Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ATHN 7: Hemofilie Natural History Study (ATHN 7)

11 februari 2025 bijgewerkt door: American Thrombosis and Hemostasis Network

Een natuurhistorisch cohortonderzoek naar de veiligheid, effectiviteit en praktijk van de behandeling van mensen met hemofilie

Dit is een realistisch onderzoek naar de veiligheid van de behandelingen die worden gebruikt voor mensen met hemofilie. De studie zal mensen met hemofilie A of B uit het hele land gedurende ongeveer 4 jaar volgen terwijl ze worden behandeld. De arts en deelnemer van het hemofiliebehandelcentrum (HTC) zullen beslissen welke door de FDA goedgekeurde behandeling moet worden gebruikt, waaronder niet-factorproducten, bypassing-agentia of vervangingsproducten voor stollingsfactoren. Het doel van dit onderzoek is om het gebruik van producten voor de behandeling van hemofilie en hun resultaten te bestuderen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Deze niet-interventionele cohortstudie met minimaal risico zal patiënten met hemofilie A of B inschrijven en gedurende 4 jaar volgen terwijl ze hemofiliebehandeling krijgen. Dit is een pragmatische studie van praktijken in de praktijk bij een breed scala aan patiënten, die zal worden voortgezet naarmate nieuwe behandelingsproducten door de FDA worden goedgekeurd en die voordelig zal zijn voor de hele hemofiliegemeenschap. De totale studieduur is voorzien op 6 jaar.

De patiënten worden bij aanvang, jaarlijks en bij het verlaten van de studie gezien. Patiënten zullen ook routinematige driemaandelijkse follow-up-telefoontjes ontvangen van HTC-personeel om de medische geschiedenis, bloedingen en productbehandelingsgeschiedenis te bekijken. Andere bezoeken voor ongeplande gebeurtenissen of voor de wijziging van het behandelingsproduct zullen indien nodig worden gepland. Alle vereiste studiebezoeken zullen zoveel mogelijk worden gepland om samen te vallen met routinematige klinische zorg. Mede-inschrijving in de ATHNdataset door patiënten is vereist om deel te nemen aan het onderzoek.

Let op: het behandelingsregime is naar goeddunken van de hemofilieverzorgers van de patiënt. Er worden geen behandelingsproducten verstrekt door de studie, noch zullen de deelnemers worden betaald. Het testen van de remmertiter zal echter kosteloos aan patiënten worden verstrekt door het Centrum voor ziektebestrijding en -preventie (CDC).

Het primaire doel is het bepalen van de veiligheid van niet-factorproducten, bypassing agents of stollingsfactorvervangende producten bij gebruik voor mensen met hemofilie met of zonder remmers. De veiligheid wordt gemeten aan de hand van de gebeurtenissen die worden vermeld in de European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS).

De verzamelde gegevens omvatten geschiktheid, demografische gegevens, medische geschiedenis, hemofiliegeschiedenis (genotype en familiegeschiedenis), geschiedenis van remmers en immuuntolerantie-inductie (ITI) behandelingsregime (indien van toepassing), comorbiditeiten bij aanvang (d.w.z. hiv, hepatitis C), gedetailleerd gebruik van behandelingsproduct(en), bloedingen, chirurgische ingrepen en EUHASS-bijwerkingen en andere ongewenste voorvallen van speciaal belang. De gegevensverzameling omvat ook door de patiënt gerapporteerde uitkomstvragenlijsten met betrekking tot de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, het gebruik van behandelingen en de perceptie van de patiënten van behandelingsproducten.

Deelstudies

Er zijn een aantal deelstudies gepland met farmaceutische sponsors om informatie van patiënten te verzamelen over hun specifieke productgebruik. Deelname aan deze deelonderzoeken (productspecifieke modules) is optioneel en deelonderzoeksbezoeken zullen worden gepland om samen te vallen met HTC-bezoeken. De modules verzamelen informatie van patiënten over hun perceptie en gebruik van behandelingsproducten, fysieke activiteitsniveaus en andere algemene gezondheidsvragen. Deze gegevens worden verzameld via vragenlijsten.

Systeem voor gegevensverzameling

Alle verzamelde gegevens worden door HTC-locatiepersoneel ingevoerd in elektronische casusrapportformulieren (eCRF's) binnen het beveiligde ATHN-systeem. Alle deelnemende onderzoekslocaties hebben een actuele, uitgevoerde overeenkomst voor gegevensgebruik en zakenpartners (DUBAA) met ATHN.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

395

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Orthopedic Institute for Children Hemophilia Program
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30308
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center (IHTC)
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Verenigde Staten, 04074
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48823
        • Michigan State University Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89178
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89509
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07122
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Health Science
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studie zal ongeveer 280 patiënten met hemofilie inschrijven die voldoen aan de geschiktheidscriteria en die zorg krijgen van een van de ATHN-gelieerde hemofiliebehandelcentra (HTC).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Congenitale hemofilie A of B van welke ernst dan ook met of zonder remmers die een huidige therapie krijgen, een niet-factorproduct, of voor wie het gebruik van een niet-factorproduct een mogelijkheid is;
  2. Geïnformeerde toestemming kunnen geven (door patiënt of ouder/gemachtigde voogd); En
  3. Mede-inschrijving in de ATHNdataset.

