ATHN 7: Estudo da História Natural da Hemofilia (ATHN 7)
Um estudo de coorte de história natural da segurança, eficácia e prática do tratamento para pessoas com hemofilia
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Este estudo de coorte de risco mínimo, não intervencional, incluirá e acompanhará pacientes com hemofilia A ou B enquanto eles recebem tratamento para hemofilia por 4 anos. Este é um estudo pragmático das práticas do mundo real em uma ampla gama de pacientes que estará em andamento à medida que novos produtos de tratamento receberem a aprovação do FDA e será vantajoso para toda a comunidade de hemofílicos. A duração total do estudo está prevista para 6 anos.
Os pacientes são vistos no início do estudo, anualmente e no final do estudo. Os pacientes também receberão telefonemas de acompanhamento trimestral de rotina da equipe da HTC para revisar o histórico médico, eventos de sangramento e histórico de tratamento do produto. Outras visitas para eventos não planejados ou para mudança de produto de tratamento serão agendadas conforme necessário. Todas as visitas de estudo necessárias serão planejadas para coincidir com os cuidados clínicos de rotina sempre que possível. A co-inscrição no conjunto de dados ATHN pelos pacientes é necessária para participar do estudo.
Observe - o regime de tratamento ficará a critério dos cuidadores de hemofilia dos pacientes. Nenhum produto de tratamento está sendo fornecido pelo estudo nem os participantes serão pagos. No entanto, o teste de título de inibidor será fornecido gratuitamente aos pacientes pelo Centro de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).
O objetivo principal é determinar a segurança de produtos sem fator, agentes de bypass ou produtos de reposição de fator de coagulação quando usados em pessoas com hemofilia com ou sem inibidores. A segurança será medida pelos eventos listados no European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS).
Os dados coletados incluirão elegibilidade, dados demográficos, histórico médico, histórico de hemofilia (genótipo e histórico familiar), histórico de inibidores e regime de tratamento de indução de tolerância imunológica (ITI) (se aplicável), comorbidades na linha de base (ou seja, HIV, Hepatite C), uso detalhado do(s) produto(s) de tratamento, eventos hemorrágicos, procedimentos cirúrgicos e eventos adversos EUHASS e outros eventos adversos de interesse especial. A coleta de dados também incluirá questionários de resultados relatados pelo paciente em relação à qualidade de vida relacionada à saúde, uso do tratamento e percepções do paciente sobre os produtos de tratamento.
Subestudos
Vários subestudos estão planejados com patrocinadores farmacêuticos para coletar informações de pacientes sobre o uso de produtos específicos. A participação nestes sub-estudos (Módulos Específicos do Produto) é opcional e as visitas do sub-estudo serão planejadas para coincidir com as visitas da HTC. Os módulos coletarão informações dos pacientes sobre sua percepção e uso de produtos de tratamento, níveis de atividade física e outras questões gerais de saúde. Esses dados serão coletados por meio de questionário.
Sistema de coleta de dados
Todos os dados coletados serão inseridos em formulários eletrônicos de relatório de caso (eCRFs) dentro do sistema ATHN seguro pelo pessoal do local da HTC. Todos os locais de estudo participantes terão em vigor um Acordo de Uso de Dados e Associado Comercial (DUBAA) assinado com a ATHN.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopaedic Institute for Children HTC
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida Hemophilia Treatment Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
- Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Maine
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Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
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Michigan
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
- Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital - Kansas City
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89178
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89509
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07122
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medicine
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Health Science
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Ohio
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia congênita A ou B de qualquer gravidade com ou sem inibidores recebendo uma terapia atual, um produto sem fator ou para quem o uso de um produto sem fator é uma possibilidade;
- Capaz de dar consentimento informado (pelo paciente ou pai/responsável autorizado); e
- Co-inscrição no ATHNdataset.
Critério de exclusão:
- Presença de qualquer distúrbio hemorrágico conhecido, exceto hemofilia congênita A ou B;
- A presença de hemofilia concomitante e um segundo defeito hemostático (baixo fator de Von Willebrand (VWF) sem diagnóstico de doença de Von Willebrand (VWD) não é excluída); e
- Incapaz ou relutante em cumprir o protocolo do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A segurança dos produtos de tratamento usados para tratamento de hemofilia será avaliada com base no número de eventos reportáveis da European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) documentados no Formulário do Módulo de Eventos Adversos do ATHN.
Prazo: 6 anos
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Todos os eventos adversos relatáveis relacionados ao tratamento serão documentados no Formulário do Módulo de Eventos Adversos do ATHN com base nos eventos relatáveis da EUHASS, que incluem: morte, desenvolvimento de inibidor de fator, trombose venosa, reações alérgicas, efeitos colaterais emergentes do tratamento, novas malignidades, eventos cardiovasculares e infecções transmitidas pelo sangue.
Outros eventos relacionados ao tratamento devem ser documentados no Formulário do Módulo de Eventos Adversos do ATHN, incluindo microangiopatias trombóticas, reações no local da injeção, lesão hepática induzida por drogas e anticorpos anti-drogas.
