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ATHN 7: Hämophilie-Naturgeschichte-Studie (ATHN 7)

29. Januar 2024 aktualisiert von: American Thrombosis and Hemostasis Network

Eine naturkundliche Kohortenstudie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Praxis der Behandlung von Menschen mit Hämophilie

Dies ist eine reale Studie zur Sicherheit der Behandlungen, die bei Menschen mit Hämophilie angewendet werden. Die Studie wird Menschen mit Hämophilie A oder B aus dem ganzen Land für etwa 4 Jahre begleiten, während sie behandelt werden. Der Arzt des Hämophilie-Behandlungszentrums (HTC) und der Teilnehmer entscheiden über die anzuwendende, von der FDA zugelassene Behandlung, die Non-Factor-Produkte, Bypassing-Mittel oder Gerinnungsfaktor-Ersatzprodukte umfassen kann. Das Ziel dieser Forschung ist es, die Verwendung von Hämophilie-Behandlungsprodukten und deren Ergebnisse zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese nicht-interventionelle Kohortenstudie mit minimalem Risiko wird Patienten mit Hämophilie A oder B aufnehmen und begleiten, während sie 4 Jahre lang eine Hämophilie-Behandlung erhalten. Dies ist eine pragmatische Studie über praktische Praktiken bei einem breiten Spektrum von Patienten, die fortgesetzt wird, wenn neue Behandlungsprodukte die FDA-Zulassung erhalten, und die für die gesamte Hämophilie-Community von Vorteil sein wird. Die Gesamtstudiendauer ist auf 6 Jahre geplant.

Die Patienten werden zu Studienbeginn, jährlich und bei Studienende untersucht. Die Patienten erhalten außerdem routinemäßige vierteljährliche Nachsorge-Telefonanrufe von HTC-Mitarbeitern, um die Krankengeschichte, Blutungsereignisse und die Produktbehandlungshistorie zu überprüfen. Andere Besuche für ungeplante Ereignisse oder für den Wechsel des Behandlungsprodukts werden nach Bedarf geplant. Alle erforderlichen Studienbesuche werden so geplant, dass sie nach Möglichkeit mit der klinischen Routineversorgung zusammenfallen. Die Mitregistrierung im ATHN-Datensatz durch Patienten ist erforderlich, um an der Studie teilnehmen zu können.

Bitte beachten Sie, dass das Behandlungsschema im Ermessen der Hämophilie-Betreuer des Patienten liegt. Von der Studie werden weder Behandlungsprodukte bereitgestellt noch werden die Teilnehmer bezahlt. Das Center for Disease Control and Prevention (CDC) stellt den Patienten jedoch Inhibitortiter-Tests kostenlos zur Verfügung.

Das primäre Ziel ist die Bestimmung der Sicherheit von Non-Factor-Produkten, Bypassmitteln oder Gerinnungsfaktor-Ersatzprodukten bei der Anwendung bei Menschen mit Hämophilie mit oder ohne Inhibitoren. Die Sicherheit wird anhand der Ereignisse gemessen, die in der Europäischen Hämophilie-Sicherheitsüberwachung (EUHASS) aufgeführt sind.

Die gesammelten Daten umfassen Eignung, Demografie, Krankengeschichte, Hämophilie-Geschichte (Genotyp und Familiengeschichte), Inhibitor-Geschichte und Immuntoleranzinduktion (ITI)-Behandlungsschema (falls zutreffend), Komorbiditäten zu Studienbeginn (d. h. HIV, Hepatitis C), detaillierte Angaben zur Verwendung von Behandlungsprodukten, Blutungsereignissen, chirurgischen Eingriffen und unerwünschten Ereignissen von EUHASS sowie anderen unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse. Die Datenerhebung wird auch Fragebögen zu den von Patienten gemeldeten Ergebnissen in Bezug auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität, die Anwendung der Behandlung und die Wahrnehmung der Behandlungsprodukte durch die Patienten umfassen.

