ATHN 7: 혈우병 자연사 연구 (ATHN 7)
2025년 2월 11일 업데이트: American Thrombosis and Hemostasis Network
혈우병 환자를 위한 치료의 안전성, 유효성 및 실행에 대한 자연사 코호트 연구
이것은 혈우병 환자에게 사용되는 치료법의 안전성에 대한 실제 연구입니다.
이 연구는 치료를 받는 동안 약 4년 동안 전국의 혈우병 A 또는 B 환자를 추적할 것입니다.
혈우병 치료 센터(HTC) 의사와 참가자는 비인자 제품, 우회제 또는 응고 인자 대체 제품을 포함할 수 있는 FDA 승인 치료를 결정할 것입니다.
이 연구의 목표는 혈우병 치료제의 사용과 그 결과를 연구하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
이 비개입적 최소 위험 코호트 연구는 4년 동안 혈우병 치료를 받는 혈우병 A 또는 B 환자를 등록하고 추적할 것입니다. 이것은 새로운 치료 제품이 FDA 승인을 받고 전체 혈우병 커뮤니티에 도움이 될 것이므로 광범위한 환자에 대한 실제 사례에 대한 실용적인 연구입니다. 총 연구 기간은 6년으로 계획되어 있습니다.
환자는 기준선, 매년 및 연구 종료 시점에 관찰됩니다. 또한 환자는 병력, 출혈 사례 및 제품 치료 내역을 검토하기 위해 HTC 직원으로부터 일상적인 분기별 후속 전화를 받게 됩니다. 계획되지 않은 이벤트 또는 치료 제품 변경을 위한 다른 방문은 필요에 따라 일정이 잡힙니다. 모든 필수 연구 방문은 가능할 때마다 일상적인 임상 치료와 일치하도록 계획됩니다. 연구에 참여하려면 환자가 ATHN 데이터 세트에 공동 등록해야 합니다.
참고 - 치료 요법은 환자의 혈우병 간병인의 재량에 따릅니다. 연구에서 치료 제품을 제공하지 않으며 참가자에게 비용을 지불하지 않습니다. 그러나 질병통제예방센터(CDC)는 억제제 역가 검사를 환자에게 무료로 제공할 것입니다.
1차 목표는 억제제가 있거나 없는 혈우병 환자에게 사용할 때 비인자 제품, 우회제 또는 응고 인자 대체 제품의 안전성을 결정하는 것입니다. 안전은 유럽 혈우병 안전 감시(EUHASS)에 나열된 이벤트에 의해 측정됩니다.
수집된 데이터에는 적격성, 인구 통계, 병력, 혈우병 병력(유전자형 및 가족력), 억제제 병력 및 면역 관용 유도(ITI) 치료 요법(해당하는 경우), 기준선에서의 동반 질환(즉, HIV, C형 간염), 자세한 치료 제품(들) 사용, 출혈 사례, 수술 절차, EUHASS 이상 사례 및 특별히 관심을 갖는 기타 이상 사례. 데이터 수집에는 건강 관련 삶의 질, 치료 사용 및 치료 제품에 대한 환자 인식에 관한 환자 보고 결과 설문지도 포함됩니다.
하위 연구
환자의 특정 제품 사용에 대한 정보를 수집하기 위해 제약 스폰서와 함께 여러 하위 연구가 계획되어 있습니다. 이러한 하위 연구(제품별 모듈) 참여는 선택 사항이며 하위 연구 방문은 HTC 방문과 동시에 계획됩니다. 이 모듈은 치료 제품에 대한 인식 및 사용, 신체 활동 수준 및 기타 일반적인 건강 질문에 대한 정보를 환자로부터 수집합니다. 이 데이터는 설문지를 통해 수집됩니다.
