Denosumab behandling for fibrøs dysplasi

• INKLUSIONSKRITERIER:

  1. Alder > eller lig med 18 år
  2. Skeletmodenhed med fusion af epifyser dokumenteret radiografisk
  3. Samtidig tilmelding til den ledsagende screening- og naturhistoriske protokol 98-D-0145
  4. Bekræftet diagnose af fibrøs dysplasi
  5. Selvrapporteret FD-relateret knoglesmerter på et sted med FD, til stede i mindst 3 måneder
  6. Evne til at forstå og give informeret samtykke
  7. Villig og i stand til at gennemføre protokollen planlagte vurderinger og medicinbehandling
  8. Villig og i stand til at tage calcium- og D-vitamintilskud leveret af NIH
  9. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge to former for acceptabel prævention: hormonprævention (p-piller, injicerede hormoner eller vaginal ring); intrauterin enhed og/eller barrieremetoder (kondom eller mellemgulv), der anvendes sammen med sæddræbende middel. Kirurgisk sterilisering (hysterektomi, tubal ligering eller vasektomi hos en partner) betragtes som en form for prævention, og derfor vil kun én anden form for prævention være påkrævet i disse forsøgspersoner. Mundtlig bekræftelse vil blive opnået ved screening, at der anvendes to former for acceptabel prævention, og at forsøgspersonerne er enige om at bruge de to former for prævention fra det tidspunkt, de underskriver studiesamtykke til fem måneder efter undersøgelsens afslutning (19 måneder i alt).
  10. Serumcalcium eller albuminjusteret serumcalcium inden for normalområdet for NIH-laboratoriet.

EXKLUSIONSKRITERIER:

1. Administration af denosumab inden for det foregående år
2. Brug af bisfosfonater inden for et år før den første dag efter denosumab-indgivelsen (dag 0). Eksempler på bisfosfonater omfatter: pamidronat (Aredia), Alendronat (Fosamax) og Zoledronat (Zomata).
3. Tidligere historie eller nuværende bevis for osteomyelitis/osteonekrose i kæben eller tilstedeværelse af en aktiv tand- eller kæbetilstand, som kræver oral kirurgi
4. Planlagt invasiv tandbehandling i løbet af undersøgelsen
5. Tilstedeværelse af ikke-helet tand- eller mundkirurgi
6. Ortopædisk procedure udført mindre end 12 uger før den første dag af denosumab-indgivelsen (dag 0)
7. Akut fraktur mindre end 12 uger før den første dag af denosumab-administrationen (dag 0)
8. 25-hydroxyvitamin D-niveau end 30 ng/ml (patienter vil være berettiget til re-screening efter en genopfyldningsperiode, der ikke varer længere end 6 måneder)
9. Ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet hypofosfatæmi, defineret som serumfosfatniveauer under NIH-normalområdet (patienter vil være berettiget til genscreening efter påbegyndelse eller optimering af fosforerstatning ikke længere end 6 måneder)
10. Forsøgspersonen er gravid eller ammer, eller planlægger at blive gravid eller amme under undersøgelsen og gennem 5 måneder efter afsluttet behandling
11. Brug af et andet forsøgsmiddel inden for de sidste 3 måneder forud for den første dag af denosumab-administrationen (dag 0)
12. Forsøgspersonen har kendt følsomhed over for et hvilket som helst af de produkter, der skal administreres under undersøgelsen (f. polyketidantibiotika, pattedyrafledte produkter, calcium eller D-vitamin)