Nebenstudien

Eine Reihe von Teilstudien sind mit pharmazeutischen Sponsoren geplant, um Informationen von Patienten über ihre spezifische Produktanwendung zu sammeln. Die Teilnahme an diesen Teilstudien (produktspezifischen Modulen) ist optional, und die Besuche der Teilstudien werden so geplant, dass sie mit den HTC-Besuchen zusammenfallen. Die Module werden Informationen von Patienten über ihre Wahrnehmung und Verwendung von Behandlungsprodukten, körperliche Aktivität und andere allgemeine Gesundheitsfragen sammeln. Diese Daten werden per Fragebogen erhoben.

Datenerfassungssystem

Alle gesammelten Daten werden vom HTC-Standortpersonal in elektronische Fallberichtsformulare (eCRFs) innerhalb des sicheren ATHN-Systems eingegeben. Alle teilnehmenden Studienzentren haben einen aktuellen, ausgefertigten Datennutzungs- und Geschäftspartnervertrag (DUBAA) mit ATHN.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

395

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30308
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Vereinigte Staaten, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89178
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
      • Reno, Nevada, Vereinigte Staaten, 89509
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07122
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University Health Science
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In die Studie werden etwa 280 Patienten mit Hämophilie aufgenommen, die die Eignungskriterien erfüllen und von einem der mit dem ATHN verbundenen Hämophilie-Behandlungszentren (HTC) betreut werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Angeborene Hämophilie A oder B jeden Schweregrades mit oder ohne Inhibitoren, die eine aktuelle Therapie, ein Non-Factor-Produkt erhalten oder für die die Verwendung eines Non-Factor-Produkts möglich ist;
  2. In der Lage sein, eine informierte Zustimmung zu geben (durch den Patienten oder einen Elternteil/Erziehungsberechtigten); Und
  3. Mitregistrierung im ATHNdataset.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorhandensein einer anderen bekannten Blutungsstörung als angeborene Hämophilie A oder B;
  2. Vorhandensein einer gleichzeitigen Hämophilie und eines zweiten hämostatischen Defekts (niedriger Von-Willebrand-Faktor (VWF) ohne Diagnose der Von-Willebrand-Krankheit (VWD) ist nicht ausgeschlossen); Und
  3. Unfähig oder nicht bereit, das Studienprotokoll einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Sicherheit von Behandlungsprodukten, die für die Hämophilie-Versorgung verwendet werden, wird auf der Grundlage der Anzahl der meldepflichtigen Ereignisse der European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) bewertet, die im ATHN-Formular für das Adverse Event Module dokumentiert sind.
Zeitfenster: 6 Jahre
Alle behandlungsbezogenen meldepflichtigen unerwünschten Ereignisse werden auf dem ATHN Adverse Event Module Form basierend auf EUHASS meldepflichtigen Ereignissen dokumentiert, darunter: Tod, Entwicklung von Faktor-Inhibitoren, Venenthrombose, allergische Reaktionen, behandlungsbedingte Nebenwirkungen, neue bösartige Erkrankungen, kardiovaskuläre Ereignisse und durch Blut übertragene Infektionen. Andere behandlungsbezogene Ereignisse, die auf dem ATHN-Formular für das Modul für unerwünschte Ereignisse dokumentiert werden müssen, einschließlich thrombotischer Mikroangiopathien, Reaktionen an der Injektionsstelle, arzneimittelinduzierter Leberschädigung und Anti-Arzneimittel-Antikörpern.
6 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Wirksamkeit von Nicht-Faktor-Produkten, Bypassing-Mitteln und Gerinnungsfaktor-Ersatzprodukten wird basierend auf der Anzahl der Blutungsereignisse des Teilnehmers bewertet, die als annualisierte Blutungsrate (ABR) angegeben wird.
Zeitfenster: 6 Jahre
Annualisierte Blutungsraten (Blutungen/Jahr) werden als Anzahl der Blutungsereignisse geteilt durch die Dauer des Behandlungsschemas in Jahren berechnet. Die Teilnehmer melden Blutungen, einschließlich spontaner Blutungen, traumatischer Blutungen, gelenkbezogener und nicht gelenkbezogener Blutungen, während der routinemäßigen vierteljährlichen Nachsorge durch Hämophilie-Betreuer. Die Teilnehmer werden auch einen Blutverlust im Zusammenhang mit chirurgischen Eingriffen haben, der durch die Überprüfung der Krankenakte dokumentiert wird, wie von den chirurgischen Leistungserbringern festgestellt. Alle Blutungsdaten werden gesammelt und gemeldet.
6 Jahre
Die Dosierungsschemata für Hämophilie-Behandlungsprodukte und die Gesamtmenge, die vom Studienteilnehmer zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen verwendet wird, werden bewertet.
Zeitfenster: 6 Jahre
Der routinemäßige vierteljährliche Kontakt von Hämophilie-Betreuern mit Studienteilnehmern wird verwendet, um ihre Behandlung zu bewerten und Dosierungsschemata von Hämophilie-Behandlungsprodukten, Menge des verwendeten Produkts, Anzahl der Teilnehmer, die auf ein anderes Produkt wechseln, Anzahl der Teilnehmer, die zwischen Faktor und wechseln, zu dokumentieren Nicht-Faktor-Produkte und/oder Anzahl der Teilnehmer, die das aktuelle Behandlungsprodukt beibehalten, und der Grund für ihre Wahl der Behandlung.
6 Jahre
Gemeinsame Zielüberwachung
Zeitfenster: 6 Jahre

