섬유성 이형성증에 대한 데노수맙 치료

• 포함 기준:

  1. 연령 > 18세 이상
  2. 방사선학적으로 기록된 골단의 융합을 동반한 골격 성숙도
  3. 동반 선별 및 자연사 프로토콜 98-D-0145에 동시 등록
  4. 섬유성 이형성증 진단 확인
  5. FD 부위에서 자가 보고된 FD 관련 뼈 통증, 최소 3개월 동안 존재
  6. 정보에 입각한 동의를 이해하고 제공하는 능력
  7. 계획된 평가 및 투약 요법을 완료할 의지와 능력
  8. NIH에서 제공하는 칼슘 및 비타민 D 보충제를 기꺼이 복용할 수 있는 자
  9. 가임 여성은 두 가지 형태의 허용 가능한 피임법을 사용해야 합니다: 호르몬 피임법(피임약, 호르몬 주사 또는 질 링); 살정제와 함께 사용되는 자궁내 장치 및/또는 장벽 방법(콘돔 또는 격막). 외과적 불임술(자궁 절제술, 난관 결찰술 또는 파트너의 정관 절제술)은 피임의 한 형태로 간주되므로 이러한 피험자에게는 한 가지 다른 형태의 피임만 필요합니다. 두 가지 형태의 허용 가능한 피임법이 사용되고 있고 피험자가 연구 동의서에 서명한 시점부터 연구 완료 후 5개월(총 19개월)까지 두 가지 형태의 피임법을 사용하는 데 동의한다는 것을 스크리닝 시 구두로 확인할 것입니다.
  10. NIH 실험실의 정상 범위 내 혈청 칼슘 또는 알부민 조정 혈청 칼슘.

제외 기준:

1. 전년도에 denosumab 투여
2. 데노수맙 투여 첫날(0일) 이전 1년 이내에 비스포스포네이트 사용. 비스포스포네이트의 예로는 파미드로네이트(Aredia), 알렌드로네이트(Fosamax) 및 졸레드로네이트(Zomata)가 있습니다.
3. 턱의 골수염/골괴사 또는 구강 수술이 필요한 활동성 치과 또는 턱 상태의 존재에 대한 이전 병력 또는 현재 증거
4. 연구 과정 동안 계획된 침습적 치과 시술
5. 치유되지 않은 치과 또는 구강 수술의 존재
6. 데노수맙 투여 첫날(0일) 전 12주 이내에 수행된 정형외과 시술
7. 데노수맙 투여 첫날(0일) 전 12주 미만의 급성 골절
8. 25-하이드록시비타민 D 수치가 30ng/mL보다 높음(환자는 6개월 이하의 보충 기간 후에 재선별 자격이 있음)
9. NIH 정상 범위 미만의 혈청 인산염 수치로 정의되는 미치료 또는 부적절하게 치료된 저인산혈증(환자는 6개월 이하의 인 대체 시작 또는 최적화 후 재선별 자격이 있음)
10. 피험자가 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 중 및 치료 완료 후 5개월 동안 임신 또는 모유 수유를 계획하고 있는 경우
11. 데노수맙 투여 첫날(Day 0) 이전 3개월 이내에 다른 시험약 사용
12. 피험자는 연구 동안 투여되는 모든 제품에 대해 알려진 민감성을 가지고 있습니다(예: polyketide 항생제, 포유류 유래 제품, 칼슘 또는 비타민 D)