데이터 수집 시스템
수집된 모든 데이터는 HTC 현장 직원이 안전한 ATHN 시스템 내에서 전자 사례 보고서 양식(eCRF)에 입력합니다. 참여하는 모든 연구 사이트는 ATHN과 현재 시행 중인 데이터 사용 및 비즈니스 제휴 계약(DUBAA)을 보유하게 됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
395
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90007
- Orthopaedic Institute for Children HTC
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Los Angeles, California, 미국, 90007
- Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Hemophilia Treatment Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30308
- Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Maine
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Scarborough, Maine, 미국, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
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Michigan
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East Lansing, Michigan, 미국, 48823
- Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital - Kansas City
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89178
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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Reno, Nevada, 미국, 89509
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국, 07122
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Weill Cornell Medicine
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest University Health Science
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Ohio
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구는 자격 기준을 충족하고 ATHN 제휴 혈우병 치료 센터(HTC) 중 한 곳에서 치료를 받는 혈우병 환자 약 280명을 등록할 것입니다.
설명
포함 기준:
- 선천성 혈우병 A 또는 B(억제제 유무에 관계없이 현재 요법, 비인자 제품 또는 비인자 제품의 사용 가능성이 있음)
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음(환자 또는 부모/권한 있는 보호자에 의해) 그리고
- ATHNdataset에 공동 등록.
제외 기준:
- 선천성 혈우병 A 또는 B 이외의 알려진 출혈 장애의 존재;
- 동시 혈우병 및 두 번째 지혈 결함의 존재(폰빌레브란트병(VWD) 진단 없이 낮은 폰빌레브란트 인자(VWF)가 배제되지 않음) 그리고
- 연구 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈우병 관리에 사용되는 치료 제품의 안전성은 ATHN 부작용 모듈 양식에 문서화된 보고 가능한 유럽 혈우병 안전 감시(EUHASS) 사건 수를 기준으로 평가됩니다.
기간: 6 년
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치료와 관련된 모든 보고 가능한 부작용은 EUHASS 보고 가능한 사건을 기반으로 ATHN 부작용 모듈 양식에 문서화됩니다. 사망, 인자 억제제 발생, 정맥 혈전증, 알레르기 반응, 치료 관련 부작용, 새로운 악성 종양, 심혈관 사건 및 혈액 매개 감염.
혈전성 미세혈관병증, 주사 부위 반응, 약물 유발 간 손상 및 항약물 항체를 포함하여 ATHN 부작용 모듈 양식에 기록될 기타 치료 관련 사건.
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6 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비인자 제품, 우회제 및 응고 인자 대체 제품의 효과는 연간 출혈률(ABR)로 보고된 참가자의 출혈 사건 수를 기준으로 평가됩니다.
기간: 6 년
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연간 출혈률(출혈/년)은 출혈 사건의 수를 치료 요법의 기간(년)으로 나눈 값으로 계산됩니다.
참가자는 혈우병 치료 제공자와의 일상적인 분기별 후속 조치 중에 자연 출혈, 외상성 출혈, 관절 관련 및 비관절 출혈을 포함한 출혈을 보고합니다.
참가자는 또한 수술 치료 제공자가 지적한 대로 의료 차트 검토를 통해 문서화된 수술 절차와 관련된 실혈을 겪게 됩니다.
모든 출혈 데이터가 수집되고 보고됩니다.
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6 년
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혈우병 치료제에 대한 투약 요법 및 출혈의 예방 및 치료를 위해 연구 참여자가 사용한 총량을 평가할 것입니다.
기간: 6 년
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혈우병 치료 제공자가 연구 참가자와 정기적으로 분기별로 연락하는 것은 치료 사용을 평가하는 데 사용되며 혈우병 치료 제품의 투약 요법, 사용된 제품의 양, 다른 제품으로 전환하는 참가자 수, 인자와 요인 간을 전환하는 참가자 수를 문서화합니다. 비인자 제품 및/또는 현재 치료 제품에 머무르는 참가자 수 및 치료 선택 이유.