Die Anzahl und Position der Zielgelenke bei Eintritt in die Studie, die Inzidenz der Zielgelenkentwicklung während der Studie und die Anzahl der Zielgelenke, die sich nach der Aufnahme in die Studie auflösen, werden dokumentiert und analysiert.

Die Anzahl und Position der Zielgelenke bei Eintritt in die Studie, die Inzidenz der Zielgelenkentwicklung während der Studie und die Anzahl der Zielgelenke, die sich nach der Aufnahme in die Studie auflösen, werden dokumentiert und analysiert.
6 Jahre
Die Wirksamkeit der Behandlung wird durch gesundheitsbezogene Ergebnisinstrumente bewertet: EQ-5D-5L, Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS), Global Adherence Rating (GAR) und Treatment Satisfaction with Medicines Questionnaire (SATMED-Q).
Zeitfenster: 6 Jahre
Der EQ-5D-5L der EuroQol Group bewertet Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Meinungen in den 5 Kategorien können als Gesundheitsprofil angegeben oder in eine einzige zusammenfassende Indexzahl umgewandelt werden. Die Meinung zur allgemeinen Gesundheit liegt auf einer Skala von 0 bis 100, wobei 100 die beste vorstellbare Gesundheit ist. PROMIS Profile 29 (Erwachsene)/ 25 (Pädiatrie)/ Parent Proxy 25 bewerten körperliche Funktion, Angst, Depression, Müdigkeit, Schlafstörungen, Fähigkeit zur Teilnahme an sozialen Rollen/Aktivitäten und Schmerzen. Die Fragen werden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala eingestuft und eine Frage zu Schmerzen hat eine 11-Punkte-Bewertungsskala. GAR bewertet die Einhaltung des vorgeschriebenen Regimes auf einer Skala von 0 bis 10, wobei 10 immer wie vorgeschrieben eingenommen wird. SATMED-Q bewertet die Zufriedenheit mit der verschriebenen Behandlung basierend auf einer Likert-Skala und liefert einen Gesamtwert für die Behandlungszufriedenheit, indem alle Bereiche summiert werden: Nebenwirkungen, Wirksamkeit, Bequemlichkeit und Benutzerfreundlichkeit, Wirkung des Arzneimittels, medizinische Nachsorge/Überprüfung und Gesamtmeinung.
6 Jahre
Die tatsächliche Wirksamkeit von Behandlungsprodukten, die von den Gesundheitsdienstleistern bewertet wird, gemessen an der Anzahl und Art der Arztbesuche und/oder Krankenhausaufenthalte pro Jahr.
Zeitfenster: 6 Jahre
Gesundheitsdienstleister dokumentieren die Anzahl und Art der Arztbesuche/Krankenhausaufenthalte pro Jahr im Zusammenhang mit der Versorgung und Behandlung von Hämophilie.
6 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Mitarbeiter

Genentech, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
  • Hauptermittler: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Oktober 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATHN 7

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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