hills, Michigan, Förenta staterna, 48302
- Neurocrine Clinical Site
-
West Bloomfield, Michigan, Förenta staterna, 48322
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68526
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Hampshire
-
Nashua, New Hampshire, Förenta staterna, 03060
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Cherry Hill, New Jersey, Förenta staterna, 08002
- Neurocrine Clinical Site
-
Mount Arlington, New Jersey, Förenta staterna, 07856
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10036
- Neurocrine Clinical Site
-
S. Setauket, New York, Förenta staterna, 11720
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 29141
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Mason, Ohio, Förenta staterna, 45040
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75243
- Neurocrine Clinical Site
-
DeSoto, Texas, Förenta staterna, 75115
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77058
- Neurocrine Clinical Site
-
Irving, Texas, Förenta staterna, 75062
- Neurocrine Clinical Site
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78249
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Bothell, Washington, Förenta staterna, 98011
- Neurocrine Clinical Site
-
Everett, Washington, Förenta staterna, 98201
- Neurocrine Clinical Site
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har en klinisk diagnos av Tourettes syndrom (TS)
- Har minst måttlig svårighetsgrad av tic
- Har TS-symtom som försämrar skol-, yrkes- och/eller social funktion
- Om du använder underhållsmedicin(er) för TS- eller TS-spektrumdiagnoser (t.ex. tvångssyndrom [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), vara på stabila doser
- Var vid god allmän hälsa
- Ungdomspersoner (12 till 17 år) måste ha en negativ urinläkemedelsscreening för amfetamin, barbiturater, bensodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider och en negativ alkoholskärm
- Försökspersoner i fertil ålder som inte utövar total abstinens måste gå med på att använda hormonellt eller två former av icke-hormonellt preventivmedel (dubbel preventivmedel) konsekvent under screening, behandling och uppföljningsperioder av studien
Exklusions kriterier:
- Ha ett aktivt, kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd inom 1 månad före screening
- Har en känd historia av långt QT-syndrom eller hjärtarytmi
- Har en känd historia av malignt neuroleptikasyndrom
- Har en cancerdiagnos inom 3 år före screening (vissa undantag tillåtna)
- Har en allergi, överkänslighet eller intolerans mot VMAT2-hämmare
- Har en blodförlust ≥250 ml eller donerat blod inom 30 dagar före screening
- Har en känd historia av substansberoende, substans (drog) eller alkoholmissbruk
- Har en betydande risk för suicidalt eller våldsamt beteende
- Har initierat omfattande beteendeintervention för tics (CBIT) under screeningsperioden eller vid baslinjen eller planerar att initiera CBIT under studien
- Har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än NBI-98854) under studien
- Har tidigare deltagit i en NBI-98854 klinisk studie, förutom NBI-98854-1403 eller NBI-98854-1501.
- Har HIV, hepatit B eller hepatit C
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Valbenazin före randomisering
Deltagarna fick valbenazin en gång dagligen i upp till 12 veckor, beroende på om och när randomisering inträffade.
Startdosen var 20 mg för deltagare <50 kg vid baslinjen och 40 mg för deltagare ≥50 kg vid baslinjen, och kunde eskaleras i steg om 20 mg varannan vecka till maximalt 60 mg för deltagare <50 kg och 80 mg för deltagare ≥50 kg för att uppnå en optimal dos valbenazin för varje deltagare.
|
vesikulär monoamintransportör 2 (VMAT2) hämmare
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Randomiserad placebo
Deltagarna fick placebo (matchande valbenazin) en gång dagligen från randomisering (vecka 8, 10 eller 12) till och med vecka 36.
Randomisering i denna arm inträffade efter behandling med valbenazin en gång dagligen genom randomisering.
|
icke-aktiv doseringsform
|
|
Experimentell: Randomiserat valbenazin
Deltagarna fick sin optimerade dos av valbenazin en gång dagligen från randomisering (vecka 8, 10 eller 12) till och med vecka 36.
Randomisering i denna arm inträffade efter behandling med valbenazin en gång dagligen genom randomisering.
|
vesikulär monoamintransportör 2 (VMAT2) hämmare
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags till förlust av behandlingssvar
Tidsram: Randomisering (vecka 8, 10 eller 12) till och med vecka 36
|
Förlust av behandlingssvar under abstinensperioden definierades som: 2 på varandra följande besök med 1) en ökning av Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) på mer än 35 % eller 7 poäng från den randomiserade abstinensperiodens baslinje och 2) en ökning av CGI-Tics-Severity-poäng på ≥2 poäng från den randomiserade karensperiodens baslinje; eller utsättning på grund av bristande effekt eller en behandlingsuppkommen biverkning (TEAE) av försämring av tics.
