ATHN 7: Estudio de Historia Natural de la Hemofilia (ATHN 7)
Un estudio de cohorte de historia natural sobre la seguridad, la eficacia y la práctica del tratamiento para personas con hemofilia
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Este estudio de cohortes de riesgo mínimo y sin intervención incluirá y seguirá a pacientes con hemofilia A o B mientras reciben tratamiento para la hemofilia durante 4 años. Este es un estudio pragmático de prácticas del mundo real en una amplia gama de pacientes que continuará a medida que los nuevos productos de tratamiento reciban la aprobación de la FDA y será ventajoso para toda la comunidad de hemofilia. La duración total del estudio está prevista para 6 años.
Los pacientes son vistos al inicio del estudio, anualmente y al final del estudio. Los pacientes también recibirán llamadas telefónicas de seguimiento trimestrales de rutina del personal de HTC para revisar el historial médico, los eventos de sangrado y el historial de tratamiento del producto. Se programarán otras visitas por eventos no planificados o por cambio de producto de tratamiento según sea necesario. Todas las visitas del estudio requeridas se planificarán para que coincidan con la atención clínica de rutina siempre que sea posible. Se requiere la inscripción conjunta en el conjunto de datos ATHN por parte de los pacientes para participar en el estudio.
Tenga en cuenta que el régimen de tratamiento quedará a discreción de los cuidadores de hemofilia de los pacientes. El estudio no proporciona productos de tratamiento ni se pagará a los participantes. Sin embargo, el Centro para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC, por sus siglas en inglés) proporcionará pruebas de títulos de inhibidores sin costo para los pacientes.
El objetivo principal es determinar la seguridad de los productos sin factor, los agentes de derivación o los productos de reemplazo del factor de coagulación cuando se usan en personas con hemofilia con o sin inhibidores. La seguridad se medirá por los eventos enumerados en la Vigilancia Europea de Seguridad de la Hemofilia (EUHASS).
Los datos recopilados incluirán elegibilidad, datos demográficos, historial médico, historial de hemofilia (genotipo y antecedentes familiares), historial de inhibidores y régimen de tratamiento de inducción de inmunotolerancia (ITI) (si corresponde), comorbilidades al inicio (es decir, VIH, hepatitis C), uso detallado de productos de tratamiento, eventos hemorrágicos, procedimientos quirúrgicos y eventos adversos de EUHASS y otros eventos adversos de especial interés. La recopilación de datos también incluirá cuestionarios de resultados informados por los pacientes sobre la calidad de vida relacionada con la salud, el uso del tratamiento y las percepciones de los pacientes sobre los productos de tratamiento.
subestudios
Se planean varios subestudios con patrocinadores farmacéuticos para recopilar información de los pacientes sobre el uso específico de su producto. La participación en estos subestudios (módulos específicos del producto) es opcional y las visitas de los subestudios se planificarán para que coincidan con las visitas del HTC. Los módulos recopilarán información de los pacientes sobre su percepción y uso de productos de tratamiento, niveles de actividad física y otras cuestiones generales de salud. Estos datos se recopilarán a través de un cuestionario.
Sistema de recopilación de datos
Todos los datos recopilados se ingresarán en formularios electrónicos de informes de casos (eCRF) dentro del sistema seguro ATHN por parte del personal del sitio HTC. Todos los sitios de estudio participantes tendrán un Acuerdo de socio comercial y uso de datos vigente y ejecutado (DUBAA) con ATHN.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopaedic Institute for Children HTC
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida Hemophilia Treatment Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
- Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Maine
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Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
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Michigan
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
- Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital - Kansas City
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89178
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89509
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07122
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medicine
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Health Science
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Ohio
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A o B congénita de cualquier gravedad con o sin inhibidores que reciben una terapia actual, un producto sin factor o para quienes el uso de un producto sin factor es una posibilidad;
- Capaz de dar consentimiento informado (por el paciente o padre/tutor autorizado); y
- Co-inscripción en el ATHNdataset.
