Traitement par denosumab de la dysplasie fibreuse

• CRITÈRE D'INTÉGRATION:

  1. Age > ou égal à 18 ans
  2. Maturité squelettique avec fusion des épiphyses documentée radiographiquement
  3. Inscription concomitante au protocole compagnon de dépistage et d'histoire naturelle 98-D-0145
  4. Diagnostic confirmé de dysplasie fibreuse
  5. Douleur osseuse liée à la FD autodéclarée sur un site de FD, présente depuis au moins 3 mois
  6. Capacité à comprendre et à donner un consentement éclairé
  7. Volonté et capable de terminer les évaluations prévues du protocole et le régime médicamenteux
  8. Volonté et capable de prendre des suppléments de calcium et de vitamine D fournis par le NIH
  9. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser deux formes de contraception acceptables : la contraception hormonale (pilules contraceptives, injections d'hormones ou anneau vaginal) ; dispositif intra-utérin et/ou méthodes de barrière (préservatif ou diaphragme) utilisés avec un spermicide. La stérilisation chirurgicale (hystérectomie, ligature des trompes ou vasectomie chez un partenaire) est considérée comme une forme de contraception, par conséquent, une seule autre forme de contraception sera nécessaire chez ces sujets. Une confirmation verbale sera obtenue lors de la sélection que deux formes de contraception acceptables sont utilisées et que les sujets acceptent d'utiliser les deux formes de contraception à partir du moment où ils signent le consentement à l'étude jusqu'à cinq mois après la fin de l'étude (19 mois au total).
  10. Calcium sérique ou calcium sérique ajusté à l'albumine dans la plage normale pour le laboratoire NIH.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

1. Administration de dénosumab au cours de l'année précédente
2. Utilisation de bisphosphonates dans l'année précédant le premier jour de l'administration du dénosumab (jour 0). Des exemples de bisphosphonates comprennent : le pamidronate (Aredia), l'alendronate (Fosamax) et le zolédronate (Zomata).
3. Antécédents ou preuves actuelles d'ostéomyélite / ostéonécrose de la mâchoire ou présence d'une affection dentaire ou de la mâchoire active nécessitant une chirurgie buccale
4. Procédure dentaire invasive planifiée pour le cours de l'étude
5. Présence d'une chirurgie dentaire ou buccale non cicatrisée
6. Procédure orthopédique effectuée moins de 12 semaines avant le premier jour de l'administration du denosumab (jour 0)
7. Fracture aiguë moins de 12 semaines avant le premier jour d'administration du dénosumab (jour 0)
8. Niveau de 25-hydroxyvitamine D supérieur à 30 ng/mL (les patients seront éligibles pour un nouveau dépistage après une période de réplétion ne dépassant pas 6 mois)
9. Hypophosphatémie non traitée ou insuffisamment traitée, définie comme des taux de phosphate sérique inférieurs à la plage normale des NIH (les patients seront éligibles pour un nouveau dépistage après l'initiation ou l'optimisation du remplacement du phosphore pas plus de 6 mois)
10. Le sujet est enceinte ou allaite, ou prévoit de devenir enceinte ou d'allaiter pendant l'étude et pendant 5 mois après la fin du traitement
11. Utilisation d'un autre agent expérimental au cours des 3 derniers mois précédant le premier jour de l'administration du denosumab (jour 0)
12. Le sujet a une sensibilité connue à l'un des produits à administrer pendant l'étude (par ex. antibiotiques polycétides, produits dérivés de mammifères, calcium ou vitamine D)