Uitsluitingscriteria:

  1. Aanwezigheid van een andere bekende bloedingsstoornis dan congenitale hemofilie A of B;
  2. Aanwezigheid van gelijktijdige hemofilie en een tweede hemostatisch defect (lage Von Willebrand Factor (VWF) zonder diagnose van de ziekte van Von Willebrand (VWD) is niet uitgesloten); En
  3. Het studieprotocol niet kunnen of willen naleven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De veiligheid van behandelingsproducten die worden gebruikt voor hemofiliezorg zal worden beoordeeld op basis van het aantal te rapporteren voorvallen van de European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) dat is gedocumenteerd op het ATHN Adverse Event Module Form.
Tijdsspanne: 6 jaar
Alle aan de behandeling gerelateerde te rapporteren bijwerkingen zullen worden gedocumenteerd op het ATHN Adverse Event Module Form op basis van EUHASS-rapporteerbare voorvallen, waaronder: overlijden, ontwikkeling van factorremmers, veneuze trombose, allergische reacties, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, nieuwe maligniteiten, cardiovasculaire voorvallen en bloedoverdraagbare infecties. Andere behandelingsgerelateerde voorvallen die op het ATHN Adverse Event Module Form moeten worden gedocumenteerd, waaronder trombotische microangiopathieën, reacties op de injectieplaats, door geneesmiddelen veroorzaakte leverbeschadiging en antistoffen tegen geneesmiddelen.
6 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De effectiviteit van niet-factorproducten, bypassing agents en stollingsfactorvervangende producten zal worden beoordeeld op basis van het aantal bloedingen van de deelnemer, gerapporteerd als de jaarlijkse bloedingssnelheid (ABR).
Tijdsspanne: 6 jaar
Het aantal bloedingen op jaarbasis (bloedingen/jaar) wordt berekend als het aantal bloedingen gedeeld door de duur van het behandelingsregime, in jaren. Deelnemers zullen bloedingen, waaronder spontane bloedingen, traumatische bloedingen, gewrichtsgerelateerde en niet-gewrichtsbloedingen, melden tijdens de routinematige driemaandelijkse follow-up met hemofiliezorgverleners. Deelnemers zullen ook bloedverlies hebben in verband met chirurgische procedures die zijn gedocumenteerd door middel van een beoordeling van de medische kaart, zoals opgemerkt door de chirurgische zorgverleners. Alle bloedingsgegevens worden verzameld en gerapporteerd.
6 jaar
Doseringsregimes voor producten voor de behandeling van hemofilie en de totale hoeveelheid die door de studiedeelnemer wordt gebruikt voor profylaxe en behandeling van bloedingen zullen worden beoordeeld.
Tijdsspanne: 6 jaar
Het routinematige driemaandelijkse contact tussen zorgverleners voor hemofilie en deelnemers aan de studie zal worden gebruikt om hun behandelingsgebruik te evalueren en zal de doseringsregimes van hemofiliebehandelingsproducten, de hoeveelheid gebruikt product, het aantal deelnemers dat overschakelt op een ander product, het aantal deelnemers dat overschakelt tussen factor en niet-factorproducten, en/of het aantal deelnemers dat het huidige behandelingsproduct blijft gebruiken en de reden voor hun keuze voor een behandeling.
6 jaar
Doel gezamenlijke monitoring
Tijdsspanne: 6 jaar

Het aantal en de locatie van doelgewrichten bij aanvang van de studie, de incidentie van ontwikkeling van doelgewrichten tijdens het onderzoek en het aantal doelgewrichten dat herstelt na inschrijving in het onderzoek zullen worden gedocumenteerd en geanalyseerd.

Het aantal en de locatie van doelgewrichten bij aanvang van de studie, de incidentie van ontwikkeling van doelgewrichten tijdens het onderzoek en het aantal doelgewrichten dat herstelt na inschrijving in het onderzoek zullen worden gedocumenteerd en geanalyseerd.
6 jaar
De werkzaamheid van de behandeling wordt beoordeeld door hulpmiddelen voor gezondheidsgerelateerde uitkomsten: EQ-5D-5L, Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS), Global Adherence Rating (GAR) en Treatment Satisfaction with Medicines Questionnaire (SATMED-Q).
Tijdsspanne: 6 jaar
De EQ-5D-5L van EuroQol Group beoordeelt mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Meningen in de 5 categorieën kunnen worden weergegeven als een gezondheidsprofiel of worden omgezet in één samenvattend indexcijfer. De mening over de algehele gezondheid is op een schaal van 0 tot 100, waarbij 100 de beste gezondheid is. PROMIS Profiel 29 (volwassenen)/ 25 (peds)/ Parent Proxy 25 beoordeelt fysiek functioneren, angst, depressie, vermoeidheid, slaapstoornissen, het vermogen om deel te nemen aan sociale rollen/activiteiten en pijn. Vragen worden gerangschikt op een 5-punts Likertschaal en één vraag over pijn heeft een 11-punts beoordelingsschaal. GAR beoordeelt de naleving van het voorgeschreven regime op een schaal van 0 tot 10, waarbij 10 altijd wordt ingenomen zoals voorgeschreven. SATMED-Q beoordeelt de tevredenheid met de voorgeschreven behandeling op basis van een Likert-schaal en geeft een totaalscore voor behandelingstevredenheid door alle domeinen op te tellen: bijwerkingen, werkzaamheid, gemak en gebruiksgemak, impact van het geneesmiddel, medische follow-up/beoordeling en algemene mening.
6 jaar
Real-world effectiviteit van behandelingsproducten beoordeeld door de zorgverleners als maatstaf voor het aantal en soorten medische bezoeken en/of ziekenhuisopnames per jaar.
Tijdsspanne: 6 jaar
Zorgverleners documenteren het aantal en de soorten medische bezoeken/ziekenhuisopnames per jaar die verband houden met hemofiliezorg en -behandeling.
6 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Medewerkers

Genentech, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Tyler Buckner, MD, MSc, Hemophilia and Thrombosis Center/ University of Colorado Anschutz Medical Campus
  • Hoofdonderzoeker: Michael Recht, MD, PhD, The Hemophilia Center at Oregon Health & Science University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 oktober 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juli 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ATHN 7

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren