Denosumab-Behandlung für fibröse Dysplasie

• EINSCHLUSSKRITERIEN:

  1. Alter > oder gleich 18 Jahre
  2. Skelettreife mit Verschmelzung der Epiphysen radiologisch dokumentiert
  3. Gleichzeitige Einschreibung in das Companion Screening and Natural History Protocol 98-D-0145
  4. Bestätigte Diagnose einer fibrösen Dysplasie
  5. Selbstberichteter FD-bedingter Knochenschmerz an einer FD-Stelle, bestehend seit mindestens 3 Monaten
  6. Fähigkeit, eine informierte Einwilligung zu verstehen und zu erteilen
  7. Bereit und in der Lage, die geplanten Bewertungen und das Medikationsschema des Protokolls abzuschließen
  8. Bereit und in der Lage, vom NIH bereitgestellte Kalzium- und Vitamin-D-Ergänzungen einzunehmen
  9. Frauen im gebärfähigen Alter müssen zwei Formen der akzeptablen Empfängnisverhütung anwenden: hormonelle Empfängnisverhütung (Antibabypille, injizierte Hormone oder Vaginalring); Intrauterinpessar und/oder Barrieremethoden (Kondom oder Diaphragma), die zusammen mit Spermizid verwendet werden. Die chirurgische Sterilisation (Hysterektomie, Tubenligatur oder Vasektomie bei einem Partner) wird als eine Form der Empfängnisverhütung angesehen, daher ist bei diesen Personen nur eine andere Form der Empfängnisverhütung erforderlich. Beim Screening wird eine mündliche Bestätigung eingeholt, dass zwei Formen der akzeptablen Empfängnisverhütung verwendet werden und dass die Probanden damit einverstanden sind, die beiden Formen der Empfängnisverhütung ab dem Zeitpunkt ihrer Unterzeichnung der Studieneinwilligung bis fünf Monate nach Abschluss der Studie (insgesamt 19 Monate) zu verwenden.
  10. Serumkalzium oder Albumin-angepasstes Serumkalzium innerhalb des normalen Bereichs für das NIH-Labor.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

1. Gabe von Denosumab innerhalb des Vorjahres
2. Verwendung von Bisphosphonaten innerhalb eines Jahres vor dem ersten Tag der Denosumab-Verabreichung (Tag 0). Beispiele für Bisphosphonate sind: Pamidronat (Aredia), Alendronat (Fosamax) und Zoledronat (Zomata).
3. Vorgeschichte oder aktuelle Anzeichen einer Osteomyelitis/Osteonekrose des Kiefers oder Vorhandensein einer aktiven Zahn- oder Kiefererkrankung, die eine orale Operation erfordert
4. Geplanter invasiver zahnärztlicher Eingriff für den Studienverlauf
5. Vorhandensein einer nicht verheilten Zahn- oder Oralchirurgie
6. Orthopädischer Eingriff weniger als 12 Wochen vor dem ersten Tag der Denosumab-Verabreichung (Tag 0)
7. Akute Fraktur weniger als 12 Wochen vor dem ersten Tag der Denosumab-Verabreichung (Tag 0)
8. 25-Hydroxyvitamin-D-Spiegel über 30 ng/ml (Patienten kommen nach einer Sättigungsphase von nicht mehr als 6 Monaten für ein erneutes Screening in Frage)
9. Unbehandelte oder unzureichend behandelte Hypophosphatämie, definiert als Serumphosphatspiegel unterhalb des NIH-Normalbereichs (Patienten sind für ein erneutes Screening nach Beginn oder Optimierung der Phosphatsubstitution nicht länger als 6 Monate geeignet)
10. Das Subjekt ist schwanger oder stillt oder plant, während der Studie und bis zu 5 Monate nach Abschluss der Behandlung schwanger zu werden oder zu stillen
11. Verwendung eines anderen Prüfpräparats innerhalb der letzten 3 Monate vor dem ersten Tag der Denosumab-Verabreichung (Tag 0)
12. Der Proband hat eine bekannte Empfindlichkeit gegenüber einem der während der Studie zu verabreichenden Produkte (z. Polyketid-Antibiotika, von Säugetieren stammende Produkte, Calcium oder Vitamin D)