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6 년
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대상 공동 모니터링
기간: 6 년
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연구 진입 시 표적 관절의 수 및 위치, 연구 동안 표적 관절 발달의 발생률 및 연구 등록 후 해결되는 표적 관절의 수를 문서화하고 분석할 것이다. 연구 진입 시 표적 관절의 수 및 위치, 연구 동안 표적 관절 발달의 발생률 및 연구 등록 후 해결되는 표적 관절의 수를 문서화하고 분석할 것이다. |
6 년
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치료의 효능은 건강 관련 결과 도구인 EQ-5D-5L, PROMIS(환자 보고 결과 측정 정보 시스템), GAR(전반 순응도 등급) 및 SATMED-Q(의약품 설문지)에 대한 치료 만족도로 평가됩니다.
기간: 6 년
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EuroQol Group의 EQ-5D-5L은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편감 및 불안/우울증을 평가합니다.
5가지 범주의 의견은 건강 프로필로 기술하거나 단일 요약 색인 번호로 변환할 수 있습니다.
전반적인 건강에 대한 의견은 0에서 100까지의 척도이며 100은 상상하는 최상의 건강입니다.
PROMIS 프로필 29(성인)/ 25(소아)/ 부모 프록시 25는 신체 기능, 불안, 우울증, 피로, 수면 장애, 사회적 역할/활동 참여 능력 및 통증을 평가합니다.
질문은 5점 리커트 척도로 순위가 매겨지고 통증에 대한 한 질문은 11점 척도로 평가됩니다.
GAR은 처방된 요법에 대한 순응도를 0에서 10까지의 척도로 평가하며 10은 항상 처방된 대로 취합니다.
SATMED-Q는 리커트 척도(Likert scale)를 기반으로 처방된 치료에 대한 만족도를 평가하고, 부작용, 효능, 편의성 및 사용 용이성, 약물의 영향, 의학적 추적/검토의 모든 영역을 합산하여 치료 만족도에 대한 총점을 제공합니다. 및 전반적인 의견.
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6 년
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연간 의료 방문 및/또는 입원 횟수와 유형으로 측정하여 의료 서비스 제공자가 평가한 치료 제품의 실제 효과.
기간: 6 년
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의료 서비스 제공자는 혈우병 관리 및 치료와 관련된 연간 의료 방문/입원 횟수와 유형을 기록합니다.
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6 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
- 수석 연구원: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Ragni MV. Targeting Antithrombin to Treat Hemophilia. N Engl J Med. 2015 Jul 23;373(4):389-91. doi: 10.1056/NEJMcibr1505657. No abstract available.
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, Fukazawa N, Yoneyama K, Yoshida H, Nogami K. Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A. N Engl J Med. 2016 May 26;374(21):2044-53. doi: 10.1056/NEJMoa1511769.
- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
- Carr ME, Tortella BJ. Emerging and future therapies for hemophilia. J Blood Med. 2015 Sep 3;6:245-55. doi: 10.2147/JBM.S42669. eCollection 2015.
- Sehgal A, Barros S, Ivanciu L, Cooley B, Qin J, Racie T, Hettinger J, Carioto M, Jiang Y, Brodsky J, Prabhala H, Zhang X, Attarwala H, Hutabarat R, Foster D, Milstein S, Charisse K, Kuchimanchi S, Maier MA, Nechev L, Kandasamy P, Kel'in AV, Nair JK, Rajeev KG, Manoharan M, Meyers R, Sorensen B, Simon AR, Dargaud Y, Negrier C, Camire RM, Akinc A. An RNAi therapeutic targeting antithrombin to rebalance the coagulation system and promote hemostasis in hemophilia. Nat Med. 2015 May;21(5):492-7. doi: 10.1038/nm.3847. Epub 2015 Apr 13.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 10월 24일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 31일
연구 완료 (실제)
2024년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 7월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 2일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 11일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ATHN 7
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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