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6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A eficácia de produtos sem fator, agentes de bypass e produtos de reposição de fator de coagulação será avaliada com base no número de eventos hemorrágicos relatados pelo participante como taxa de sangramento anual (ABR).
Prazo: 6 anos
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As taxas de sangramento anualizadas (sangramento/ano) são calculadas como o número de eventos hemorrágicos dividido pela duração do regime de tratamento, em anos.
Os participantes relatarão sangramento, incluindo sangramento espontâneo, sangramento traumático, sangramento articular e não articular durante o acompanhamento trimestral de rotina com os profissionais de cuidados com hemofilia.
Os participantes também terão perda de sangue associada a procedimentos cirúrgicos documentados por meio de revisão de prontuários médicos, conforme observado pelos prestadores de cuidados cirúrgicos.
Todos os dados de sangramento serão coletados e relatados.
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6 anos
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Serão avaliados os regimes de dosagem para produtos de tratamento de hemofilia e a quantidade total utilizada pelo participante do estudo para profilaxia e tratamento de sangramentos.
Prazo: 6 anos
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O contato trimestral de rotina dos profissionais de saúde para hemofílicos com os participantes do estudo será usado para avaliar o uso do tratamento e documentará regimes de dosagem de produtos de tratamento para hemofilia, quantidade de produto usado, número de participantes que mudam para um produto diferente, número de participantes que mudam entre fator e produtos sem fator e/ou número de participantes que permanecem no produto de tratamento atual e o motivo da escolha do tratamento.
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6 anos
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Monitoramento da articulação alvo
Prazo: 6 anos
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O número e a localização das articulações-alvo na entrada do estudo, a incidência do desenvolvimento da articulação-alvo durante o estudo e o número de articulações-alvo que desaparecem após a inscrição no estudo serão documentados e analisados. O número e a localização das articulações-alvo na entrada do estudo, a incidência do desenvolvimento da articulação-alvo durante o estudo e o número de articulações-alvo que desaparecem após a inscrição no estudo serão documentados e analisados. |
6 anos
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A eficácia do tratamento é avaliada por ferramentas de resultados relacionados à saúde: EQ-5D-5L, Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS), Classificação Global de Aderência (GAR) e Questionário de Satisfação do Tratamento com Medicamentos (SATMED-Q).
Prazo: 6 anos
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O EQ-5D-5L do Grupo EuroQol avalia mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão.
As opiniões nas 5 categorias podem ser declaradas como um perfil de saúde ou convertidas em um único número de índice resumido.
A opinião sobre a saúde geral está em uma escala de 0 a 100, sendo 100 a melhor saúde imaginada.
PROMIS Profile 29 (adultos)/ 25 (peds)/ Parent Proxy 25 avaliam a função física, ansiedade, depressão, fadiga, distúrbios do sono, capacidade de participar de papéis/atividades sociais e dor.
As perguntas são classificadas em uma escala Likert de 5 pontos e uma pergunta sobre dor tem uma escala de avaliação de 11 pontos.
O GAR avalia a adesão ao regime prescrito em uma escala de 0 a 10, sendo 10 sempre considerado como prescrito.
O SATMED-Q avalia a satisfação com o tratamento prescrito com base em uma escala Likert e fornece uma pontuação total para satisfação com o tratamento somando todos os domínios: efeitos colaterais, eficácia, conveniência e facilidade de uso, impacto do medicamento, acompanhamento/revisão médica e opinião geral.
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6 anos
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Eficácia dos produtos de tratamento no mundo real avaliada pelos profissionais de saúde como medida pelo número e tipos de consultas médicas e/ou hospitalizações por ano.
Prazo: 6 anos
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Os profissionais de saúde documentarão o número e os tipos de consultas médicas/hospitalização por ano relacionadas aos cuidados e tratamento da hemofilia.
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6 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
- Investigador principal: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Ragni MV. Targeting Antithrombin to Treat Hemophilia. N Engl J Med. 2015 Jul 23;373(4):389-91. doi: 10.1056/NEJMcibr1505657. No abstract available.
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, Fukazawa N, Yoneyama K, Yoshida H, Nogami K. Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A. N Engl J Med. 2016 May 26;374(21):2044-53. doi: 10.1056/NEJMoa1511769.
- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
- Carr ME, Tortella BJ. Emerging and future therapies for hemophilia. J Blood Med. 2015 Sep 3;6:245-55. doi: 10.2147/JBM.S42669. eCollection 2015.
- Sehgal A, Barros S, Ivanciu L, Cooley B, Qin J, Racie T, Hettinger J, Carioto M, Jiang Y, Brodsky J, Prabhala H, Zhang X, Attarwala H, Hutabarat R, Foster D, Milstein S, Charisse K, Kuchimanchi S, Maier MA, Nechev L, Kandasamy P, Kel'in AV, Nair JK, Rajeev KG, Manoharan M, Meyers R, Sorensen B, Simon AR, Dargaud Y, Negrier C, Camire RM, Akinc A. An RNAi therapeutic targeting antithrombin to rebalance the coagulation system and promote hemostasis in hemophilia. Nat Med. 2015 May;21(5):492-7. doi: 10.1038/nm.3847. Epub 2015 Apr 13.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ATHN 7
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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