Criterio de exclusión:
- Presencia de cualquier trastorno hemorrágico conocido que no sea hemofilia congénita A o B;
- La presencia de hemofilia concurrente y un segundo defecto hemostático (no se excluye el diagnóstico de factor de Von Willebrand (VWF) bajo sin enfermedad de Von Willebrand (VWD); y
- No puede o no quiere cumplir con el protocolo del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La seguridad de los productos de tratamiento utilizados para el cuidado de la hemofilia se evaluará en función de la cantidad de eventos notificables de Vigilancia Europea de la Seguridad de la Hemofilia (EUHASS) documentados en el Formulario del Módulo de Eventos Adversos de ATHN.
Periodo de tiempo: 6 años
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Todos los eventos adversos notificables relacionados con el tratamiento se documentarán en el formulario del módulo de eventos adversos de ATHN en función de los eventos notificables de EUHASS que incluyen: muerte, desarrollo de inhibidores de factor, trombosis venosa, reacciones alérgicas, efectos secundarios emergentes del tratamiento, nuevos tumores malignos, eventos cardiovasculares y infecciones transmitidas por la sangre.
Otros eventos relacionados con el tratamiento que se documentarán en el formulario del módulo de eventos adversos de la ATHN, incluidas las microangiopatías trombóticas, las reacciones en el lugar de la inyección, la lesión hepática inducida por fármacos y los anticuerpos antifármacos.
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6 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La eficacia de los productos sin factor, los agentes de derivación y los productos de reemplazo de factor de coagulación se evaluará en función de la cantidad de eventos hemorrágicos del participante informados como la tasa de sangrado anualizada (ABR).
Periodo de tiempo: 6 años
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Las tasas de sangrado anualizadas (sangrados/año) se calculan como el número de eventos de sangrado dividido por la duración del régimen de tratamiento, en años.
Los participantes informarán el sangrado, incluido el sangrado espontáneo, el sangrado traumático, el sangrado relacionado con las articulaciones y no relacionado con las articulaciones durante el seguimiento trimestral de rutina con los proveedores de atención de la hemofilia.
Los participantes también tendrán pérdida de sangre asociada con los procedimientos quirúrgicos documentados a través de la revisión del expediente médico según lo notificado por los proveedores de atención quirúrgica.
Todos los datos de sangrado serán recolectados y reportados.
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6 años
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Se evaluarán los regímenes de dosificación de los productos para el tratamiento de la hemofilia y la cantidad total utilizada por el participante del estudio para la profilaxis y el tratamiento de las hemorragias.
Periodo de tiempo: 6 años
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El contacto trimestral de rutina de los proveedores de atención de la hemofilia con los participantes del estudio se utilizará para evaluar el uso de su tratamiento y documentará los regímenes de dosificación de los productos para el tratamiento de la hemofilia, la cantidad de producto utilizado, la cantidad de participantes que cambiaron a un producto diferente, la cantidad de participantes que cambiaron entre factor y productos sin factor, y/o número de participantes que permanecen en el producto de tratamiento actual y el motivo de su elección del tratamiento.
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6 años
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Monitoreo conjunto de objetivos
Periodo de tiempo: 6 años
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Se documentará y analizará el número y la ubicación de las articulaciones objetivo al inicio del estudio, la incidencia del desarrollo de la articulación objetivo durante el estudio y la cantidad de articulaciones objetivo que se resuelven después de la inscripción en el estudio. Se documentará y analizará el número y la ubicación de las articulaciones objetivo al inicio del estudio, la incidencia del desarrollo de la articulación objetivo durante el estudio y la cantidad de articulaciones objetivo que se resuelven después de la inscripción en el estudio. |
6 años
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La eficacia del tratamiento se califica mediante herramientas de resultados relacionados con la salud: EQ-5D-5L, Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS), Calificación de adherencia global (GAR) y Cuestionario de satisfacción con el tratamiento con medicamentos (SATMED-Q).
