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ATHN 7：血友病自然史研究 (ATHN 7)

2025年2月11日 更新者：American Thrombosis and Hemostasis Network

血友病患者治疗的安全性、有效性和实践的自然历史队列研究

这是一项关于血友病患者治疗安全性的真实世界研究。 该研究将跟踪来自全国各地的血友病 A 或 B 患者接受治疗约 4 年。 血友病治疗中心 (HTC) 医生和参与者将决定使用 FDA 批准的治疗方法，其中可能包括非因子产品、旁路剂或凝血因子替代产品。 本研究的目的是研究血友病治疗产品的使用及其结果。

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

这项非干预性、风险最小的队列研究将招募并跟踪 A 型或 B 型血友病患者，因为他们接受了为期 4 年的血友病治疗。 这是一项针对广泛患者的现实世界实践的务实研究，随着新治疗产品获得 FDA 批准并将对整个血友病社区有利，该研究将继续进行。 总学习时间计划为6年。

在基线、每年和研究结束时对患者进行观察。 患者还将收到来自 HTC 工作人员的例行季度随访电话，以审查病史、出血事件和产品治疗史。 将根据需要安排因计划外事件或治疗产品变更而进行的其他就诊。 所有必需的研究访问都将尽可能与常规临床护理一起计划。 参与研究需要患者共同注册 ATHN 数据集。

请注意 - 治疗方案将由患者的血友病护理人员自行决定。 该研究不提供治疗产品，也不向参与者支付费用。 但是，疾病控制和预防中心 (CDC) 将免费向患者提供抑制剂滴度测试。

主要目的是确定非凝血因子产品、旁路剂或凝血因子替代产品在用于有或没有抑制剂的血友病患者时的安全性。 安全性将通过欧洲血友病安全监测 (EUHASS) 中列出的那些事件来衡量。

收集的数据将包括资格、人口统计、病史、血友病史（基因型和家族史）、抑制物病史和免疫耐受诱导 (ITI) 治疗方案（如果适用）、基线合并症（即 HIV、丙型肝炎）、详细的治疗产品使用、出血事件、外科手术、EUHASS 不良事件和其他特别关注的不良事件。 数据收集还将包括患者报告的关于与健康相关的生活质量、治疗使用和患者对治疗产品的看法的结果问卷。

子研究

计划与制药赞助商一起开展多项子研究，以收集患者关于其特定产品使用情况的信息。 参与这些子研究（产品特定模块）是可选的，子研究访问将计划与 HTC 访问同时进行。 这些模块将从患者那里收集有关他们对治疗产品的看法和使用、身体活动水平和其他一般健康问题的信息。 这些数据将通过问卷收集。

数据采集​​系统

所有收集的数据都将由 HTC 站点人员输入安全的 ATHN 系统内的电子病例报告表 (eCRF)。 所有参与的研究地点都将与 ATHN 签订最新的、已执行的数据使用和业务伙伴协议 (DUBAA)。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

395

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90007
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
      • Los Angeles、California、美国、90007
        • Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30308
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Maine
      • Scarborough、Maine、美国、04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • Michigan
      • East Lansing、Michigan、美国、48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89178
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
      • Reno、Nevada、美国、89509
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、美国、07122
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University Health Science
    • Ohio
      • Toledo、Ohio、美国、43606
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

该研究将招募大约 280 名符合资格标准并接受 ATHN 附属血友病治疗中心 (HTC) 治疗的血友病患者。

描述

纳入标准：

  1. 任何严重程度的先天性血友病 A 或 B，伴有或不伴有抑制剂，正在接受当前治疗、非因子产品，或可能使用非因子产品；
  2. 能够给予知情同意（患者或父母/授权监护人）；和
  3. 在 ATHN 数据集中共同注册。

