Denosumab behandling for fibrøs dysplasi

• INKLUSJONSKRITERIER:

  1. Alder > eller lik 18 år
  2. Skjelettmodenhet med fusjon av epifyser dokumentert radiografisk
  3. Samtidig påmelding til den ledsagende screening- og naturhistorieprotokollen 98-D-0145
  4. Bekreftet diagnose av fibrøs dysplasi
  5. Selvrapportert FD-relatert beinsmerter på et sted med FD, tilstede i minst 3 måneder
  6. Evne til å forstå og gi informert samtykke
  7. Villig og i stand til å fullføre protokollen planlagte vurderinger og medisinering
  8. Villig og i stand til å ta tilskudd av kalsium og vitamin D levert av NIH
  9. Kvinner i fertil alder må bruke to former for akseptabel prevensjon: hormonell prevensjon (p-piller, injiserte hormoner eller vaginal ring); intrauterin enhet og/eller barrieremetoder (kondom eller diafragma) brukt med sæddrepende middel. Kirurgisk sterilisering (hysterektomi, tubal ligering eller vasektomi hos en partner) regnes som en form for prevensjon, og derfor vil bare én annen form for prevensjon være nødvendig i disse fagene. Muntlig bekreftelse vil bli innhentet ved screening på at to former for akseptabel prevensjon brukes, og at forsøkspersonene godtar å bruke de to prevensjonsformene fra det tidspunkt de signerer studiesamtykke til fem måneder etter studiens fullføring (totalt 19 måneder).
  10. Serumkalsium eller albuminjustert serumkalsium innenfor normalområdet for NIH-laboratoriet.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

1. Administrering av denosumab i løpet av året før
2. Bruk av bisfosfonater innen ett år før første dag av denosumab-administrasjonen (dag 0). Eksempler på bisfosfonater inkluderer: pamidronat (Aredia), Alendronat (Fosamax) og Zoledronat (Zomata).
3. Tidligere historie, eller nåværende bevis, av osteomyelitt/osteonekrose i kjeven eller tilstedeværelse av en aktiv tann- eller kjevetilstand som krever oral kirurgi
4. Planlagt invasiv tannprosedyre i løpet av studien
5. Tilstedeværelse av ikke-helbredt tann- eller oralkirurgi
6. Ortopedisk prosedyre utført mindre enn 12 uker før første dag av denosumab-administrasjonen (dag 0)
7. Akutt fraktur mindre enn 12 uker før første dag av denosumab-administrasjonen (dag 0)
8. 25-hydroksyvitamin D-nivå enn 30 ng/ml (pasienter vil være kvalifisert for ny screening etter en gjenoppfyllingsperiode som ikke varer lenger enn 6 måneder)
9. Ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet hypofosfatemi, definert som serumfosfatnivåer under NIH-normalområdet (pasienter vil være kvalifisert for ny screening etter initiering eller optimalisering av fosforerstatning ikke lenger enn 6 måneder)
10. Forsøkspersonen er gravid eller ammer, eller planlegger å bli gravid eller amme under studien og gjennom 5 måneder etter fullført behandling
11. Bruk av et annet undersøkelsesmiddel i løpet av de siste 3 månedene før den første dagen av denosumab-administrasjonen (dag 0)
12. Forsøkspersonen har kjent følsomhet overfor noen av produktene som skal administreres under studien (f. polyketidantibiotika, pattedyravledede produkter, kalsium eller vitamin D)