Periodo de tiempo: 6 años
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El EQ-5D-5L de EuroQol Group evalúa la movilidad, el autocuidado, las actividades habituales, el dolor/malestar y la ansiedad/depresión.
Las opiniones en las 5 categorías se pueden expresar como un perfil de salud o convertirse en un solo número de índice de resumen.
La opinión sobre la salud general está en una escala de 0 a 100 con 100 como la mejor salud imaginada.
PROMIS Profile 29 (adultos)/ 25 (peds)/ Parent Proxy 25 evalúan la función física, la ansiedad, la depresión, la fatiga, los trastornos del sueño, la capacidad para participar en roles/actividades sociales y el dolor.
Las preguntas se clasifican en una escala de Likert de 5 puntos y una pregunta sobre el dolor tiene una escala de calificación de 11 puntos.
GAR evalúa la adherencia al régimen prescrito en una escala de 0 a 10 con 10 siempre tomado como prescrito.
SATMED-Q evalúa la satisfacción con el tratamiento prescrito en base a una escala de Likert y proporciona una puntuación total de satisfacción con el tratamiento sumando todos los dominios: efectos secundarios, eficacia, conveniencia y facilidad de uso, impacto del medicamento, seguimiento/revisión médica y opinión general.
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6 años
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Efectividad en el mundo real de los productos de tratamiento evaluados por los proveedores de atención médica según la cantidad y los tipos de visitas médicas y/u hospitalizaciones por año.
Periodo de tiempo: 6 años
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Los proveedores de atención médica documentarán la cantidad y los tipos de visitas médicas/hospitalizaciones por año relacionadas con la atención y el tratamiento de la hemofilia.
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6 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
- Investigador principal: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Ragni MV. Targeting Antithrombin to Treat Hemophilia. N Engl J Med. 2015 Jul 23;373(4):389-91. doi: 10.1056/NEJMcibr1505657. No abstract available.
- Gouw SC, van den Berg HM, Fischer K, Auerswald G, Carcao M, Chalmers E, Chambost H, Kurnik K, Liesner R, Petrini P, Platokouki H, Altisent C, Oldenburg J, Nolan B, Garrido RP, Mancuso ME, Rafowicz A, Williams M, Clausen N, Middelburg RA, Ljung R, van der Bom JG; PedNet and Research of Determinants of INhibitor development (RODIN) Study Group. Intensity of factor VIII treatment and inhibitor development in children with severe hemophilia A: the RODIN study. Blood. 2013 May 16;121(20):4046-55. doi: 10.1182/blood-2012-09-457036. Epub 2013 Apr 3.
- Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, Fukazawa N, Yoneyama K, Yoshida H, Nogami K. Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A. N Engl J Med. 2016 May 26;374(21):2044-53. doi: 10.1056/NEJMoa1511769.
- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
- Carr ME, Tortella BJ. Emerging and future therapies for hemophilia. J Blood Med. 2015 Sep 3;6:245-55. doi: 10.2147/JBM.S42669. eCollection 2015.
- Sehgal A, Barros S, Ivanciu L, Cooley B, Qin J, Racie T, Hettinger J, Carioto M, Jiang Y, Brodsky J, Prabhala H, Zhang X, Attarwala H, Hutabarat R, Foster D, Milstein S, Charisse K, Kuchimanchi S, Maier MA, Nechev L, Kandasamy P, Kel'in AV, Nair JK, Rajeev KG, Manoharan M, Meyers R, Sorensen B, Simon AR, Dargaud Y, Negrier C, Camire RM, Akinc A. An RNAi therapeutic targeting antithrombin to rebalance the coagulation system and promote hemostasis in hemophilia. Nat Med. 2015 May;21(5):492-7. doi: 10.1038/nm.3847. Epub 2015 Apr 13.
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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