Median (nedre och övre kvartiler) Kaplan-Meier-uppskattningar för tiden till förlust av behandlingssvar kunde inte beräknas på grund av den låga förekomsten av förlust av behandlingssvar.
|
Randomisering (vecka 8, 10 eller 12) till och med vecka 36
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från randomiseringsbaslinje till 8 veckors tidpunkt efter randomisering i YGTSS TTS
Tidsram: Randomiseringsbaslinje (vecka 8, 10 eller 12); 8 veckor efter randomisering
|
YGTSS är utformad för att bedöma den övergripande svårighetsgraden av motoriska och foniska symtom över en rad dimensioner: antal, frekvens, intensitet, komplexitet och interferens.
YGTSS administrerades av utredaren (eller kvalificerad utses) med hjälp av en datorbaserad strukturerad klinisk intervju.
TTS är summan av de 5 motoriska tic-objekten och de 5 foniska (vokala) tic-objekten och sträcker sig från 0 till 50, med högre poäng som representerar större svårighetsgrad.
Lägsta kvadraters medelvärde uppskattades med hjälp av en modell med blandade effekter för upprepade mätningar.
|
Randomiseringsbaslinje (vecka 8, 10 eller 12); 8 veckor efter randomisering
|
|
Ändra från randomiseringsbaslinje till vecka 36 besök i YGTSS TTS
Tidsram: Randomiseringsbaslinje (vecka 8, 10 eller 12); Vecka 36
|
YGTSS är utformad för att bedöma den övergripande svårighetsgraden av motoriska och foniska symtom över en rad dimensioner: antal, frekvens, intensitet, komplexitet och interferens.
YGTSS administrerades av utredaren (eller kvalificerad utses) med hjälp av en datorbaserad strukturerad klinisk intervju.
TTS är summan av de 5 motoriska tic-objekten och de 5 foniska (vokala) tic-objekten och sträcker sig från 0 till 50, med högre poäng som representerar större svårighetsgrad.
|
Randomiseringsbaslinje (vecka 8, 10 eller 12); Vecka 36
|
|
Ändra från randomiseringsbaslinje till 8 veckor efter randomiseringstidpunkten i CGI-Tics-Severity Score
Tidsram: Randomiseringsbaslinje (vecka 8, 10 eller 12); 8 veckor efter randomisering
|
CGI-Tics-Severity-skalan används för att bedöma övergripande svårighetsgrad på en 7-gradig skala.
Var och en av CGI-Tics-Severity-svarskategorierna tilldelades en numerisk poäng enligt följande: 1 = Normal, inte alls sjuk; 2 = Borderline sjuk; 3 = Lätt sjuk; 4 = Måttligt sjuk; 5 = Märkt sjuk; 6 = Svårt sjuk; 7 = Bland de mest extremt sjuka patienterna.
|
Randomiseringsbaslinje (vecka 8, 10 eller 12); 8 veckor efter randomisering
|
|
Ändring från randomiseringsbaslinje till vecka 36 besök i CGI-Tics-Severity Score
Tidsram: Randomiseringsbaslinje (vecka 8, 10 eller 12); Vecka 36
|
CGI-Tics-Severity-skalan används för att bedöma övergripande svårighetsgrad på en 7-gradig skala.
Var och en av CGI-Tics-Severity-svarskategorierna tilldelades en numerisk poäng enligt följande: 1 = Normal, inte alls sjuk; 2 = Borderline sjuk; 3 = Lätt sjuk; 4 = Måttligt sjuk; 5 = Märkt sjuk; 6 = Svårt sjuk; 7 = Bland de mest extremt sjuka patienterna.
|
Randomiseringsbaslinje (vecka 8, 10 eller 12); Vecka 36
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 april 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
16 juli 2019
Avslutad studie (Faktisk)
16 juli 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 maj 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 maj 2018
Första postat (Faktisk)
21 maj 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 maj 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 april 2022
Senast verifierad
1 april 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Patologiska processer
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Sjukdom
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Neuropsykiatriska funktionsnedsättningar
- Tic-störningar
- Syndrom
- Tourettes syndrom
Andra studie-ID-nummer
- NBI-98854-TS2005
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .