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狄诺塞麦治疗纤维异常增生

2022年2月17日 更新者：National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

狄诺塞麦治疗纤维异常增生的开放标签试点研究

目标：

本研究的主要目的是评估狄诺塞麦对纤维异常增生 (FD) 患者骨转换的影响。 次要目标是确定狄诺塞麦对骨痛、18F-氟化钠 PET/CT 骨扫描中显示的 FD 损伤强度的影响，以及确定狄诺塞麦停药对停药后骨转换反弹的影响。

研究人群：

最多可招募 14 名患有 FD 的成年受试者，以确保 9 名受试者的完整研究数据。

设计：

本研究是单中心、开放标签试验性研究，每月给药一次狄诺塞麦。 受试者将接受 6 个月的治疗，之后将进行 8 个月的观察期。 最后一次访问将在狄诺塞麦停药后 21 个月进行。 剂量将从治疗巨细胞瘤的成人研究中采用，狄诺塞麦每 4 周一次给药 120 毫克，负荷剂量在第 1 个月的第 7 天和第 14 天给药。

结果措施：

基本的：

评估狄诺塞麦对以下方面的影响：

1. 骨转换指标：

Beta-crosslaps C-端肽（骨吸收标记物）

Procollagen-1-propeptide（骨形成标记物）

中学：

评估狄诺塞麦对以下方面的影响：

  1. 骨组织形态学指标：

    矿化周边

    骨形成率

    皮质宽度

    皮质区

    骨质宽度

    骨质周长

    矿物沉积率

  2. 狄诺塞麦对 FD 病变的直接治疗效果的替代标志物：

    通过免疫组织化学评估治疗前后 RANKL、Ki67（细胞增殖标志物）、p16（细胞衰老标志物）和/或细胞凋亡指数的半定量变化

    前哨病变强度的变化，通过 18F 氟化钠 PET/CT 骨扫描进行定量测量。

  3. 通过 Brief Pain Inventory（简表）评估的 FD 相关骨痛，这是一种经过验证的用于评估疼痛的自我报告工具。

探索性终点：

  1. 狄诺塞麦开始和停药的影响

    血清钙、磷和甲状旁腺激素

    血清 RANKL 和骨保护素 (OPG)，以及 RANKL/OPG 水平

  2. 狄诺塞麦停药的影响，通过以下结果衡量：

    骨代谢的生化标志物：β-crosslaps C-端肽、前胶原-1 前肽、骨特异性碱性磷酸酶、骨钙素、NTX-端肽

  3. 通过其他结果指标的变化来衡量效果，例如：

通过 DXA 评估的骨密度

物理医学与康复评估

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

目标：

本研究的主要目的是评估狄诺塞麦对纤维异常增生 (FD) 患者骨转换的影响。 次要目标是确定狄诺塞麦对骨痛、18F-氟化钠 PET/CT 骨扫描中显示的 FD 损伤强度的影响，以及确定狄诺塞麦停药对停药后骨转换反弹的影响。

研究人群：

最多可招募 14 名患有 FD 的成年受试者，以确保 9 名受试者的完整研究数据。

设计：

本研究是单中心、开放标签试验性研究，每月给药一次狄诺塞麦。 受试者将接受 6 个月的治疗，之后将进行 8 个月的观察期。 最后一次访问将在狄诺塞麦停药后 21 个月进行。 剂量将从治疗巨细胞瘤的成人研究中采用，狄诺塞麦每 4 周一次给药 120 毫克，负荷剂量在第 1 个月的第 7 天和第 14 天给药。

结果措施：

基本的：

评估狄诺塞麦对以下方面的影响：

1. 骨转换指标：

  • Beta-crosslaps C-端肽（骨吸收标记物）
  • Procollagen-1-propeptide（骨形成标记物）

中学：

评估狄诺塞麦对以下方面的影响：

  1. 骨组织形态学指标：

    • 矿化周边
    • 骨形成率
    • 皮质宽度
    • 皮质区
    • 骨质宽度
    • 骨质周长
    • 矿物沉积率

  2. 狄诺塞麦对 FD 病变的直接治疗效果的替代标志物：

    • 通过免疫组织化学评估治疗前后 RANKL、Ki67（细胞增殖标志物）、p16（细胞衰老标志物）和/或细胞凋亡指数的半定量变化
    • 前哨病变强度的变化，通过 18F 氟化钠 PET/CT 骨扫描进行定量测量。
  3. 通过 Brief Pain Inventory（简表）评估与 FD 相关的骨痛，Brief Pain Inventory 是一种经过验证的用于评估疼痛的自我报告工具。

探索性终点：

  1. 狄诺塞麦开始和停药的影响

    • 血清钙、磷和甲状旁腺激素
    • 血清 RANKL 和骨保护素 (OPG)，以及 RANKL/OPG 水平

  2. 狄诺塞麦停药的影响，通过以下结果衡量：

    -骨代谢生化标志物：β-crosslaps C-端肽、前胶原-1前肽、骨特异性碱性磷酸酶、骨钙素、NTX-端肽

  3. 通过其他结果指标的变化来衡量效果，例如：

    • 通过 DXA 评估的骨密度
    • 物理医学与康复评估

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

  • 纳入标准：

    1. 年龄 > 或等于 18 岁
    2. 骨骼成熟与骨骺融合通过射线照相记录
    3. 伴随筛选和自然历史协议 98-D-0145 的伴随注册
    4. 确诊纤维异常增生
    5. FD 部位自我报告的 FD 相关骨痛，至少持续 3 个月
    6. 理解和提供知情同意的能力
    7. 愿意并能够完成协议预定的评估和药物治疗方案
    8. 愿意并能够服用 NIH 提供的钙和维生素 D 补充剂
    9. 有生育潜力的妇女必须使用两种可接受的避孕方式： 激素避孕（避孕药、注射激素或阴道环）；与杀精子剂一起使用的宫内节育器和/或屏障方法（避孕套或隔膜）。 手术绝育（子宫切除术、输卵管结扎术或伴侣的输精管切除术）被认为是一种避孕方式，因此这些受试者只需要另一种避孕方式。 将在筛选时获得口头确认，即正在使用两种可接受的避孕方法，并且受试者同意从他们签署研究同意书到研究完成后五个月（总共 19 个月）使用这两种避孕方法。
    10. 血清钙或白蛋白调整后的血清钙在 NIH 实验室的正常范围内。

排除标准：

  1. 前一年内使用狄诺塞麦
  2. 在狄诺塞麦给药第一天（第 0 天）之前的一年内使用过双膦酸盐。 双膦酸盐的例子包括：帕米膦酸盐 (Aredia)、阿仑膦酸盐 (Fosamax) 和唑来膦酸盐 (Zomata)。
  3. 颌骨骨髓炎/骨坏死的既往病史或当前证据，或存在需要口腔手术的活动性牙科或颌骨疾病
  4. 计划在研究过程中进行侵入性牙科手术
  5. 存在未愈合的牙科或口腔手术
  6. 在狄诺塞麦给药的第一天（第 0 天）之前不到 12 周进行的骨科手术
  7. 狄诺塞麦给药第一天前不到 12 周的急性骨折（第 0 天）
  8. 25-羟基维生素 D 水平超过 30 ng/mL（患者将有资格在持续不超过 6 个月的补充期后重新筛查）
  9. 未经治疗或治疗不当的低磷血症，定义为血清磷酸盐水平低于 NIH 正常范围（患者将有资格在开始或优化磷替代后不超过 6 个月后重新筛查）
  10. 受试者怀孕或哺乳，或计划在研究期间和完成治疗后 5 个月内怀孕或哺乳
  11. 在狄诺塞麦给药第一天（第 0 天）之前的最后 3 个月内使用过另一种研究药物
  12. 受试者已知对研究期间使用的任何产品敏感（例如 聚酮化合物抗生素、哺乳动物衍生产品、钙或维生素 D）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：1个
Denosumab 将以每剂 120 毫克的剂量每 4 周给药一次，持续六个月，并在第 1 个月的第 8 天和第 15 天给予负荷剂量。
药品：狄诺塞麦
Denosumab 将以每剂 120 毫克的剂量每 4 周给药一次，持续六个月，并在第 1 个月的第 8 天和第 15 天给予负荷剂量。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
初级：1。评估骨转换标志物：β-crosslaps、C-端肽（骨吸收标志物、Procollagen-1-propeptide（骨形成标志物）
大体时间：每3个月
地诺单抗对以下方面影响的评估： 1. 骨转换标志物：β-crosslaps C-端肽（骨吸收标志物）和 Procollagen-1-propeptide（骨形成标志物）
每3个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
次要结果 #1- 骨组织形态学指标：(SqrRoot) 矿化周长，(SqrRoot) 骨形成率 (SqrRoot) 皮质宽度 (SqrRoot) 皮质面积 (SqrRoot) 骨样宽度...
大体时间：2个时间点
2个时间点
次要终点 #3 - 使用 Brief Pain Inventory 评分的疼痛评估
大体时间：2个时间点
2个时间点
次要终点 #2 - 狄诺塞麦对 FD 病变的直接治疗效果的替代标志物：-RANKL、Ki67（细胞增殖标志物）、p16（细胞衰老标志物）和/或细胞凋亡指数-Sen 的半定量变化。 ..
大体时间：2-4个时间点
2-4个时间点
探索性终点 #3 - 通过其他结果测量的变化测量的效果 (SqrRoot) 通过 DXA 评估的骨密度 (SqrRoot) 物理医学和康复评估
大体时间：Q 3 个月/Q 6 个月
Q 3 个月/Q 6 个月
探索性终点 #2 - 狄诺塞麦停药对：(SqrRoot) 骨代谢生化标志物的影响：β-crosslaps C-端肽、前胶原-1 前肽、骨特异性碱性磷酸酶、骨钙素、NTX-端肽
大体时间：每3个月
每3个月
探索性终点 # 1. 开始和停用狄诺塞麦对 (SqrRoot) 血清钙、磷和甲状旁腺激素 (SqrRoot) 血清循环 RANKL 和骨保护素 (OPG) 以及 RANKL/OPG 水平的影响...
大体时间：最多12个时间点
最多12个时间点

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年6月13日

初级完成 (实际的)

2021年11月17日

研究完成 (预期的)

2030年3月15日

研究注册日期

首次提交

2018年6月26日

首先提交符合 QC 标准的

2018年6月26日

首次发布 (实际的)

2018年6月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年2月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年2月17日

最后验证

2022年2月15日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 180114
  • 18-D-0114

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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