Denosumab-behandeling voor fibreuze dysplasie

• INSLUITINGSCRITERIA:

  1. Leeftijd > of gelijk aan 18 jaar
  2. Skeletrijpheid met fusie van epifysen radiografisch gedocumenteerd
  3. Gelijktijdige inschrijving in het bijbehorende Screening and Natural History-protocol 98-D-0145
  4. Bevestigde diagnose van fibreuze dysplasie
  5. Zelfgerapporteerde FD-gerelateerde botpijn op een plaats van FD, aanwezig gedurende ten minste 3 maanden
  6. Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven
  7. Bereid en in staat om het protocol geplande beoordelingen en medicatieregime te voltooien
  8. Bereid en in staat om calcium- en vitamine D-supplementen te nemen die door NIH worden verstrekt
  9. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten twee vormen van aanvaardbare anticonceptie gebruiken: hormonale anticonceptie (anticonceptiepil, ingespoten hormonen of vaginale ring); spiraaltje en/of barrièremethoden (condoom of pessarium) gebruikt met zaaddodend middel. Chirurgische sterilisatie (hysterectomie, afbinden van de eileiders of vasectomie bij een partner) wordt beschouwd als één vorm van anticonceptie, daarom is bij deze proefpersonen slechts één andere vorm van anticonceptie vereist. Bij de screening zal mondelinge bevestiging worden verkregen dat er twee vormen van aanvaardbare anticonceptie worden gebruikt en dat de proefpersonen ermee instemmen om de twee vormen van anticonceptie te gebruiken vanaf het moment dat zij toestemming voor de studie ondertekenen tot en met vijf maanden na voltooiing van de studie (19 maanden in totaal).
  10. Serumcalcium of albumine-aangepast serumcalcium binnen het normale bereik voor het NIH-laboratorium.

UITSLUITINGSCRITERIA:

1. Toediening van denosumab in het voorgaande jaar
2. Gebruik van bisfosfonaten binnen één jaar voorafgaand aan de eerste dag van de toediening van denosumab (dag 0). Voorbeelden van bisfosfonaten zijn: pamidronaat (Aredia), Alendronaat (Fosamax) en Zoledronaat (Zomata).
3. Voorgeschiedenis, of huidig ​​bewijs, van osteomyelitis/osteonecrose van de kaak of aanwezigheid van een actieve tand- of kaakaandoening die orale chirurgie vereist
4. Geplande invasieve tandheelkundige procedure voor de loop van de studie
5. Aanwezigheid van niet-genezen tand- of kaakchirurgie
6. Orthopedische procedure uitgevoerd minder dan 12 weken voorafgaand aan de eerste dag van de toediening van denosumab (dag 0)
7. Acute fractuur minder dan 12 weken voorafgaand aan de eerste dag van de toediening van denosumab (dag 0)
8. 25-hydroxyvitamine D-spiegel hoger dan 30 ng/ml (patiënten komen in aanmerking voor herscreening na een repletieperiode van niet langer dan 6 maanden)
9. Onbehandelde of onvoldoende behandelde hypofosfatemie, gedefinieerd als serumfosfaatspiegels onder het NIH-normale bereik (patiënten komen in aanmerking voor herscreening na aanvang of optimalisatie van fosforvervanging niet langer dan 6 maanden)
10. Proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding, of is van plan zwanger te worden of borstvoeding te geven tijdens de studie en tot 5 maanden na voltooiing van de behandeling
11. Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dag van de toediening van denosumab (dag 0)
12. Van de proefpersoon is bekend dat hij gevoelig is voor een van de producten die tijdens het onderzoek moeten worden toegediend (bijv. polyketide-antibiotica, van zoogdieren afgeleide producten, calcium of vitamine D)