排除标准：

  1. 存在除先天性血友病 A 或 B 以外的任何已知出血性疾病；
  2. 存在并发血友病和第二个止血缺陷（不排除没有血管性血友病（VWD）诊断的低血管性血友病因子（VWF））；和
  3. 不能或不愿意遵守研究方案。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
用于血友病护理的治疗产品的安全性将根据 ATHN 不良事件模块表中记录的可报告欧洲血友病安全监测 (EUHASS) 事件的数量进行评估。
大体时间：6年
所有与治疗相关的可报告不良事件都将记录在基于 EUHASS 可报告事件的 ATHN 不良事件模块表中，其中包括：死亡、因子抑制剂发展、静脉血栓形成、过敏反应、治疗中出现的副作用、新的恶性肿瘤、心血管事件和血源性感染。 在 ATHN 不良事件模块表中记录的其他治疗相关事件包括血栓性微血管病、注射部位反应、药物引起的肝损伤和抗药物抗体。
6年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
非因子产品、旁路剂和凝血因子替代产品的有效性将根据以年化出血率 (ABR) 形式报告的参与者出血事件数进行评估。
大体时间：6年
年化出血率（出血/年）计算为出血事件的数量除以治疗方案的时间长度，以年为单位。 在血友病护理提供者的例行季度随访期间，参与者将报告出血情况，包括自发性出血、外伤性出血、关节相关和非关节出血。 正如外科护理提供者所指出的，参与者还将通过医疗图表审查记录与外科手术相关的失血。 将收集并报告所有出血数据。
6年
将评估血友病治疗产品的给药方案和研究参与者用于预防和治疗出血的总量。
大体时间：6年
血友病护理提供者与研究参与者的例行季度联系将用于评估他们的治疗使用情况，并将记录血友病治疗产品的给药方案、使用的产品数量、转用不同产品的参与者人数、在因子和因子之间切换的参与者人数非因素产品，和/或继续使用当前治疗产品的参与者人数以及他们选择治疗的原因。
6年
目标联合监测
大体时间：6年

将记录和分析研究开始时目标关节的数量和位置、研究期间目标关节发育的发生率以及在研究登记后解决的目标关节数量。

将记录和分析研究开始时目标关节的数量和位置、研究期间目标关节发育的发生率以及在研究登记后解决的目标关节数量。
6年
治疗效果由健康相关结果工具评估：EQ-5D-5L、患者报告结果测量信息系统 (PROMIS)、全球依从性评级 (GAR) 和药物治疗满意度调查问卷 (SATMED-Q)。
大体时间：6年
EuroQol Group 的 EQ-5D-5L 评估行动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 5 个类别的意见可以表述为健康概况或转换为单个摘要索引号。 总体健康状况的评分范围为 0 到 100，其中 100 是想象中的最佳健康状况。 PROMIS Profile 29（成人）/ 25（儿童）/ Parent Proxy 25 评估身体功能、焦虑、抑郁、疲劳、睡眠障碍、参与社会角色/活动的能力以及疼痛。 问题按 5 分李克特量表排列，一个关于疼痛的问题有 11 分等级。 GAR 以 0 到 10 的等级评估对规定方案的依从性，其中 10 始终按规定服用。 SATMED-Q 根据李克特量表评估对处方治疗的满意度，并通过总结所有领域提供治疗满意度的总分：副作用、功效、便利性和易用性、药物的影响、医疗随访/审查和总体意见。
6年
医疗保健提供者根据每年就诊和/或住院的次数和类型评估的治疗产品的真实世界有效性。
大体时间：6年
医疗保健提供者将记录每年与血友病护理和治疗相关的就诊/住院的次数和类型。
6年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

American Thrombosis and Hemostasis Network

合作者

Genentech, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Tyler Buckner, MD, MSc、Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
  • 首席研究员：Michael Recht, MD, PhD、The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年10月24日

初级完成 (实际的)

2023年5月31日

研究完成 (实际的)

2024年3月31日

研究注册日期

首次提交

2018年7月25日

首先提交符合 QC 标准的

2018年8月2日

首次发布 (实际的)

2018年8月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年2月11日

最后验证

2025年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ATHN 7

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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